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Eine multizentrische, prospektive, randomisierte kontrollierte Studie zum Vergleich von Glukokortikoid in Kombination mit Sirolimus mit der Monotherapie von Glukokortikoid bei der Behandlung von neu diagnostizierter milder Autoimmunhämolytischer Anämie (sirolimus)

4. April 2026 aktualisiert von: Chen Miao
Diese Studie ist eine prospektive, multizentrische, randomisierte kontrollierte Studie. Insgesamt sollten 216 erwachsene Patienten mit neu diagnostizierter wAIHA eingeschlossen und im Verhältnis 1:1 zufällig der experimentellen Gruppe (Glukokortikoid kombiniert mit Sirolimus) oder der Kontrollgruppe (Glukokortikoid-Monotherapie) zugeteilt werden. Die Anfangsdosis von Sirolimus in der experimentellen Gruppe betrug 1 mg/Tag, angepasst nach der Blutmedikamentenkonzentration. Die Zielkonzentration lag bei 4–12 ng/mL, und die Behandlungsdauer betrug 6 Monate. Bei beiden Gruppen wurden die Hormone nach dem Standardprotokoll schrittweise reduziert. Alle Patienten wurden über 24 Monate nachbeobachtet, und die Unterschiede zwischen den beiden Gruppen an Endpunkten wie der hormontherapiefreien anhaltenden Ansprechrate im 12. Monat wurden verglichen.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie war eine randomisierte kontrollierte Studie. Zwei Patientengruppen wurden im Verhältnis 1:1 randomisiert, um folgende Behandlungsregime zu erhalten:

  1. Monotherapie mit Glukokortikoiden Gruppe Prednison in einer Dosis von 1-2 mg/kg/Tag (oder eine äquivalente Dosis von Methylprednisolon) wird über 2-3 Wochen oral eingenommen, danach wird die Dosierung regelmäßig reduziert. Die Gesamtbehandlungsdauer beträgt etwa 3-6 Monate. Der Reduktionsplan wurde von den Forschern basierend auf der klinischen Praxis erstellt.
  2. Glukokortikoide kombiniert mit Sirolimus Gruppe Glukokortikoide: Anwendung, Dosierung und Reduktionsregime sind dieselben wie in der Monotherapiegruppe. | Sirolimus: Startdosis 1 mg/Tag, oral, einmal täglich. Nach Erreichen eines steady state 7 bis 14 Tage nach Medikamenteneinnahme, wird die Talspiegelkonzentration überwacht. Der Ziel-Talspiegelbereich liegt bei 4 bis 12 ng/mL. Die Dosierung wird basierend auf den Ergebnissen der Blutspiegelüberwachung angepasst. Die Gesamtbehandlungsdauer für Sirolimus beträgt 6 Monate. Wenn Grad ≥3 verwandte unerwünschte Ereignisse oder Talspiegelkonzentration > 12 ng/mL auftreten, wird eine Dosierungsreduktion oder ein Aussetzen der Verabreichung in Betracht gezogen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

216

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Shuangfuyuan, NO I.
      • Beijing, Shuangfuyuan, NO I., China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥18 Jahre, Geschlecht nicht eingeschränkt;
  2. Diagnose als neu diagnostizierte wAIHA und systemische immunsuppressive Therapie erforderlich (Patienten mit kurzfristiger Hormonexposition von ≤2 Wochen vor Einschluss können eingeschlossen werden)
  3. Nach umfassender rheumatologischer und immunologischer Untersuchung kein Nachweis klinischer Organbeteiligung bei SLE oder anderen Bindegewebserkrankungen (nur serologische Auffälligkeiten können eingeschlossen werden).
  4. Positiver Coombs-Test (IgG-Typ, IgG+C3d-Typ oder nur C3d-Typ mit einem verdichteten Agglutinintiter von 1:64);
  5. Aktive hämolytische Anämie, Hämoglobin (HGB) ≤ 100 g/L;
  6. Leber- und Nierenfunktion: Alanin-Aminotransferase (ALT) < 3-fach des oberen Grenzwerts (ULN), isolierte Erhöhung der Aspartat-Aminotransferase (AST) (normale ALT) ist akzeptabel; Serumkreatinin ≤2×ULN;
  7. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance-Status-Score ≤2 Punkte;

  8. Patienten mit Tumoranamnese müssen folgende Bedingungen erfüllen:

    Radikale Behandlung wurde erreicht; Das krankheitsfreie Überleben entspricht den Studienprotokollbestimmungen (z.B. ≥1 Jahr für Basalzellkarzinom, ≥5 Jahre für frühe solide Tumore, ≥5 Jahre für heilbare Lymphome usw.); Derzeit kein Hinweis auf Rezidiv. Patienten, die diese Bedingungen nicht erfüllen (wie CLL, fortgeschrittene solide Tumore und aktive Tumore), werden nicht eingeschlossen.

  9. Freiwillige Unterzeichnung einer schriftlichen Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

  1. Schwangere oder stillende Patientinnen;
  2. Klinisch bestätigter SLE oder andere definitive Bindegewebserkrankungen;
  3. Sekundäre AIHA infolge lymphoproliferativer Erkrankungen, anderer hämatologischer Malignome, solider Tumore, Infektionen und Medikamente;
  4. Kälteresistenter oder hybrider AIHA-Typ;

  5. Vor Studieneinschluss erhalten:

    Andere Immunsuppressiva (wie Rituximab, Cyclosporin etc., unabhängig von der Dauer); Glukokortikoidbehandlung länger als 2 Wochen;

  6. Schwere Herzinsuffizienz (NYHA Grad III/IV oder LVEF < 40%);
  7. Aktuell aktive maligne Tumore oder frühere Tumore, die nicht den Anforderungen von Artikel 8 der Einschlusskriterien entsprechen;
  8. Chronische aktive Infektionen (aktive Tuberkulose, aktive Hepatitis B/C etc.);
  9. Schwere Immundefekterkrankungen, HIV-Infektion (CD4⁺ < 200/μL), aktuelle Anwendung anderer potenter Immunsuppressiva und Einsatz zielgerichteter biologischer Wirkstoffe innerhalb der letzten 3 Monate;
  10. Anamnese schwerer Allergie gegen Sirolimus, Glukokortikoide oder verwandte Hilfsstoffe;
  11. Andere Umstände, bei denen der Prüfarzt die Teilnahme für ungeeignet hält.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Glukokortikoid
Glukokortikoid-Monotherapie-Gruppe Prednison in einer Dosis von 1-2 mg/kg/Tag (oder eine äquivalente Dosis von Methylprednisolon) wird 2-3 Wochen lang oral eingenommen, und dann wird die Dosierung regelmäßig reduziert. Der gesamte Behandlungsverlauf beträgt etwa 3-6 Monate. Der Reduktionsplan wurde von den Forschern auf der Grundlage der klinischen Praxis formuliert.
Arzneimittel: Glukokortikoide
Glucocorticoide kombiniert mit Sirolimus
Experimental: Glukokortikoide in Kombination mit Sirolimus
Glukokortikoide: Die Anwendung, Dosierung und Reduktionsregime sind die gleichen wie in der Monotherapiegruppe. | Sirolimus: Startdosis 1 mg/Tag, oral, einmal täglich. Nach Erreichen eines Steady-State 7 bis 14 Tage nach Medikamenteneinnahme, überwachen Sie die Talspiegelkonzentration. Der Ziel-Talspiegelbereich liegt bei 4 bis 12 ng/mL. Passen Sie die Dosierung basierend auf den Ergebnissen der Blutspiegelüberwachung an. Der Gesamtbehandlungsverlauf für Sirolimus beträgt 6 Monate. Wenn Grad ≥3 verwandte unerwünschte Ereignisse oder Talspiegelkonzentration > 12 ng/mL auftreten. Erwägen Sie eine Reduzierung der Dosierung oder ein Aussetzen der Verabreichung.
Arzneimittel: Glukokortikoide
Glucocorticoide kombiniert mit Sirolimus

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die 12-Monats-Remissionsrate
Zeitfenster: 12 Monate

Definiert als der Anteil der Patienten, die 12 Monate nach der Randomisierung gleichzeitig die folgenden Bedingungen erfüllten:

Glukokortikoide abgesetzt (oder nur Prednison ≤5 mg/Tag oder eine äquivalente Dosis zur Erhaltungstherapie verwendet);

  • Hat keine Folgebehandlung für wAIHA erhalten;
  • Befindet sich noch im Zustand der vollständigen Remission (CR) oder partiellen Remission (PR).
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit
Zeitfenster: 1, 3, 6, 12 Monate
  1. Die Inzidenz von unerwünschten Ereignissen (UE), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE) und UE vom Grad ≥3;
  2. Unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse: Infektionen (insbesondere opportunistische Infektionen), Stoffwechselstörungen (neu auftretender Diabetes, Dyslipidämie), Blutungsereignisse, hormonbedingte unerwünschte Ereignisse (Cushing-Syndrom, Hypertonie, Osteoporose usw.);
  3. Der Anteil der Patienten, die die Medikation abgesetzt, die Dosis reduziert oder die Behandlung aufgrund von unerwünschten Ereignissen unterbrochen haben
1, 3, 6, 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Chen Miao

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

  • 1.Birgens H, Frederiksen H, Hasselbalch HC, et al. A phase III randomized trial comparing glucocorticoid monotherapy versus glucocorticoid and rituximab in patients with autoimmune haemolytic anaemia. Br J Haematol. 2013;163(2):244-252.https://doi.org/10.1111/bjh.12541. 2.Kuter DJ. Warm autoimmune hemolytic anemia and the best treatment strategies. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2022;2022(1):393-402.https://doi.org/10.1182/hematology.2022000405. 3.Murakhovskaya I, Crivera C, Leon A,et al. Healthcare resource utilization of patients with warm autoimmune hemolytic anemia initiating first line therapy of oral corticosteroids with or without rituximab. Ann Hematol. 2024;103(2):521-533.https://doi.org/10.1007/s00277-023-05613-8. 4.Berentsen S. Treatment of autoimmune hemolytic anemia: novel and investigational approaches. Minerva Med. 2025;116(2):145-158.https://doi.org/10.23736/S0026-4806.25.09617-X. 5.Ciudad M, Ouandji S, Lamarthée B, et al. Regulatory T-cell dysfunctions are associated with increase in tumor necrosis factor α in autoimmune hemolytic anemia and participate in polarization. Haematologica. 2023;108(11):3012-3025. https://doi.org/10.3324/haematol.2023.282859. 6.中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 中国成人自身免疫性溶血性贫血诊疗指南（2023年版）[J]. 中华血液学杂志,2023,44(01)：12-18. DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2023.01.003

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. April 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. April 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GC vs. GC+Sirolimus

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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