Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van busulfan voor refractaire tumoren van het centrale zenuwstelsel (CZS).

3 augustus 2020 bijgewerkt door: Stewart Goldman, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Een fase I-onderzoek met behulp van submyeloablatieve dosering van intraveneuze busulfan (Busulfex) voor refractaire hersentumoren

Dit protocol is gericht op het vaststellen van een maximaal getolereerde dosis (MTD) voor submyeloablatieve doses van Busulfex ® in de hoop dat een aanvaardbare, submyeloablatieve dosis kan worden vastgesteld om de werkzaamheid als alternatieve therapie voor refractaire hersentumoren bij kinderen te testen.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Ingetrokken

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Hersentumoren bij kinderen blijven een van de meest voorkomende maligniteiten in de kindertijd, op de tweede plaats na leukemie, en vertegenwoordigen 20% van alle kankers bij kinderen in de Verenigde Staten (1). Hoewel er aanzienlijke vooruitgang is geboekt in therapieën voor andere pediatrische maligniteiten, blijft de mortaliteit voor patiënten met hersentumoren hoog. De steunpilaar van de therapie voor CZS-tumoren is een combinatie van chirurgie, chemotherapie en bestraling geweest. Hooggedoseerde chemotherapie met stamceltransplantatie is voorgesteld als alternatief voor bestraling, bij zeer jonge kinderen en bij recidiverende patiënten. Stamceltransplantatie is echter niet zonder significante bijwerkingen en transplantatiegerelateerde sterfte.

Busulfan is een alkyleringsmiddel en kan zijn cytotoxische effecten uitoefenen door hydrolyse en daaropvolgende productie van carboniumionen, waarbij DNA direct wordt gealkyleerd, de replicatie ervan wordt verstoord en uiteindelijk tot celdood leidt (2). Busulfan passeert gemakkelijk de bloedbarrière, waardoor CZS-spiegels bijna gelijk zijn aan die van plasmaspiegels (5,6).

Primaire doelen:

Om de maximaal getolereerde dosis (MTD) van Busulfex® te bepalen bij kinderen met recidiverende, progressieve of refractaire primaire hersentumoren.

Secundaire doelstellingen:

Het verkrijgen van voorlopige gegevens met betrekking tot progressievrije overleving (PFS) en gebeurtenisvrije overleving (EFS) wanneer Busulfex® wordt gebruikt in submyeloablatieve doses bij kinderen met recidiverende, progressieve of refractaire primaire hersentumoren.

Beschrijven van de plasmafarmacokinetiek van Busulfex® bij kinderen met recidiverende, progressieve of refractaire primaire hersentumoren, met behulp van een continu infuus.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 1

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Leeftijd: Leeftijd >2 jaar en ≤ 21 jaar Histologische diagnose Elke histologisch bewezen (bevestigd door institutioneel pathologierapport; pathologie-dia's van buitenaf die verwijzen naar externe instellingen zijn niet vereist.) recidiverende of progressieve CZS-tumor. (gliomen van de optische baan en de hersenstam zijn toegestaan ​​zonder histologische verificatie, maar moeten wel diagnostische beeldvorming hebben).

Levensverwachting Patiënten moeten een levensverwachting hebben van ≥ 2 maanden. Eerdere therapie Er is geen limiet aan het aantal eerdere therapieën dat een patiënt heeft gekregen

  • Moet ≥ 3 weken verwijderd zijn van myelosuppressieve chemotherapie (6 weken van nitrosourea) en moet aangetoond zijn hersteld (ANC ≥ 1000/uL) van hun laatste chemokuur
  • ≥ 6 maanden na allogene stamceltransplantatie
  • ≥ 3 maanden na autologe stamceltransplantatie
  • ≥ 3 maanden na craniospinale bestraling
  • ≥ 4 weken na focale bestraling
  • ≥ 7 dagen na eerdere biologische/immunotherapie
  • ≥ 1 week verwijderd van alle hematopoëtische groeifactoren Gelijktijdige medicatie
  • Patiënten die itraconazol of fenytoïne gebruiken, worden uitgesloten. Patiënten moeten minimaal 3 dagen van deze medicijnen af ​​zijn voordat ze aan deze studie beginnen. Als de patiënt fenytoïne gebruikt voor epileptische aanvallen op het moment van deelname aan de studie, moet hiermee ten minste 3 dagen vóór aanvang van de therapie worden gestopt en zal Clonazepam worden vervangen tijdens de Busulfex®-infusies en gedurende 24 uur na de infusie.
  • Patiënten die groeistimulerende factoren gebruiken, zoals GCSF, mogen deze medicijnen alleen voortzetten zoals aangegeven in de studie.
  • Patiënten kunnen tijdens deelname aan deze studie steroïden gebruiken, maar moeten gedurende >1 week voorafgaand aan inschrijving een stabiele dosis hebben.
  • Medicijnen die interageren met het CYP3A4-substraat moeten ook worden vermeden terwijl de patiënt in onderzoek is.
  • Patiënten moeten tijdens deelname aan deze studie ook Pneumocystis-profylaxe krijgen. Pentamidine zal nodig zijn, met een aanbevolen dosis van 4 mg/kg elke maand intraveneus toegediend. Pentamidine dient gedurende de hele proefperiode te worden voortgezet.

Vereisten voor orgaanfuncties Adequate beenmergfunctie gedefinieerd als

  • Perifeer absoluut aantal neutrofielen (ANC) groter dan of gelijk aan 1000/ul (uit groeifactoren x 48 uur)
  • Aantal bloedplaatjes groter dan of gelijk aan 100.000/uL (onafhankelijk van transfusie)
  • Hemoglobine groter dan of gelijk aan 8,0 gm/dL (kan RBC-transfusies krijgen) Adequate nierfunctie Gedefinieerd als
  • Serumcreatinine lager dan of gelijk aan 1,5 x bovengrens van normaal, of
  • Geschatte creatinineklaring GFR groter dan of gelijk aan 70 ml/min/1,73 m² volgens de formule van Schwartz Adequate leverfunctie gedefinieerd als
  • Totaal bilirubine binnen normaal bereik
  • SGPT (ALT) binnen normaal bereik Adequate longfunctie gedefinieerd als
  • Zuurstofverzadiging >92% op kamerlucht Functie centraal zenuwstelsel Gedefinieerd als
  • Patiënten met epilepsie kunnen worden ingeschreven; Patiënten MOETEN bij inschrijving een anti-epilepticum gebruiken, maar dit mag GEEN fenytoïne of carbamezepine zijn.
  • Patiënten mogen niet in status, coma of geassisteerde beademing zijn voorafgaand aan de studie-inschrijving.
  • Stabiel neurologisch onderzoek van minimaal 1 week Performance Level Karnofsky/ Lansky 50 of hoger

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangerschap/anticonceptie: patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven, komen niet in aanmerking.
  • Patiënten die zwanger kunnen worden, moeten tijdens hun deelname aan het onderzoek een effectieve methode van anticonceptie toepassen.
  • Vrouwen ouder dan 13 jaar of degenen die menarche hebben bereikt, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben voordat ze aan de studie deelnemen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: experimenteel
Geneesmiddel: Busulfan
Andere namen:
  • Busulfex®

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 juli 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 oktober 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 oktober 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
3 februari 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
3 februari 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
4 februari 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
5 augustus 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
3 augustus 2020

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 augustus 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • CNS 1100

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen