Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Smakelijkheid en verdraagbaarheid van deferasirox ingenomen bij de maaltijd, met verschillende vloeistoffen of geplet en toegevoegd aan voedsel

19 juli 2021 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een eenarmig, open-label onderzoek naar de smakelijkheid en verdraagbaarheid van deferasirox ingenomen bij maaltijden, met verschillende vloeistoffen of geplet en toegevoegd aan voedsel

Deze eenarmige, open-label, multicenter studie omvatte 65 patiënten uit ongeveer 20 centra. Alle patiënten die aan de onderzoekscriteria voldeden en die een behandeling met Deferasirox namen, begonnen of hervatten, werden toegelaten. De studie zal beginnen met een inloopfase van een maand, waarin alle patiënten werden geïnstrueerd om Deferasirox in te nemen volgens het voorschrift van hun arts.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Na de inloopfase gingen de patiënten een beoordelingsfase van drie maanden in. Tijdens de beoordelingsfase kregen patiënten vijf algemene opties voor het innemen van Deferasirox, waaronder met of zonder maaltijden, geplet en toegevoegd aan zacht voedsel of gemengd in een vloeistof naar keuze.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

65

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304-1812
        • Stanford University
      • Pleasant Hill, California, Verenigde Staten, 94523
        • Bay Area Cancer Research Group
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Denver, Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Children's Memorial
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland Greenebaum Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • The Cancer Center at Hackensack University Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Cancer Institute Of New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Verenigde Staten, 07503
        • St Joseph Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Schneider Children's Hospital
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • New York Presbyterian Hospital
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19134
        • St Christopher's Hospital for Children
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Cancer Center and Hematology Services

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke patiënten met thalassemie major, sikkelcelziekte (SCD), myelodysplastisch syndroom (MDS) met laag of intermediair risico 1 (INT 1) of andere anemieën en transfusionele hemosiderose.
  • Patiënten die een behandeling met Exjade ondergingen, begonnen of hervatten.
  • Patiënten die >2 jaar waren (d.w.z. 2 jaar of ouder).

Uitsluitingscriteria:

  • Serumcreatinine boven de bovengrens van normaal (ULN) voor leeftijd.
  • Alanineaminotransferase (ALAT) >2,5 keer de ULN. - Hoogrisico intermediair-2 of hoogrisico MDS of acute leukemie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deferasirox
De deelnemers kregen dagelijks oraal deferasirox toegediend vanaf een startdosis van 20 mg/kg tot een maximale dosis van 40 mg/kg/dag.
Geneesmiddel: deferasirox:
De deelnemers kregen dagelijks oraal deferasirox toegediend vanaf een startdosis van 20 mg/kg tot een maximale dosis van 40 mg/kg/dag.
Andere namen:
  • Exjade
  • Deferasirox

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met verschillende smakelijkheidsscores in week 8 en week 12
Tijdsspanne: Week 8 en Week 12
De smakelijkheid werd door de deelnemers beoordeeld op basis van een vijfpunts Facial Hedonic-schaal, gedefinieerd als: extreme hekel aan; enigszins afkeer; niet leuk of niet leuk; een beetje zoals; zoals extreem voor de maaltijd en wijze van toediening. Voor deelnemers jonger dan 5 jaar werd de schaal ingevuld door ouder of verzorger.
Week 8 en Week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's), stopzetting en onderbreking
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 16
Bijwerkingen (AE's) werden gedefinieerd als elke ongunstige en onbedoelde diagnose, symptoom, teken (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), syndroom of ziekte die optreedt tijdens het onderzoek, afwezig was bij baseline of, indien aanwezig bij baseline, lijkt te verergeren . Ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) werden gedefinieerd als ongewenste medische voorvallen die de dood tot gevolg hebben, levensbedreigend zijn, ziekenhuisopname vereisen (of verlengen), aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid veroorzaken, aangeboren afwijkingen of geboorteafwijkingen tot gevolg hebben, of andere aandoeningen zijn die naar het oordeel van de onderzoekers aanzienlijke gevaren inhouden. Proefpersonen die definitief waren gestopt met de behandeling of de behandeling hadden uitgesteld/afweken van het protocol vanwege een bijwerking, werden gedefinieerd als proefpersonen met respectievelijk een definitieve stopzetting en een tijdelijke onderbreking.
Dag 1 tot week 16
Dalplasmaconcentratie van deferasirox in week 8, week 12 en week 16
Tijdsspanne: Pre-dosis (0), 1, 2, 4 en 6 uur (post-dosis) in week 8, 12 en 16
Bij elk bezoek werden bloedmonsters genomen zo dicht mogelijk bij 24 uur na de dosis van elke proefpersoon die aan het onderzoek deelnam en de dalplasmaconcentraties werden geschat.
Pre-dosis (0), 1, 2, 4 en 6 uur (post-dosis) in week 8, 12 en 16
Verandering van baseline in serumferritine in week 16
Tijdsspanne: Basislijn, week 16 (einde studie)
Ferritine-eiwit slaat ijzer op en zorgt voor het algehele ijzergehalte. Hogere ferritine in het bloed toonde een hoger ijzergehalte. Fluctuaties van normale serum-ferritinespiegels (500 ng/ml) waargenomen bij twee opeenvolgende bezoeken leidden tot dosisaanpassing van deferasirox.
Basislijn, week 16 (einde studie)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 februari 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 februari 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

18 februari 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 juli 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 juli 2021

Laatst geverifieerd

1 juli 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CICL670AUS32
  • 2011-004217-17 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op deferasirox:

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Latvia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren