Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Monikeskuksinen, prospektiivinen, satunnaistettu kontrolloitu tutkimus, jossa verrataan glukokortikoidin ja sirolimuksen yhdistelmähoitoa glukokortikoidin monoterapiaan vastadiagnosoidun lievän autoimmunisen hemolyyttisen anemian hoidossa (sirolimus)

lauantai 4. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Chen Miao

Monikeskuksinen, prospektiivinen, satunnaistettu kontrolloitu tutkimus, jossa verrataan glukokortikoidin ja sirolimuksen yhdistelmää glukokortikoidin monoterapiaan vastadiagnosoidun lievän autoimmuunihemolyyttisen anemian hoidossa

Tämä tutkimus on prospektiivinen, monikeskuksinen, satunnaistettu kontrolloitu koe. Yhteensä 216 aikuispotilasta, joilla on vastadiagnosoitu wAIHA, suunniteltiin sisällytettäväksi ja satunnaistettavaksi suhteessa 1:1 joko kokeelliseen ryhmään (glukokortikoidi yhdistettynä sirolimukseen) tai kontrolliryhmään (pelkkä glukokortikoidihoito). Kokeellisen ryhmän sirolimuksen alkuannos oli 1 mg/vrk, jota säädettiin verilääkepitoisuuden mukaan. Kohdepitoisuus oli 4–12 ng/ml, ja hoitokesto oli 6 kuukautta. Molempien ryhmien hormoneja vähennettiin asteittain standardiprotokollan mukaisesti. Kaikkia potilaita seurattiin 24 kuukauden ajan, ja ryhmien välisiä eroja verrattiin päätepisteissä, kuten hormonittoman jatkuvan vastemuutoksen osuudessa 12. kuukauden kohdalla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus oli satunnaistettu kontrolloitu tutkimus. Kaksi potilasryhmää satunnaistettiin 1:1-suhteessa saamaan seuraavat hoitojärjestelyt:

  1. Glukokortikoidimonoterapiaryhmä Prednisonia annostellaan 1–2 mg/kg/vrk (tai vastaava annos metyyliprednisolonia) suun kautta 2–3 viikon ajan, minkä jälkeen annosta vähennetään säännöllisesti. Kokonaishoidon kesto on noin 3–6 kuukautta. Vähentämissuunnitelman laativat tutkijat kliinisen käytännön perusteella.
  2. Glukokortikoidi yhdistettynä sirolimuksiin ryhmä Glukokortikoidit: Käyttö, annostus ja vähentämisjärjestelmä ovat samat kuin monoterapiaryhmässä. | Sirolimuksi: Aloitusannos 1 mg/vrk, suun kautta, kerran päivässä. Kun tasapainotila on saavutettu 7–14 päivän lääkityksen jälkeen, seurataan pohjakonsentraatiota. Tavoitteena oleva pohjakonsentraatioalue on 4–12 ng/mL. Säädä annosta veren lääkepitoisuuden seurantatulosten perusteella. Sirolimuksen kokonaishoidon kesto on 6 kuukautta. Jos esiintyy luokan ≥3 liittyviä haittatapahtumia tai pohjakonsentraatio > 12 ng/mL, harkitse annoksen vähentämistä tai annostelun keskeyttämistä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

216

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Shuangfuyuan, NO I.
      • Beijing, Shuangfuyuan, NO I., Kiina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  1. Ikä ≥18 vuotta, sukupuoli ei rajoitettu;
  2. Diagnosoitu vasta-alkaneena wAIHA:na ja vaatii systemaattista immunosupressiivista hoitoa (ne, joilla on ollut lyhytaikainen hormonialtistus ≤2 viikkoa ennen rekisteröitymistä, voidaan sisällyttää)
  3. Kattavan reumatologisen ja immunologisen arvion jälkeen ei ole todisteita SLE:n tai muiden sidekudostaipumien kliinisestä elinten osallistumisesta (vain serologiset poikkeamat voidaan sisällyttää).
  4. Positiivinen Coombs-testi (IgG-tyyppi, IgG+C3d-tyyppi tai vain C3d-tyyppi tiivistetyllä agglutinaatioritteerillä 1:64);
  5. Aktiivinen hemolyyttinen anemia, hemoglobiini (HGB) ≤ 100 g/L;
  6. Maksa- ja munuaistoiminta: Alaniamiinitransferaasi (ALT) < 3-kertainen normaalin ylärajan (ULN) verrattuna, eristetty aspartaattiamiinitransferaasin (AST) kohonnut taso (normaali ALT) on hyväksyttävää; Seerumin kreatiniini ≤2×ULN;
  7. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) suorituskykypistemäärä ≤2 pistettä;

  8. Ne, joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia, täytyy täyttää seuraavat ehdot:

    Radikaali hoito on saavutettu; Sairaudeton selviytymisaika noudattaa tutkimussuunnitelman määräyksiä (kuten ≥1 vuosi basalisolukarsinoomalle, ≥5 vuotta varhaisille kiinteille kasvaimille, ≥5 vuotta parantuville lymfoomeille jne.); Tällä hetkellä ei ole todisteita uusiutumisesta. Ne, jotka eivät täytä yllä olevia ehtoja (kuten CLL, edenneet kiinteät kasvaimet ja aktiiviset kasvaimet), eivät sisälly.

  9. Vapaaehtoisesti allekirjoitettu kirjallinen tietoon perustuva suostumuslomake.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Raskaana olevat tai imettävät potilaat;
  2. Kliinisesti vahvistettu SLE tai muut selkeät sidekudostaipumat;
  3. Toissijainen AIHA, joka johtuu lymfoproliferatiivisista sairauksista, muista hematologisista pahanlaatuisista kasvaimista, kiinteistä kasvaimista, infektioista ja lääkkeistä;
  4. Kylmänkestävä tyyppi tai hybridityyppi AIHA;

  5. Saatu ennen ryhmään rekisteröitymistä:

    Muut immunosupressantit (kuten rituksimabi, syklosporiini jne., riippumatta keston pituudesta); Glukokortikoidihoito yli 2 viikkoa;

  6. Vakava sydämen vajaatoiminta (NYHA luokka III/IV tai LVEF < 40 %);
  7. Tällä hetkellä aktiiviset pahanlaatuiset kasvaimet tai aiemmat kasvaimet, jotka eivät täytä osallistumiskriteerien 8. artiklan vaatimuksia;
  8. Krooniset aktiiviset infektiot (aktiivinen tuberkuloosi, aktiivinen hepatiitti B/C jne.);
  9. Vakavat immuunipuutostaudit, HIV-infektio (CD4⁺ < 200/μL), tällä hetkellä muiden voimakkaiden immunosupressanttien käyttö ja kohdennettujen biologisten lääkkeiden käyttö viimeisten 3 kuukauden aikana;
  10. On ollut vakavaa allergiaa sirolimuksille, glukokortikoideille tai niihin liittyville apuaineille;
  11. Muut olosuhteet, joissa tutkija katsoo osallistumisen sopimattomaksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Glukokortikoidi
Glukokortikoidimonoterapiaryhmä: Prednisonia annetaan 1-2 mg/kg/vrk annoksella (tai vastaava metyyliprednisoloniannos) suun kautta 2-3 viikon ajan, minkä jälkeen annosta vähennetään säännöllisesti. Koko hoitojakso on noin 3-6 kuukautta. Vähennyssuunnitelman laativat tutkijat kliinisen käytännön perusteella.
Lääke: Glukokortikoidit
Glukokortikoidit yhdistettynä sirolimuksiin
Kokeellinen: Glukokortikoidit yhdistettynä sirolimuusiin
Glukokortikoidit: Käyttö, annostelu ja vähentämisjärjestelmä ovat samat kuin monoterapiaryhmässä. | Sirolimuusi: Aloitusannos 1 mg/päivä, suun kautta, kerran päivässä. Vakaan tilan saavuttamisen jälkeen 7–14 lääkehoidon päivää, valvo pohjapitoisuutta. Kohdepohjapitoisuusalue on 4–12 ng/mL. Säädä annostelua verilääkepitoisuuden seurannan tulosten perusteella. Sirolimuusin kokonaishoidon kesto on 6 kuukautta. Jos esiintyy luokan ≥3 liittyviä haittatapahtumia tai pohjapitoisuus > 12 ng/mL, harkitse annoksen vähentämistä tai annostelun keskeyttämistä.
Lääke: Glukokortikoidit
Glukokortikoidit yhdistettynä sirolimuksiin

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
12 kuukauden jatkuva remissioaste
Aikaikkuna: 12 kuukautta

Määritelty potilaiden osuudeksi, jotka täyttivät samanaikaisesti seuraavat ehdot 12 kuukautta satunnaistamisen jälkeen:

Lopettaneet glukokortikoidit (tai käyttävät vain prednisolonia ≤5 mg/päivä tai vastaavaa ylläpitodostetta);

  • Ei ole saanut mitään seurantahoitoa wAIHA:lle;
  • Vielä täydellisessä (CR) tai osittaisessa (PR) remissiossa.
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus
Aikaikkuna: 1, 3, 6, 12 kuukautta
  1. Haittatapahtumien (AE), vakavien haittatapahtumien (SAE) ja vaikeusasteeltaan ≥3 haittatapahtumien esiintyvyys;
  2. Erityisen huomionarvoiset haittatapahtumat: infektiot (erityisesti opportunistiset infektiot), aineenvaihdunnan häiriöt (uusiutunut diabetes, dyslipidemia), verenvuodotapahtumat, hormonitoimintaan liittyvät haittatapahtumat (Cushingin oireyhtymä, verenpainetauti, osteoporoosi jne.);
  3. Potilaiden osuus, jotka keskeyttivät lääkityksen, vähensivät annosta tai keskeyttivät hoidon haittatapahtumien vuoksi
1, 3, 6, 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Chen Miao

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

  • 1.Birgens H, Frederiksen H, Hasselbalch HC, et al. A phase III randomized trial comparing glucocorticoid monotherapy versus glucocorticoid and rituximab in patients with autoimmune haemolytic anaemia. Br J Haematol. 2013;163(2):244-252.https://doi.org/10.1111/bjh.12541. 2.Kuter DJ. Warm autoimmune hemolytic anemia and the best treatment strategies. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2022;2022(1):393-402.https://doi.org/10.1182/hematology.2022000405. 3.Murakhovskaya I, Crivera C, Leon A,et al. Healthcare resource utilization of patients with warm autoimmune hemolytic anemia initiating first line therapy of oral corticosteroids with or without rituximab. Ann Hematol. 2024;103(2):521-533.https://doi.org/10.1007/s00277-023-05613-8. 4.Berentsen S. Treatment of autoimmune hemolytic anemia: novel and investigational approaches. Minerva Med. 2025;116(2):145-158.https://doi.org/10.23736/S0026-4806.25.09617-X. 5.Ciudad M, Ouandji S, Lamarthée B, et al. Regulatory T-cell dysfunctions are associated with increase in tumor necrosis factor α in autoimmune hemolytic anemia and participate in polarization. Haematologica. 2023;108(11):3012-3025. https://doi.org/10.3324/haematol.2023.282859. 6.中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 中国成人自身免疫性溶血性贫血诊疗指南（2023年版）[J]. 中华血液学杂志,2023,44(01)：12-18. DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2023.01.003

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. huhtikuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. huhtikuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 30. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 4. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 8. huhtikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 8. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 4. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GC vs. GC+Sirolimus

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa