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진행성 골화성 섬유이형성증(FOP)이 있는 일본 성인 환자에서 가레토스맙의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구

2021년 10월 25일 업데이트: Regeneron Pharmaceuticals

골화성 섬유이형성증 진행성 일본 성인 환자에서 가레토스맙의 유효성 및 안전성 평가

이 연구의 주요 안전성 목표는 FOP가 있는 일본 남성 및 여성 성인 환자를 대상으로 가레토스맙의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.

이 연구의 1차 효능 목적은 컴퓨터 단층촬영(CT)으로 확인된 새로운 이소성 골 병변의 수에 의해 결정된 일본 성인 FOP 환자의 이소성 골화(HO)에 대한 가레토스맙의 효과를 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

단계

  • 3단계

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • FOP의 임상 진단(엄지발가락의 선천성 기형, 간헐적 연조직 종창 및/또는 진행성 HO 소견에 근거)
  • 유형 I 액티빈 A 수용체(ACVR1) 돌연변이의 문서화로 FOP 진단 확인
  • 스크리닝 방문 1년 이내의 프로토콜에 정의된 FOP 질병 활성도
  • 이 연구에서 정의된 PET 및 CT 이미징 절차 및 기타 절차를 받을 의향과 능력이 있는 자
  • 학습 관련 설문지 및 일기를 이해하고 작성할 수 있음(보호자의 도움 가능)

주요 제외 기준:

  • 환자는 심장, 신장, 류마티스, 신경계, 정신과, 내분비, 대사 또는 림프계 질환을 포함하되 이에 국한되지 않는 유의한 병발 질환 또는 유의미한 질환의 병력이 있으며, 연구 조사관의 의견으로는 연구 결과를 혼란스럽게 만들 수 있습니다. 연구에 참여함으로써 환자에게 추가적인 위험을 초래합니다.
  • 이전 병력 또는 암 진단
  • 추정 사구체 여과율 <30 mL/min/1.73으로 정의되는 중증 신장 기능 장애 Modification of Diet in Renal Disease 방정식으로 계산한 m2(1회 재시험 허용)
  • 헤모글로빈 A1C(HbA1c) > 스크리닝 시 9%로 정의되는 조절되지 않는 당뇨병(1회 재검사 허용됨)
  • 프로토콜에 정의된 중증 호흡 손상 이력
  • 다른 중재적 임상 연구 또는 방사선 측정 또는 침습적 절차를 통한 비 중재적 연구에 동시 참여
  • 임산부 또는 모유 수유 중인 여성

참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 가레토스맙
의약품: 가레토스맙
4주마다(Q4W) 정맥내(IV) 반복 투여
다른 이름들:
  • REGN2477

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
치료 관련 부작용(TEAE)의 발생률 및 중증도
기간: 28주까지
28주까지
CT로 평가한 새로운 HO 병변의 수
기간: 28주차에
28주차에

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CT로 평가한 새로운 HO 병변의 총 부피
기간: 28주차에
28주차에
양전자 방출 단층 촬영(PET)으로 평가한 새로운 HO 병변의 수
기간: 28주차에
28주차에
PET에 의해 평가된 새로운 HO 병변의 총 병변 활동
기간: 28주차에
28주차에
CT로 평가한 새로운 HO 병변이 있는 환자의 비율
기간: 28주차에
28주차에
PET로 평가한 새로운 HO 병변이 있는 환자의 비율
기간: 28주차에
28주차에
조사자가 평가한 재발이 있는 환자의 비율
기간: 28주까지의 기준선
28주까지의 기준선
조사자가 평가한 재발이 있는 환자의 비율
기간: 56주까지의 기준선
56주까지의 기준선
환자 e-diary로 평가한 발적 환자의 비율
기간: 28주까지의 기준선
28주까지의 기준선
환자 e-diary로 평가한 발적 환자의 비율
기간: 56주까지의 기준선
56주까지의 기준선
CT로 평가한 새로운 HO 병변의 수
기간: 56주째
56주째
CT로 평가한 새로운 HO 병변의 총 부피
기간: 56주째
56주째
CT로 평가한 새로운 HO 병변이 있는 환자의 비율
기간: 56주째
56주째
PET로 평가한 새로운 HO 병변의 수
기간: 56주째
56주째
PET에 의해 평가된 새로운 HO 병변의 총 병변 활동
기간: 56주째
56주째
PET로 평가한 새로운 HO 병변이 있는 환자의 비율
기간: 56주째
56주째
PET에 의한 개별 활성 HO 부위의 평균 최대 표준 섭취량(SUVmax) 변화
기간: 기준선 및 28주차
기준선 및 28주차
PET에 의한 개별 활성 HO 부위의 평균 최대 표준 섭취량(SUVmax) 변화
기간: 기준선 및 56주차
기준선 및 56주차
PET에 의한 개별 활성 HO 부위의 평균 최대 표준 섭취량(SUVmax) 변화율
기간: 기준선 및 28주차
기준선 및 28주차
PET에 의한 개별 활성 HO 부위의 평균 최대 표준 섭취량(SUVmax) 변화율
기간: 기준선 및 56주차
기준선 및 56주차
PET에 의한 총 병변 활성의 변화
기간: 기준선 및 28주차
기준선 및 28주차
PET에 의한 총 병변 활성의 변화
기간: 기준선 및 56주차
기준선 및 56주차
PET에 의한 총 병변 활동의 백분율 변화
기간: 기준선 및 28주차
기준선 및 28주차
PET에 의한 총 병변 활동의 백분율 변화
기간: 기준선 및 56주차
기준선 및 56주차
CT로 평가한 HO 병변의 총 부피 변화
기간: 기준선 및 28주차
기준선 및 28주차
CT로 평가한 HO 병변의 총 부피 변화
기간: 기준선 및 56주차
기준선 및 56주차
CT로 평가한 HO 병변의 총 부피 변화율
기간: 기준선 및 28주차
기준선 및 28주차
CT로 평가한 HO 병변의 총 부피 변화율
기간: 기준선 및 56주차
기준선 및 56주차
PET로 평가한 HO 병변 수의 변화
기간: 기준선 및 28주차
표적으로 정의된 HO 병변 및 기준선에 대한 새로운 병변.
기준선 및 28주차
PET로 평가한 HO 병변 수의 변화
기간: 기준선 및 56주차
위에서 정의
기준선 및 56주차
CT에서 감지할 수 있는 HO 병변 수의 변화
기간: 기준선 및 28주차
위에서 정의
기준선 및 28주차
CT에서 감지할 수 있는 HO 병변 수의 변화
기간: 기준선 및 56주차
위에서 정의
기준선 및 56주차
일일 수치 평가 척도(NRS)를 사용하여 측정된 FOP로 인한 일일 통증의 시간 가중 평균(표준화 곡선하 면적[AUC]) 변화
기간: 28주까지의 기준선
NRS는 FOP와 관련된 통증을 평가하기 위해 환자가 사용하는 범주형 평가 척도입니다. 환자는 "0"(통증 없음)에서 "10"(가장 심한 통증) 범위의 척도로 통증을 평가하도록 요청받을 것입니다.
28주까지의 기준선
일일 NRS를 사용하여 측정한 FOP로 인한 일일 통증의 시간 가중 평균(표준화 AUC) 변화
기간: 기준선부터 56주까지
기준선부터 56주까지
글루코코르티코이드 사용의 총 복용량
기간: 56주까지
56주까지
TEAE의 발생률 및 심각도
기간: 56주까지
56주까지
시간 경과에 따른 혈청 내 총 액티빈 A 농도
기간: 56주까지
56주까지
약동학(Pk) 프로필 - 시간 경과에 따른 혈청 내 가레토스맙 농도
기간: 56주까지
56주까지
시간 경과에 따른 가레토스맙에 대한 항약물 항체(ADA)로 측정한 면역원성
기간: 28주까지
28주까지
혈청 내 골 형성 수준의 바이오마커의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 28주까지
28주까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Regeneron Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

2021년 10월 13일

기본 완료 (예상)

2022년 3월 1일

연구 완료 (예상)

2022년 10월 8일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 9월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 9월 30일

처음 게시됨 (실제)

2020년 10월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 11월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 10월 25일

마지막으로 확인됨

2021년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • R2477-FOP-1940

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

공개적으로 이용 가능한 결과의 기초가 되는 모든 개별 환자 데이터(IPD)는 공유 대상으로 간주됩니다.

IPD 공유 기간

Regeneron이 제품 및 적응증에 대해 주요 보건 당국(예: FDA, 유럽 의약품청(EMA), 의약품 및 의료기기청(PMDA) 등)으로부터 시판 승인을 받은 경우 연구 결과를 공개적으로 제공했습니다(예: 과학 간행물, 과학 회의, 임상 시험 등록), 데이터를 공유할 수 있는 법적 권한이 있으며 참가자의 개인 정보를 보호할 수 있는 기능을 보장합니다.

IPD 공유 액세스 기준

자격을 갖춘 연구원은 Vivli를 통해 Regeneron이 후원하는 임상 시험에서 개별 환자 또는 집계 수준 데이터에 액세스하기 위한 제안서를 제출할 수 있습니다. Regeneron의 독립 연구 요청 평가 기준은 https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf에서 확인할 수 있습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구 프로토콜
  • 통계 분석 계획(SAP)
  • 정보에 입각한 동의서(ICF)
  • 임상 연구 보고서(CSR)
  • 분석 코드

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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