Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

hCT-MSC's voor kinderen met autismespectrumstoornis (ASS) (hCT-MSCs)

2 december 2019 bijgewerkt door: Joanne Kurtzberg, MD

Een fase I-studie van hCT-MSC, een van de navelstreng afgeleid mesenchymaal stromacelproduct, bij kinderen met autismespectrumstoornis

Het doel van deze fase 1-studie is het bepalen van de veiligheid van één, twee en drie intraveneuze infusies van mesenchymale stromacellen afkomstig van menselijk navelstrengweefsel (hCT-MSC), elke twee maanden toegediend, bij kinderen met een autismespectrumstoornis (ASS). ).

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een prospectieve, open-label fase I-studie die is opgezet om de veiligheid van één, twee en drie intraveneuze doses hCT-MSC bij jonge kinderen met ASS te beoordelen. Kinderen van 2 tot 11 jaar met ASS komen in aanmerking voor deelname. Alle deelnemers krijgen intraveneuze infusie(s) van CTC's. Het eerste cohort van drie patiënten krijgt een enkele dosis. Als er geen zorgen zijn over de veiligheid, krijgt het tweede cohort van drie patiënten twee doses, met een tussenpoos van twee maanden. Het derde cohort zal bestaan ​​uit zes patiënten, die elk drie hCT-MSC-infusies zullen krijgen met een interval van twee maanden tussen de doses. Alle deelnemers zullen een eerste klinische evaluatie ondergaan om de diagnose van ASS te verifiëren en te bevestigen dat ze in aanmerking komen voor het protocol. Het belangrijkste eindpunt is veiligheid, waarvoor acute infusiereacties en incidentie van infecties zullen worden beoordeeld. ASS-specifieke uitkomstmaten, die hieronder worden beschreven, zullen worden beoordeeld bij baseline en zes maanden vanaf baseline en de resultaten zullen worden beschreven.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
12

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥ 2 jaar tot ≤ 12 jaar (11 jaar, 364 dagen) op het moment van toestemming
  2. Bevestigde klinische DSM-5-diagnose van autismespectrumstoornis met behulp van de DSM-5-checklist met een matige ernst van ASS zoals weergegeven door SRS-score ≥ 66 en CGI-S-ernstscore van ≥ 4.
  3. Fragiele X-test uitgevoerd en negatief; CMA en/of hele exome-sequencing uitgevoerd en resultaten niet gekoppeld aan autisme-diagnose
  4. Stabiel op het huidige psychiatrische medicatieregime (dosis en doseringsschema) gedurende ten minste 2 maanden voorafgaand aan de infusie van het onderzoeksproduct
  5. Normaal absoluut aantal lymfocyten (≥1500/uL)
  6. Deelnemer en ouder/verzorger zijn Engelstalig
  7. In staat om tot vier keer naar Duke University te reizen (baseline, elke twee maanden voor volgende infusies en 6 maanden na de eerste infusie), en ouder/voogd kan deelnemen aan tussentijdse enquêtes en interviews
  8. Ouderlijke toestemming

Uitsluitingscriteria:

  1. Algemeen:

    1. Beoordeling van medische dossiers geeft aan dat ASS-diagnose niet waarschijnlijk is
    2. Bekende diagnose van een van de volgende naast elkaar bestaande psychiatrische aandoeningen: depressie, bipolaire stoornis, schizofrenie, obsessieve-compulsieve stoornis geassocieerd met bipolaire stoornis, syndroom van Gilles de la Tourette
    3. Screeningsgegevens suggereren dat de deelnemer niet in staat zou zijn om te voldoen aan de vereisten van de onderzoeksprocedures zoals beoordeeld door het onderzoeksteam
    4. Familie is niet bereid of niet in staat om deel te nemen aan alle studiegerelateerde beoordelingen, inclusief de follow-up van het protocol
    5. Broer of zus is ingeschreven in deze (Duke hCT-MSC) studie

  2. genetisch:

    1. Gegevens geven aan dat het kind een bekend genetisch syndroom heeft, zoals (maar niet beperkt tot) Fragile X-syndroom, neurofibromatose, Rett-syndroom, tubereuze sclerose, PTEN-mutatie, cystische fibrose, spierdystrofie of een genetisch defect waarvan definitief bekend is dat het verband houdt met ASS
    2. Evaluatie door geneticus (lokaal uitgevoerd als standaardzorg of op afstand door de studiegeneticus via beoordeling van beschikbare gegevens - minimaal medische dossiers, foto's, Fragile X- en CMA-testen) geeft een genetische oorzaak voor ASS aan.

  3. besmettelijk:

    1. Bekende actieve CZS-infectie
    2. Bewijs van ongecontroleerde infectie op basis van dossiers of klinische beoordeling
    3. Bekende hiv-positiviteit

  4. Medisch:

    1. Bekende stofwisselingsziekte
    2. Bekende abnormale schildklierfunctie (patiënten met behandelde hypothyreoïdie met een normale TSH kunnen worden opgenomen)
    3. Bekende mitochondriale disfunctie
    4. Geschiedenis van onstabiele epilepsie of ongecontroleerde convulsies, infantiele spasmen, Lennox Gastaut-syndroom, Dravet-syndroom of andere soortgelijke chronische convulsies
    5. Actieve maligniteit of eerdere maligniteit die werd behandeld met chemotherapie
    6. Geschiedenis van een primaire immunodeficiëntiestoornis
    7. Geschiedenis van auto-immune cytopenieën (d.w.z. ITP, AIHA)
    8. Naast elkaar bestaande medische aandoening waardoor het kind een verhoogd risico loopt op complicaties van studieprocedures
    9. Gelijktijdige genetische of verworven ziekte of comorbiditeit(en) waarvoor een toekomstige stamceltransplantatie nodig zou kunnen zijn
    10. Aanzienlijke sensorische (bijv. blindheid, doofheid, niet-gecorrigeerde slechthorendheid) of motorische (bijv. hersenverlamming) stoornis
    11. Verminderde nier- of leverfunctie zoals bepaald door serumcreatinine >1,5 mg/dl of totaal bilirubine >1,3 mg/dl, behalve bij patiënten met bekende ziekte van Gilbert
    12. Significante hematologische afwijkingen gedefinieerd als: hemoglobine <10,0 g/dl, WBC < 3.000 cellen/ml, ALC <1000/uL, bloedplaatjes <150 x 10e9/uL
    13. Bewijs van klinisch relevante fysieke dysmorfologie indicatief voor een genetisch syndroom zoals beoordeeld door de PI's of andere onderzoekers, waaronder een medisch geneticus en psychiaters die zijn opgeleid in het identificeren van dysmorfe kenmerken die verband houden met neurologische aandoeningen.

  5. Huidige/eerdere therapie:

    A. Geschiedenis van eerdere celtherapie b. Huidig ​​of eerder gebruik van IVIG of andere ontstekingsremmende medicijnen, met uitzondering van NSAID's c. Huidige of eerdere immunosuppressieve therapie i. Geen systemische steroïdentherapie die >2 weken heeft geduurd, en geen systemische steroïden binnen 3 maanden voorafgaand aan inschrijving. Topische en geïnhaleerde steroïden zijn toegestaan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Enkele hCT-MSC-infusie
Proefpersonen 1-3 krijgen een enkele infusie van hCT-MSC's.
Biologisch: hCT-MSC-infusie
hCT-MSC's zijn een product van allogene cellen vervaardigd uit verteerd navelstrengweefsel dat in cultuur wordt geëxpandeerd, gecryopreserveerd en opgeborgen.
Experimenteel: Twee hCT-MSC-infusies
Onderwerpen 4-6 zullen twee infusies van hCT-MSC's ontvangen.
Biologisch: hCT-MSC-infusie
hCT-MSC's zijn een product van allogene cellen vervaardigd uit verteerd navelstrengweefsel dat in cultuur wordt geëxpandeerd, gecryopreserveerd en opgeborgen.
Experimenteel: Drie hCT-MSC-infusies
Proefpersonen 6-12 zullen drie infusies van hCT-MSC's ontvangen.
Biologisch: hCT-MSC-infusie
hCT-MSC's zijn een product van allogene cellen vervaardigd uit verteerd navelstrengweefsel dat in cultuur wordt geëxpandeerd, gecryopreserveerd en opgeborgen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van infusiereacties
Tijdsspanne: Beoordeeld op een significante verandering op het moment van elke infusie, 24 uur na elke infusie, 7-10 dagen na elke infusie, 6 en 12 maanden na de laatste infusie.
Patiënten zullen worden beoordeeld op infusiereacties.
Beoordeeld op een significante verandering op het moment van elke infusie, 24 uur na elke infusie, 7-10 dagen na elke infusie, 6 en 12 maanden na de laatste infusie.
Incidentie van infecties
Tijdsspanne: Beoordeeld op een significante verandering op het moment van elke infusie, 24 uur na elke infusie, 7-10 dagen na elke infusie, 6 en 12 maanden na de laatste infusie.
Patiënten worden beoordeeld op infecties.
Beoordeeld op een significante verandering op het moment van elke infusie, 24 uur na elke infusie, 7-10 dagen na elke infusie, 6 en 12 maanden na de laatste infusie.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Joanne Kurtzberg, MD

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
The Marcus Foundation

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Geraldine Dawson, PhD, Duke University
  • Hoofdonderzoeker: Jessica Sun, MD, Duke University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
6 juni 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
10 juni 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
10 juni 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
24 maart 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
28 maart 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
4 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
3 december 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
2 december 2019

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 december 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • Pro00079421

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen