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관련 부모 연구를 완료한 진행성 골화성 섬유이형성증(FOP)이 있는 14세 이상의 남성 및 여성 참가자를 대상으로 팔로바로텐 캡슐의 안전성 및 효능을 추가로 평가하기 위한 롤오버 연구. (PIVOINE)

2025년 6월 19일 업데이트: Ipsen

롤오버 연구; 연구 PVO-1A-301 또는 PVO-1A-202를 완료한 14세 이상의 진행성 골화성 섬유이형성증(FOP)이 있는 남성 및 여성 참가자를 대상으로 팔로바로텐 캡슐의 안전성 및 효능을 추가로 평가하기 위한 다기관, 제3상, 공개 라벨 연구 /PVO-1A-204 및 팔로바로텐 요법의 혜택을 받을 수 있습니다.

이 연구의 주요 목적은 FOP가 있는 성인 및 소아 참가자를 대상으로 팔로바로텐의 안전성과 효능을 추가로 평가하는 것입니다.

이 연구의 목적은 또한 모 연구(Study PVO-1A-301, Study PVO-1A-202 및 Study PVO-1A-204) 중 하나를 완료하고 조사자의 판단에 따라 참가자에게 치료 연속성을 보장하는 것입니다. , 팔로바로텐 요법이 도움이 될 수 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

61

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California San Francisco (UCSF)
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philidelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Perelman School of Medicine - The University of Pennsylvania
  • 브라질
    • Sao-Paulo
      • Morumbi, Sao-Paulo, 브라질, 05652-900
        • Hospital Israelita Albert Einstein
  • 스웨덴
      • Umeå, 스웨덴, 90737
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • 스페인
      • Colmenar Viejo, 스페인, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • 아르헨티나
      • Buenos Aires, 아르헨티나, C1181ACH
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • 영국
      • London, 영국, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital
  • 이탈리아
      • Genoa, 이탈리아, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
  • 캐나다
      • Toronto, 캐나다, M5T 2S8
        • Toronto General Hospital
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • 호주
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, 호주, 2065
        • Royal North Shore Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 참가자는 연구 PVO-1A-301 또는 PVO-1A-202(PVO-1A-202 파트 C 및 D는 프랑스 연구 PVO-1A-204에 해당)의 EOS 또는 치료 종료 방문을 완료했으며 이전에 동의를 철회하지 않았습니다. 연구 CLIN-60120-452에 적격인 모든 모 연구로부터.
  • 참가자는 14세 이상이어야 하며(진행 중인 모 연구 PVO-1A-301 및 PVO-1A-202/PVO-1A-204에서 치료받은 참가자의 나이와 일치) 100% 골격 성숙 자격이 있어야 합니다(만약

제외 기준:

  • 레티노이드, 젤라틴, 유당(유당 불내증이 배제되지 않음) 또는 팔로바로텐에 대한 알레르기 또는 과민증의 병력 또는 이전 팔로바로텐 치료에 대한 무반응.
  • 조절되지 않는 심혈관, 간, 폐, 위장, 내분비, 대사, 안과, 면역, 정신 또는 기타 중요한 질병.
  • 증상이 있는 척추 골절.
  • 모든 위치에서 알려진 또는 의심되는 치유되지 않은 골절이 동시에 발생합니다.
  • 참가자를 과도한 위험에 노출시키거나 연구 평가를 방해할 수 있는 기타 모든 의학적 상태/임상적으로 유의미한 이상.
  • 아밀라아제 또는 리파아제가 정상 상한치(ULN)보다 2배 이상 높거나 만성 췌장염 병력이 있는 경우.
  • 증가된 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) >2.5× ULN.
  • 치료를 받거나 받지 않은 공복 트리글리세리드 >400 mg/dL.
  • Columbia-Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS)에 의해 정의된 포함 방문 시 자살 생각(유형 4 또는 5) 또는 임의의 자살 행동.
  • 비타민 A 또는 베타 카로틴, 비타민 A 또는 베타 카로틴을 함유한 종합 비타민제, 허브 제제, 어유를 현재 사용 중이며 팔로바로텐 치료 중 이러한 제품의 사용을 중단할 수 없거나 중단할 의사가 없는 경우.
  • 포함 방문 4주 이내에 팔로바로텐 이외의 합성 경구 레티노이드에 대한 노출.
  • pseudotumor cerebri의 위험이 증가할 가능성이 있으므로 테트라사이클린 또는 모든 테트라사이클린 유도체의 동시 치료.
  • 시토크롬 P450(CYP450) 3A4 활성의 강력한 억제제 또는 유도제인 병용 약물의 사용; 또는 이마티닙과 같은 키나제 억제제.
  • Palovarotene은 연구가 수행되는 국가에서 상환됩니다.
  • 연구자의 의견에 따라 참가자 및/또는 가족이 프로토콜을 준수할 수 없게 되는 모든 이유.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 팔로바로텐 만성/발작 요법

만성 치료: 참가자는 연구 CLIN-60120-452로 전환할 때 또는 팔로바로텐 치료를 중단/중단하기 전에 모 연구에 참여하는 동안 받은 용량 또는 팔로바로텐 5mg을 받게 됩니다.

발적 치료: 발작(또는 발작으로 이어질 가능성이 있는 실질적인 고위험 외상 사건) 시 참가자는 28일 동안 팔로바로텐 20mg을 투여받은 후 56일 동안 팔로바로텐 10mg을 투여받습니다.
의약품: 팔로바로텐
팔로바로텐은 매일 거의 같은 시간에 하루에 한 번 경구 복용합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
모든 치료 응급 부작용 (TEAES), 심각하고 심각한 치료가 발생한 부작용 및 심각하고 비-심각한 치료 관련 치료 관련 부작용을 가진 참가자 수
기간: 사전 동의서 (1 일)에 서명 한 후 최종 복용 후 최대 30 일, 약 32 개월
부작용 (AE)은 연구 치료와 관련된 고려 여부에 관계없이 연구 치료의 사용과 일시적으로 관련된 임상 연구 참가자에서 의학적 의학적 발생이 없었습니다. SAE는 어떤 복용량이든 사망으로 생명을 위협하고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요했던 임의의 의학적 발생으로 정의되었으며, 지속적이거나 상당한 장애/무능력이 발생했거나, 선천성 이상/선천성 결함 또는 중대한 의료 사건이었다. TEAE는이 연구의 사전 동의서에 서명 한 후 발생한 AE 또는이 연구로의 전환 후 심각성 또는 연구 치료와의 관계가 악화되는 부모 연구에서 진행중인 AE로 정의되었습니다.
사전 동의서 (1 일)에 서명 한 후 최종 복용 후 최대 30 일, 약 32 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
6 개월, 12, 18, 24 및 30의 누적 아날로그 조인트 참여 척도 (CAJIS) 총 점수의 포함 방문에서 변경
기간: 포함 방문 (1 일) 및 6 개월, 12, 18, 24 및 30
CAJIS는 조사관이 완료하여 전체 공동 참여를 문서화하기 위해 완료 한 공동 운동의 객관적인 척도입니다. 이 척도는 12 개의 관절 (오른쪽 및 왼쪽 어깨, 팔꿈치, 손목, 고관절, 무릎 및 발목 관절) 및 3 개의 신체 영역 (자궁 경부 척추, 흉부/요추 및 턱)에서 운동 범위를 분류하여 기능 장애를 평가하며, 각 관절/영역은 다음과 같이 가정합니다. 1 = 부분적으로 손상 (10% 내지 90% 결핍) 및 2 = 기능적으로 ankylosed (> 90% 결핍). CAJIS 총 점수는 모든 조인트/영역의 점수의 합으로 계산되며 범위는 0 (관여 없음)에서 30 (최대 관련)입니다. 점수가 높을수록 결과가 더 나빴습니다. 포함 방문은이 연구에서 첫 번째 연구 방문 (1 일) 및 팔로바로틴의 첫 번째 투여였다.
포함 방문 (1 일) 및 6 개월, 12, 18, 24 및 30
6, 12, 18, 24 및 30에 일상 생활을위한 보조 장치 및 적응 (AIDS) 사용의 포함 방문에서 변경
기간: 포함 방문 (1 일) 및 6 개월, 12, 18, 24 및 30
일상 생활에 보조 장치 및 적응 (AIDS)의 사용은 방문 할 때마다 FOP 보조 장치 평가를 사용하여 수집되었습니다. 보조 장치 및 적응에는 이동성 보조 도구, 식사 도구, 개인 관리 도구, 욕실 보조 도구, 침실 보조 장치 및 장치, 가정 적응, 작업 환경 적응, 기술 적응, 스포츠 및 레크리에이션 적응, 학교 적응 및 일상 생활을위한 의료 요법이 포함됩니다. 사용중인 일상 생활을위한 총 보조 장치 수와 적응의 평균이 제시됩니다. 포함 방문은이 연구에서 첫 번째 연구 방문 (1 일) 및 팔로바로틴의 첫 번째 투여였다.
포함 방문 (1 일) 및 6 개월, 12, 18, 24 및 30
6, 12, 18, 24 및 30의 성인 형태 Ossificans Progressiva 신체 기능 설문지 (FOP-PFQ)의 성인 형태를 사용하여 최악의 점수의 백분율로 포함 방문에서 변경
기간: 포함 방문 (1 일) 및 6 개월, 12, 18, 24 및 30
FOP-PFQ는 질병 별 환자보고 결과 신체 장애의 결과 측정입니다. 1 ~ 5의 척도로 매출 된 일상 생활 및 물리적 성과의 활동과 관련된 28 개의 질문이 포함되어 있으며, 점수는 낮으며 참가자는 해당 작업을 완료하는 데 더 어려움이 있음을 나타냅니다. 총 점수, 상지 서브 스코어 및 이동성 서브 스코어는 다음과 같이 계산됩니다. 총 점수 : 각 질문의 점수 (28 ~ 140); 상지 서브 스코어 : 15 개의 질문에서 점수의 합계 (질문 1-12, 14, 25 및 26; 범위 15 ~ 75); 이동성 서브 스코어 : 13 개의 질문에서 점수의 합계 (질문 13, 15-24, 27 및 28; 범위 13 ~ 65). 점수는 0% 내지 100% 범위의 최악의 점수의 백분율을 반영하도록 변환되었다. 평균이 제시됩니다. 포함 방문은이 연구에서 첫 번째 연구 방문 (1 일) 및 팔로바로틴의 첫 번째 투여였다.
포함 방문 (1 일) 및 6 개월, 12, 18, 24 및 30
섬유질 형성 ossificans progressiva의 참가자의 연간 의료 이용률 (HU) 비율
기간: 최대 약 32 개월
연간 HU 비율은 (연구에 참여한 연구/기간 동안의 HU 수) * 365.25로 정의되었습니다. 활용 된 총 건강 관리 서비스에 대한 연간 요금이 제시됩니다.
최대 약 32 개월
6 개월, 12, 18, 24 및 30에 강제 활력 용량 (FVC)이 예측 된 비율의 포함 방문에서 변화
기간: 포함 방문 (1 일) 및 6 개월, 12, 18, 24 및 30
FVC를 포함한 폐 기능 파라미터는 폐활량 측정에 의해 얻어졌다. 포함 방문은이 연구에서 첫 번째 연구 방문 (1 일) 및 팔로바로틴의 첫 번째 투여였다.
포함 방문 (1 일) 및 6 개월, 12, 18, 24 및 30
포함 방문에서 6 개월, 12, 18, 24 및 30에 1 초 (FEV1)에 강제 호기 부피가 예측되는 비율로 변경
기간: 포함 방문 (1 일) 및 6 개월, 12, 18, 24 및 30
Fev1을 포함한 폐 기능 파라미터는 폐활량 측정에 의해 얻어졌다. 포함 방문은이 연구에서 첫 번째 연구 방문 (1 일) 및 팔로바로틴의 첫 번째 투여였다.
포함 방문 (1 일) 및 6 개월, 12, 18, 24 및 30
6 개월, 12, 18, 24 및 30에 예측 된 FEV1/FVC 비율의 포함 방문에서 변화
기간: 포함 방문 (1 일) 및 6 개월, 12, 18, 24 및 30
Fev1 대 FVC의 비율을 계산 하였다. 폐 기능 파라미터는 폐활량 측정에 의해 얻어졌다. 포함 방문은이 연구에서 첫 번째 연구 방문 (1 일) 및 팔로바로틴의 첫 번째 투여였다.
포함 방문 (1 일) 및 6 개월, 12, 18, 24 및 30
6, 12, 18, 24 및 30에 일산화탄소 (DLCO)에 대한 폐의 확산 능력이 예측 된 퍼센트의 포함 방문에서 변화
기간: 포함 방문 (1 일) 및 6 개월, 12, 18, 24 및 30
DLCO 테스트는 폐포 공기에서 혈류로 가스 전달 효율에 대한 정보를 제공합니다. 포함 방문은이 연구에서 첫 번째 연구 방문 (1 일) 및 팔로바로틴의 첫 번째 투여였다.
포함 방문 (1 일) 및 6 개월, 12, 18, 24 및 30
환자보고 된 결과 측정 정보 시스템 (PROMIS) 6 개월, 12, 18, 24 및 30의 전 세계 건강 척도를 사용하여 신체적 및 정신적 기능의 포함 방문에서 변화
기간: 포함 방문 (1 일) 및 6 개월, 12, 18, 24 및 30
Promis Global Health Scale은 신체적, 정신적 기능의 환자가보고하는 결과 측정입니다. 성인 양식 (참가자> = 15 세)은 모든 참가자에게 사용되었으며, 2 개의 점수가 계산되는 10 가지 질문으로 구성되어 있으며, 각각은 4 (GMH) 점수 (각 건강)에서 20 (더 나은 건강)에서 20 (더 나은 건강). GPH 점수 : 질문 3, 6, 7 및 8 및 GMH 점수의 점수 : 질문 2, 4, 5 및 10의 점수의 합계는이 점수가 일반 인구에 대해 50의 값이 평균 (평균)을 나타내며 +/- 10 점의 +/- 1 표준 편차의 증가를 나타내는 T-Scores의 +/- 10 점 증분을 표준화 한 T 스코어로 변환되었습니다. T-Score <50은 일반 인구보다 건강이 나빠진 반면, T- 스코어> 50은 건강이 더 좋았습니다. 포함 방문은이 연구에서 첫 번째 연구 방문 (1 일) 및 팔로바로틴의 첫 번째 투여였다.
포함 방문 (1 일) 및 6 개월, 12, 18, 24 및 30
플레어 업 및 플레어 업 결과를 가진 참가자 수
기간: 6 개월, 12, 18 및 24 개월
마지막 방문 이후 최소 1 회 이상의 플레어 업 및 상호화 플레어를 가진 참가자 수가 제시됩니다. intercurrent flare-up은 플레어 업 기반 치료주기 동안 언제든지 원래 플레어의 새로운 플레어 업 또는 현저한 악화로 정의되었습니다. 플레어 업의 결과는 참가자의 움직임 제한 및 뼈 형성을 초래합니다. 운동 제한에는 이전보다 더 나은, 동일, 약간 악화, 중간 정도 악화 및 심각한 이동과 같은 범주가 포함됩니다.
6 개월, 12, 18 및 24 개월
신체 위치 별 플레어 업 참가자 수
기간: 6 개월, 12, 18 및 24 개월
어깨, 팔꿈치, 엉덩이, 무릎, 발목 또는 발, 등, 턱 및 하위 측암 영역 (언급 이상의 다른 위치 포함)을 포함한 신체 위치별로 플레어 업 참가자 수가 제시됩니다.
6 개월, 12, 18 및 24 개월
6 개월, 12, 18 및 24에 플레어 업 기간
기간: 6 개월, 12, 18 및 24 개월
플레어 업 기간은 (플레어 종료 날짜-플레어 업 + 1 시작 날짜)로 정의되었습니다.
6 개월, 12, 18 및 24 개월
6 개월, 12, 18 및 24 개월에 추가 뼈 성장을 가진 참가자의 비율
기간: 6 개월, 12, 18 및 24 개월
마지막 방문 이후에 플레어 업과 관련된 최소 1 개의 추가 뼈 성장을 가진 참가자의 비율이 제시됩니다.
6 개월, 12, 18 및 24 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ipsen

수사관

  • 연구 책임자: Ipsen Medical Director, Ipsen

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 3월 14일

기본 완료 (실제)

2024년 11월 30일

연구 완료 (실제)

2024년 11월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 8월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 8월 25일

처음 게시됨 (실제)

2021년 8월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 6월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 6월 19일

마지막으로 확인됨

2025년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CLIN-60120-452
  • 2021-002244-70 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정 사항이 있는 연구 프로토콜, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 연구 참여자의 개인 정보를 보호하기 위해 편집됩니다.

모든 요청은 www.vivli.org에 제출해야 합니다. 독립적인 과학적 검토 위원회의 평가를 위해.

IPD 공유 기간

해당되는 경우 적격 연구의 데이터는 미국과 EU에서 연구 의약품 및 적응증이 승인된 후 6개월 후 또는 결과를 설명하는 기본 원고가 출판 승인된 후 중 더 늦은 시점에 사용할 수 있습니다.

IPD 공유 액세스 기준

Ipsen의 공유 기준, 대상 연구 및 공유 프로세스에 대한 자세한 내용은 여기(https://vivli.org/members/ourmembers/)에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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