Uno Studio Multicentrico, Prospettico, Controllato Randomizzato che Confronta Glucocorticoidi Combinati con Sirolimus rispetto alla Monoterapia con Glucocorticoidi nel Trattamento dell'Anemia Emolitica Autoimmune Lieve di Nuova Diagnosi (sirolimus)

Criteri di inclusione:

1. Età ≥18 anni, sesso non limitato;
2. Diagnosticato come wAIHA di nuova diagnosi e che richiede terapia immunosoppressiva sistemica (possono essere inclusi quelli con esposizione ormonale a breve termine di ≤2 settimane prima dell'arruolamento);
3. Dopo una valutazione reumatologica e immunologica completa, non vi è evidenza di coinvolgimento clinico d'organo in LES o altre malattie del tessuto connettivo (possono essere inclusi solo anomalie sierologiche).
4. Test di Coombs positivo (tipo IgG, tipo IgG+C3d, o solo tipo C3d con un titolo di agglutinina condensata di 1:64);
5. Anemia emolitica attiva, emoglobina (HGB) ≤ 100 g/L;
6. Funzione epatica e renale: Alanina aminotransferasi (ALT) < 3 volte il limite superiore del valore normale (ULN), l'elevazione isolata di aspartato aminotransferasi (AST) (ALT normale) è accettabile; Creatinina sierica ≤2×ULN;
7. Punteggio dello stato di performance dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤2 punti;

8. Coloro che hanno una storia di tumori maligni devono soddisfare le seguenti condizioni:

   È stato raggiunto un trattamento radicale; Il periodo di sopravvivenza libera da malattia rispetta le disposizioni del protocollo (ad esempio ≥1 anno per il carcinoma a cellule basali, ≥5 anni per tumori solidi precoci, ≥5 anni per linfoma curabile, ecc.); Attualmente non vi è evidenza di recidiva. Coloro che non soddisfano le condizioni di cui sopra (come LLC, tumori solidi avanzati e tumori attivi) non sono inclusi.

9. Firmare volontariamente un modulo di consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

1. Pazienti in gravidanza o allattamento;
2. LES o altre malattie del tessuto connettivo definite clinicamente confermate;
3. AIHA secondaria secondaria a malattie linfoproliferative, altre neoplasie ematologiche, tumori solidi, infezioni e farmaci;
4. AIHA di tipo resistente al freddo o tipo ibrido;

5. Ricevuto prima dell'arruolamento nel gruppo:

   Altri immunosoppressori (come rituximab, ciclosporina, ecc., indipendentemente dalla durata); Trattamento con glucocorticoidi per più di 2 settimane;

6. Insufficienza cardiaca grave (grado NYHA III/IV, o LVEF < 40%);
7. Tumori maligni attualmente attivi, o tumori precedenti che non soddisfano i requisiti dell'Articolo 8 dei criteri di inclusione;
8. Infezioni croniche attive (tubercolosi attiva, epatite B/C attiva, ecc.);
9. Malattie da immunodeficienza grave, infezione da HIV (CD4⁺ < 200/μL), attualmente in uso di altri potenti immunosoppressori, e uso di agenti biologici mirati negli ultimi 3 mesi;
10. Storia di grave allergia a sirolimus, glucocorticoidi o eccipienti correlati;
11. Altre circostanze in cui il ricercatore ritiene inappropriato partecipare.