Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En multicenter, prospektiv, randomiserad kontrollerad studie som jämför glukokortikoid kombinerat med sirolimus med monoterapi av glukokortikoid vid behandling av nydiagnostiserad mild autoimmun hemolytisk anemi (sirolimus)

4 april 2026 uppdaterad av: Chen Miao

En Multicenter, Prospektiv, Randomiserad Kontrollerad Studie som Jämför Glukokortikoid i Kombination med Sirolimus med Monoterapi av Glukokortikoid vid Behandling av Nyupptäckt Mild Autoimmun Hemolytisk Anemi

Denna studie är en prospektiv, multicenter, randomiserad kontrollerad studie. Totalt planerades 216 vuxna patienter med nydiagnostiserad wAIHA inkluderas och slumpmässigt fördelas i förhållandet 1:1 till experimentgruppen (glukokortikoid kombinerat med sirolimus) eller kontrollgruppen (glukokortikoid monoterapi). Startdoseringen av sirolimus i experimentgruppen var 1mg/dag, justerad enligt blodkoncentrationen av läkemedlet. Målkoncentrationen var 4-12ng/mL, och behandlingsförloppet var 6 månader. Hormonerna i båda grupperna minskades gradvis enligt standardprotokollet. Alla patienter följdes upp i 24 månader, och skillnaderna mellan de två grupperna vid slutpunkter såsom den hormonfria ihållande svarsfrekvensen vid den 12:e månaden jämfördes.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie var en randomiserad kontrollerad studie. Två grupper patienter slumpmässigt fördelades i förhållandet 1:1 för att få följande behandlingsregimer:

  1. Grupp med monoterapi med glukokortikoid Prednisolon i dosen 1-2 mg/kg/d (eller en ekvivalent dos av metylprednisolon) intas oralt i 2-3 veckor, varefter dosen regelbundet minskas. Den totala behandlingsperioden är cirka 3-6 månader. Reduktionsplanen utformades av forskarna baserat på klinisk praxis.
  2. Grupp med glukokortikoid kombinerat med sirolimus Glukokortikoider: Användning, dosering och reduktionsregim är samma som i monoterapigruppen. | Sirolimus: Startdos 1 mg/d, oralt, en gång om dagen. Efter att ha uppnått ett stabilt tillstånd efter 7 till 14 dagars medicinering, övervakas trågkoncentrationen. Målet för trågkoncentrationsintervallet är 4 till 12 ng/mL. Justera doseringen baserat på resultaten av blodkoncentrationsövervakning. Den totala behandlingsperioden för sirolimus är 6 månader. Om grad ≥3 relaterade biverkningar eller trågkoncentration > 12 ng/mL uppstår, överväg att minska dosen eller avbryta behandlingen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

216

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Shuangfuyuan, NO I.
      • Beijing, Shuangfuyuan, NO I., Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder ≥18 år, kön inte begränsat;
  2. Diagnostiserad med nydiagnostiserad wAIHA och kräver systemisk immunosuppressiv terapi (de med kortvarig kortisonexponering av ≤2 veckor före inkludering kan inkluderas)
  3. Efter en omfattande reumatologisk och immunologisk utvärdering finns inga tecken på klinisk organinvolvering vid SLE eller andra bindvävssjukdomar (endast serologiska avvikelser kan inkluderas).
  4. Positivt Coombs-test (IgG-typ, IgG+C3d-typ, eller endast C3d-typ med en kondenserad agglutinintiter på 1:64);
  5. Aktiv hemolytisk anemi, hemoglobin (HGB) ≤ 100 g/L;
  6. Lever- och njurfunktion: Alaninaminotransferas (ALT) < 3 gånger övre referensgränsen (ULN), isolerad förhöjning av aspartataminotransferas (AST) (normal ALT) är acceptabel; Serumkreatinin ≤2×ULN;
  7. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Prestationsstatuspoäng ≤2 poäng;

  8. De med tidigare maligna tumörer måste uppfylla följande villkor:

    Radikal behandling har uppnåtts; Sjukdomsfri överlevnad följer protokollbestämmelserna (t.ex. ≥1 år för basaliom, ≥5 år för tidiga solida tumörer, ≥5 år för botbara lymfom, etc.); Det finns för närvarande inga tecken på återfall. De som inte uppfyller ovanstående villkor (t.ex. CLL, avancerade solida tumörer och aktiva tumörer) inkluderas inte.

  9. Frivilligt underteckna ett skriftligt informerat samtyckesformulär.

Exklusionskriterier:

  1. Gravida eller ammande patienter;
  2. Kliniskt bekräftad SLE eller andra definitiva bindvävssjukdomar;
  3. Sekundär AIHA sekundär till lymfoproliferativa sjukdomar, andra hematologiska maligniteter, solida tumörer, infektioner och läkemedel;
  4. Kälttolerant typ eller hybridtyp AIHA;

  5. Har erhållit före gruppinkludering:

    Andra immunosuppressiva läkemedel (t.ex. rituximab, cyklosporin etc., oavsett varaktighet); Glukokortikoidbehandling i mer än 2 veckor;

  6. Svår hjärtsvikt (NYHA grad III/IV, eller LVEF < 40%);
  7. För närvarande aktiva maligna tumörer, eller tidigare tumörer som inte uppfyller kraven i punkt 8 i inklusionskriterierna;
  8. Kroniska aktiva infektioner (aktiv tuberkulos, aktiv hepatit B/C, etc.);
  9. Svåra immundefekter, HIV-infektion (CD4⁺ < 200/μL), för närvarande använder andra potenta immunosuppressiva läkemedel, och har använt riktade biologiska läkemedel inom de senaste 3 månaderna;
  10. Har tidigare haft svår allergi mot sirolimus, glukokortikoider eller relaterade hjälpämnen;
  11. Andra omständigheter där forskaren bedömer att det är olämpligt att delta.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Glukokortikoid
Glukokortikoidmonoterapigruppen Prednison i en dos på 1-2 mg/kg/dag (eller en ekvivalent dos av metylprednisolon) tas oralt i 2-3 veckor, varefter dosen regelbundet minskas. Den totala behandlingskursen är ungefär 3-6 månader. Reduktionsplanen utformades av forskarna baserat på klinisk praxis.
Läkemedel: Glukokortikoider
Glukokortikoider kombinerat med sirolimus
Experimentell: Glukokortikoider kombinerat med Sirolimus
Glukokortikoider: Användningen, doseringen och reduktionsschemat är desamma som i monoterapigruppen. | Sirolimus: Startdos 1 mg/d, oralt, en gång om dagen. Efter att ha nått ett stabilt tillstånd efter 7 till 14 dagars medicinering, övervaka trågkoncentrationen. Målet för trågkoncentrationsintervallet är 4 till 12 ng/mL. Justera doseringen baserat på resultaten av blodläkemedelskoncentrationsövervakning. Den totala behandlingskursen för sirolimus är 6 månader. Om grad ≥3 relaterade biverkningar eller trågkoncentration >12 ng/mL uppstår. Överväg att minska dosen eller avbryta administrationen.
Läkemedel: Glukokortikoider
Glukokortikoider kombinerat med sirolimus

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
12-månaders hållbar remissionstakt
Tidsram: 12 månader

Definierad som andelen patienter som samtidigt uppfyllde följande villkor vid den 12:e månaden efter randomisering:

Avsluta glukokortikoider (eller endast använda prednison ≤5 mg/d eller en ekvivalent dos för underhåll);

  • Har inte fått någon uppföljningsbehandling för wAIHA;
  • Fortfarande i fullständig remission (CR) eller partiell remission (PR).
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet
Tidsram: 1, 3, 6, 12 månader
  1. Förekomsten av biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE) och biverkningar av grad ≥3;
  2. Biverkningar av särskilt intresse: infektioner (särskilt opportunistiska infektioner), metaboliska störningar (nydebuterad diabetes, dyslipidemi), blödningshändelser, hormonrelaterade biverkningar (Cushings syndrom, hypertoni, osteoporos, etc.);
  3. Andelen patienter som avbröt medicinering, minskade dos eller avbröt behandling på grund av biverkningar
1, 3, 6, 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Chen Miao

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

  • 1.Birgens H, Frederiksen H, Hasselbalch HC, et al. A phase III randomized trial comparing glucocorticoid monotherapy versus glucocorticoid and rituximab in patients with autoimmune haemolytic anaemia. Br J Haematol. 2013;163(2):244-252.https://doi.org/10.1111/bjh.12541. 2.Kuter DJ. Warm autoimmune hemolytic anemia and the best treatment strategies. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2022;2022(1):393-402.https://doi.org/10.1182/hematology.2022000405. 3.Murakhovskaya I, Crivera C, Leon A,et al. Healthcare resource utilization of patients with warm autoimmune hemolytic anemia initiating first line therapy of oral corticosteroids with or without rituximab. Ann Hematol. 2024;103(2):521-533.https://doi.org/10.1007/s00277-023-05613-8. 4.Berentsen S. Treatment of autoimmune hemolytic anemia: novel and investigational approaches. Minerva Med. 2025;116(2):145-158.https://doi.org/10.23736/S0026-4806.25.09617-X. 5.Ciudad M, Ouandji S, Lamarthée B, et al. Regulatory T-cell dysfunctions are associated with increase in tumor necrosis factor α in autoimmune hemolytic anemia and participate in polarization. Haematologica. 2023;108(11):3012-3025. https://doi.org/10.3324/haematol.2023.282859. 6.中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 中国成人自身免疫性溶血性贫血诊疗指南（2023年版）[J]. 中华血液学杂志,2023,44(01)：12-18. DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2023.01.003

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 april 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 mars 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 april 2026

Första postat (Faktisk)

8 april 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 april 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GC vs. GC+Sirolimus

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera