Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

hCT-MSC'er til børn med autismespektrumforstyrrelse (ASD) (hCT-MSCs)

2. december 2019 opdateret af: Joanne Kurtzberg, MD

Et fase I-studie af hCT-MSC, et navlestrengs-afledt mesenkymalt stromalcelleprodukt, hos børn med autismespektrumforstyrrelse

Formålet med dette fase 1-studie er at bestemme sikkerheden ved én, to og tre intravenøse infusioner af humane navlestrengsvæv-afledte mesenchymale stromaceller (hCT-MSC), administreret hver anden måned, til børn med autismespektrumforstyrrelse (ASD). ).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er et fase I, prospektivt, åbent forsøg designet til at vurdere sikkerheden af ​​en, to og tre intravenøse doser af hCT-MSC hos små børn med ASD. Børn i alderen to til 11 år med ASD vil være berettiget til at deltage. Alle deltagere vil modtage intravenøs infusion(er) af CTC'er. Den første kohorte på tre patienter vil modtage en enkelt dosis. Hvis der ikke er nogen sikkerhedsproblemer, vil den anden kohorte på tre patienter modtage to doser med to måneders mellemrum. Den tredje kohorte vil bestå af seks patienter, som hver vil modtage tre hCT-MSC-infusioner med to måneders interval mellem doserne. Alle deltagere vil have en indledende klinisk evaluering for at verificere diagnosen ASD og bekræfte protokollens berettigelse. Hovedendepunktet er sikkerhed, hvor akutte infusionsreaktioner og forekomst af infektioner vil blive vurderet. ASD-specifikke resultatmål, beskrevet nedenfor, vil blive vurderet ved baseline og seks måneder fra baseline, og resultater vil blive beskrevet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥ 2 år til ≤ 12 år (11 år, 364 dage) på tidspunktet for samtykke
  2. Bekræftet klinisk DSM-5-diagnose af autismespektrumforstyrrelse ved hjælp af DSM-5-tjeklisten med et moderat sværhedsgrad af ASD som afspejlet af SRS-score ≥ 66 og CGI-S-sværhedsgrad på ≥ 4.
  3. Fragil X-test udført og negativ; CMA og/eller hel exome-sekventering udført og resultater, der ikke er forbundet med autismediagnose
  4. Stabil på nuværende psykiatrisk medicinbehandling (dosis og doseringsplan) i mindst 2 måneder før infusion af undersøgelsesprodukt
  5. Normalt absolut lymfocyttal (≥1500/uL)
  6. Deltager og forældre/værge taler engelsk
  7. I stand til at rejse til Duke University op til fire gange (baseline, hver anden måned for efterfølgende infusioner og 6 måneder efter indledende infusion), og forældre/værge er i stand til at deltage i interimsundersøgelser og interviews
  8. Forældres samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Generel:

    1. Gennemgang af lægejournaler indikerer, at ASD-diagnose ikke er sandsynlig
    2. Kendt diagnose af en af ​​følgende sameksisterende psykiatriske tilstande: depression, bipolar lidelse, skizofreni, obsessiv-kompulsiv lidelse forbundet med bipolar lidelse, Tourettes syndrom
    3. Screeningsdata tyder på, at deltageren ikke ville være i stand til at overholde kravene i undersøgelsesprocedurerne som vurderet af undersøgelsesholdet
    4. Familien er uvillig eller ude af stand til at forpligte sig til at deltage i alle undersøgelsesrelaterede vurderinger, inklusive protokolopfølgning
    5. Søskende er tilmeldt denne (Duke hCT-MSC) undersøgelse

  2. Genetisk:

    1. Optegnelser viser, at barnet har et kendt genetisk syndrom såsom (men ikke begrænset til) Fragilt X-syndrom, neurofibromatose, Rett-syndrom, tuberøs sklerose, PTEN-mutation, cystisk fibrose, muskeldystrofi eller en genetisk defekt, der definitivt vides at være forbundet med ASD
    2. Evaluering af genetiker (udført lokalt som standardbehandling eller eksternt af undersøgelsesgenetikeren via gennemgang af tilgængelige data - minimalt med medicinske journaler, fotos, Fragile X og CMA-test) indikerer en genetisk årsag til ASD.

  3. Smitsom:

    1. Kendt aktiv CNS-infektion
    2. Bevis for ukontrolleret infektion baseret på optegnelser eller klinisk vurdering
    3. Kendt HIV-positivitet

  4. Medicinsk:

    1. Kendt stofskiftesygdom
    2. Kendt unormal skjoldbruskkirtelfunktion (patienter med behandlet hypothyroidisme med en normal TSH kan være inkluderet)
    3. Kendt mitokondriel dysfunktion
    4. Anamnese med ustabil epilepsi eller ukontrolleret anfaldslidelse, infantile spasmer, Lennox Gastaut syndrom, Dravet syndrom eller anden lignende kronisk anfaldssygdom
    5. Aktiv malignitet eller tidligere malignitet, der blev behandlet med kemoterapi
    6. Anamnese med en primær immundefektsygdom
    7. Anamnese med autoimmune cytopenier (dvs. ITP, AIHA)
    8. Sameksisterende medicinsk tilstand, der ville sætte barnet i øget risiko for komplikationer af undersøgelsesprocedurer
    9. Samtidig genetisk eller erhvervet sygdom eller komorbiditet(er), der kan kræve en fremtidig stamcelletransplantation
    10. Betydelig sensorisk (f.eks. blindhed, døvhed, ukorrigeret hørenedsættelse) eller motorisk (f.eks. cerebral parese) svækkelse
    11. Nedsat nyre- eller leverfunktion som bestemt af serumkreatinin >1,5 mg/dL eller total bilirubin >1,3 mg/dL, undtagen hos patienter med kendt Gilberts sygdom
    12. Signifikante hæmatologiske abnormiteter defineret som: Hæmoglobin <10,0 g/dL, WBC < 3.000 celler/mL, ALC <1000/uL, Blodplader <150 x 10e9/uL
    13. Bevis på klinisk relevant fysisk dysmorfologi, der indikerer et genetisk syndrom, vurderet af PI'erne eller andre efterforskere, herunder en medicinsk genetiker og psykiatere, der er uddannet i at identificere dysmorfe træk forbundet med neuroudviklingstilstande.

  5. Nuværende/tidligere terapi:

    en. Historie om tidligere celleterapi b. Nuværende eller tidligere brug af IVIG eller anden antiinflammatorisk medicin med undtagelse af NSAID'er c. Nuværende eller tidligere immunsuppressiv terapi i. Ingen systemisk steroidbehandling, der har varet >2 uger, og ingen systemiske steroider inden for 3 måneder før indskrivning. Aktuelle og inhalerede steroider er tilladt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Enkelt hCT-MSC infusion
Forsøgspersoner 1-3 vil modtage en enkelt infusion af hCT-MSC'er.
Biologisk: hCT-MSC infusion
hCT-MSC'er er et produkt af allogene celler fremstillet af fordøjet navlestrengsvæv, der er ekspanderet i kultur, kryokonserveret og banket.
Eksperimentel: To hCT-MSC-infusioner
Forsøgspersoner 4-6 vil modtage to infusioner af hCT-MSC'er.
Biologisk: hCT-MSC infusion
hCT-MSC'er er et produkt af allogene celler fremstillet af fordøjet navlestrengsvæv, der er ekspanderet i kultur, kryokonserveret og banket.
Eksperimentel: Tre hCT-MSC-infusioner
Forsøgspersoner 6-12 vil modtage tre infusioner af hCT-MSC'er.
Biologisk: hCT-MSC infusion
hCT-MSC'er er et produkt af allogene celler fremstillet af fordøjet navlestrengsvæv, der er ekspanderet i kultur, kryokonserveret og banket.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af infusionsreaktioner
Tidsramme: Vurderet for en signifikant ændring på tidspunktet for hver infusion, 24 timer efter hver infusion, 7-10 dage efter hver infusion, 6 og 12 måneder efter den sidste infusion.
Patienterne vil blive vurderet for infusionsreaktioner.
Vurderet for en signifikant ændring på tidspunktet for hver infusion, 24 timer efter hver infusion, 7-10 dage efter hver infusion, 6 og 12 måneder efter den sidste infusion.
Forekomst af infektioner
Tidsramme: Vurderet for en signifikant ændring på tidspunktet for hver infusion, 24 timer efter hver infusion, 7-10 dage efter hver infusion, 6 og 12 måneder efter den sidste infusion.
Patienterne vil blive vurderet for infektioner.
Vurderet for en signifikant ændring på tidspunktet for hver infusion, 24 timer efter hver infusion, 7-10 dage efter hver infusion, 6 og 12 måneder efter den sidste infusion.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Joanne Kurtzberg, MD

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
The Marcus Foundation

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Geraldine Dawson, PhD, Duke University
  • Ledende efterforsker: Jessica Sun, MD, Duke University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
6. juni 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
10. juni 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
10. juni 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. marts 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. marts 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
4. april 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. december 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. december 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Pro00079421

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autismespektrumforstyrrelse

Kliniske forsøg med hCT-MSC infusion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger