Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ENVISION: een studie om de werkzaamheid en veiligheid van Givosiran (ALN-AS1) te evalueren bij patiënten met acute hepatische porfyrie (AHP)

17 april 2024 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals

ENVISION: een fase 3 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde multicenterstudie met een open-label extensie om de werkzaamheid en veiligheid van Givosiran bij patiënten met acute hepatische porfyrie te evalueren

Het doel van deze studie is het evalueren van het effect van subcutaan givosiran (ALN-AS1), vergeleken met placebo, op het aantal porfyrie-aanvallen bij patiënten met acute hepatische porfyrie (AHP).

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
94

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Uitgebreide toegang

Een manier voor patiënten met ernstige ziekten of aandoeningen die niet kunnen deelnemen aan een klinische proef om toegang te krijgen tot een medisch product dat niet is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Ook wel compassievol gebruik genoemd. Er zijn verschillende soorten uitgebreide toegang.
Niet meer beschikbaar

Niet meer beschikbaar

  • Beschikbaar: Uitgebreide toegang is momenteel beschikbaar voor deze onderzoeksbehandeling, en patiënten die niet deelnemen aan de klinische studie kunnen mogelijk toegang krijgen tot het geneesmiddel, biologische of medische hulpmiddel wordt onderzocht.
  • Niet langer beschikbaar: Uitgebreide toegang was eerder beschikbaar voor deze interventie, maar is momenteel niet beschikbaar en zal in de toekomst niet beschikbaar zijn.
  • Tijdelijk niet beschikbaar: Uitgebreide toegang is momenteel niet beschikbaar voor deze interventie, maar zal naar verwachting in de toekomst beschikbaar zijn.
  • Goedgekeurd voor marketing: De interventie is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration voor gebruik door het publiek.
 buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Auchenflower, Australië, 4066
        • Clinical Trial Site
      • Camperdown, Australië, 2050
        • Clinical Trial Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
        • Clinical Trial Site
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1431
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Edmonton, Canada, T6G 2R3
        • Clinical Trial Site
  • Denemarken
      • Odense, Denemarken, 5000
        • Clinical Trial Site
  • Duitsland
      • Chemnitz, Duitsland, 09116
        • Clinical Trial Site
      • Munich, Duitsland, 80331
        • Clinical Trial Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Clinical Trial Site
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75877
        • Clinical Trial Site
  • Italië
      • Modena, Italië, 41124
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Hamamatsu, Japan, 430-0929
        • Clinical Trial Site
      • Iizuka, Japan, 820-8505
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japan, 108-0073
        • Clinical Trial Site
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 05030
        • Clinical Trial Site
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico, 04530
        • Clinical Trial Site
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015
        • Clinical Trial Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Clinical Trial Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Clinical Trial Site
      • El Palmar, Spanje, 30120
        • Clinical Trial Site
      • Pamplona, Spanje, 31008
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Clinical Trial Site
      • Taipei city, Taiwan, 10002
        • Clinical Trial Site
      • Taoyuan city, Taiwan, 33305
        • Clinical Trial Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • Clinical Trial Site
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Verenigde Staten, 77555
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • Clinical Trial Site
  • Zweden
      • Stockholm, Zweden, 171 76
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • ≥ 12 jaar
  • Gediagnosticeerd met acute leverporfyrie (acute intermitterende porfyrie, erfelijke corproporhyrie, gevarieerde porfyrie, aminolevulinezuur (ALA) dehydratase-deficiënte porfyrie)
  • Verhoogde urine- of plasmaporfobilinogeen (PBG) of ALA-waarden in het afgelopen jaar,
  • Actieve ziekte hebben, met ten minste 2 gedocumenteerde porfyrie-aanvallen in de afgelopen 6 maanden
  • Bereid zijn om het gebruik van profylactische hemine gedurende de hele studie te staken of niet te starten.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben, geen borstvoeding geven en aanvaardbare anticonceptie gebruiken

Uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante abnormale laboratoriumresultaten
  • Verwachte levertransplantatie
  • Geschiedenis van meerdere geneesmiddelenallergieën of intolerantie voor subcutane injecties
  • Actieve hiv-, hepatitis C- of hepatitis B-virusinfectie(s)
  • Geschiedenis van terugkerende pancreatitis

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Givosiran/Givosiran
Givosiran 2,5 mg/kg subcutaan (SC), maandelijks (QM), gedurende 6 maanden toegediend tijdens de 6 maanden durende dubbelblinde (DB) periode, gevolgd door givosiran 2,5 mg/kg of 1,25 mg/kg SC, QM gedurende 29 maanden tijdens de Open-label Extensie (OLE) Periode.
Geneesmiddel: Givosiran
Givosiran door SC
Andere namen:
  • ALN-AS1
  • GIVLAARI
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebo (normale zoutoplossing [0,9% NaCl]) door SC
Placebo-vergelijker: Placebo/Givosiran
Bijpassende placebo (normale zoutoplossing [0,9% NaCl]) werd gedurende 6 maanden SC, QM toegediend tijdens de DB-periode van 6 maanden, gevolgd door givosiran 2,5 mg/kg of 1,25 mg/kg SC, QM gedurende 29 maanden tijdens de OLE-periode .
Geneesmiddel: Givosiran
Givosiran door SC
Andere namen:
  • ALN-AS1
  • GIVLAARI
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebo (normale zoutoplossing [0,9% NaCl]) door SC

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geannualiseerd aantal porfyrie-aanvallen bij deelnemers met acute intermitterende porfyrie (AIP)
Tijdsspanne: 6 maanden
Porfyrie-aanvallen werden gedefinieerd als het voldoen aan alle volgende criteria: een acute episode van neuroviscerale pijn in de buik, rug, borst, extremiteiten en/of ledematen, geen andere medisch vastgestelde oorzaak, en vereiste behandeling met intraveneuze (IV) dextrose of hemine, koolhydraten, of analgetica, of andere medicijnen zoals anti-emetica in een dosis of frequentie die hoger is dan de gebruikelijke dagelijkse porfyriebehandeling van de deelnemer. Het op jaarbasis berekende aantal porfyrie-aanvallen is een samengesteld eindpunt dat porfyrie-aanvallen omvatte waarvoor ziekenhuisopname, dringend bezoek aan de gezondheidszorg of intraveneuze hemine-toediening thuis nodig was.
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het farmacodynamische (PD) effect van Givosiran op urinespiegels van delta-aminolevulinezuur (ALA) bij deelnemers met AIP
Tijdsspanne: 3 en 6 maanden
Het PD-effect van givosiran werd beoordeeld aan de hand van ALA-spiegels in de urine, genormaliseerd naar de creatininespiegels in de urine.
3 en 6 maanden
Het PD-effect van Givosiran op urinespiegels van porfobilinogeen (PBG) bij deelnemers met AIP
Tijdsspanne: 6 maanden
Het PD-effect van givosiran werd beoordeeld aan de hand van PBG-spiegels in de urine, genormaliseerd naar de creatininespiegels in de urine.
6 maanden
Geannualiseerde snelheid van toediening van hemine bij deelnemers met AIP
Tijdsspanne: 6 maanden
Het aantal heminedoses op jaarbasis werd geëvalueerd als het aantal dagen heminegebruik op jaarbasis.
6 maanden
Geannualiseerd aantal porfyrie-aanvallen bij deelnemers met AHP
Tijdsspanne: 6 maanden
Porfyrie-aanvallen werden gedefinieerd als het voldoen aan alle volgende criteria: een acute episode van neuroviscerale pijn in de buik, rug, borst, extremiteiten en/of ledematen, geen andere medisch vastgestelde oorzaak, en vereiste behandeling met intraveneuze (IV) dextrose of hemine, koolhydraten, of analgetica, of andere medicijnen zoals anti-emetica in een dosis of frequentie die hoger is dan de gebruikelijke dagelijkse porfyriebehandeling van de deelnemer. Het op jaarbasis berekende aantal porfyrie-aanvallen is een samengesteld eindpunt dat porfyrie-aanvallen omvatte waarvoor ziekenhuisopname, dringend bezoek aan de gezondheidszorg of intraveneuze hemine-toediening thuis nodig was.
6 maanden
Gebied onder de curve (AUC) van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in wekelijkse gemiddelde score van dagelijkse ergste pijn zoals gemeten door de Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF) Numerieke beoordelingsschaal (NRS) bij deelnemers met AIP
Tijdsspanne: Basislijn en 6 maanden
Deelnemers beoordeelden de slechtste dagelijkse pijnscore in een eDiary met behulp van de 11-punts BPI-SF NRS, waarbij 0=geen pijn en 10=ergste pijn. Dagelijkse eDiary-items werden gemiddeld tot een wekelijkse (d.w.z. 7 dagen) score. De verandering ten opzichte van de basislijn in wekelijkse gemiddelde scores wordt gedefinieerd als de wekelijkse gemiddelde score na de basislijn minus de basislijnscore. Lagere scores wijzen op een verbetering. De AUC over 6 maanden werd berekend op basis van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in wekelijkse gemiddelde scores.
Basislijn en 6 maanden
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in wekelijkse gemiddelde score van dagelijkse ergste pijn zoals gemeten door de Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF) Numeric Rating Scale (NRS) bij deelnemers met AIP
Tijdsspanne: Basislijn en 6 maanden
Deelnemers beoordeelden de slechtste dagelijkse pijnscore in een eDiary met behulp van de 11-punts BPI-SF NRS, waarbij 0=geen pijn en 10=ergste pijn. Dagelijkse eDiary-items werden gemiddeld tot een wekelijkse (d.w.z. 7 dagen) score. De verandering ten opzichte van de basislijn in wekelijkse gemiddelde scores wordt gedefinieerd als de wekelijkse gemiddelde score na de basislijn minus de basislijnscore. Lagere scores wijzen op een verbetering.
Basislijn en 6 maanden
AUC van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de wekelijkse gemiddelde score van de dagelijkse slechtste vermoeidheidsscore zoals gemeten door de Brief Fatigue Inventory-Short Form (BFI-SF) NRS bij deelnemers met AIP
Tijdsspanne: Basislijn en 6 maanden
Deelnemers beoordeelden de dagelijkse score voor ergste vermoeidheid in een eDiary met behulp van de 11-punts BFI-SF NRS, waarbij 0 = geen vermoeidheid en 10 = ergste vermoeidheid. Dagelijkse eDiary-items werden gemiddeld tot een wekelijkse (d.w.z. 7 dagen) score. De verandering ten opzichte van de basislijn in wekelijkse gemiddelde scores wordt gedefinieerd als de wekelijkse gemiddelde score na de basislijn minus de basislijnscore. Lagere scores wijzen op een verbetering. De AUC over 6 maanden werd berekend op basis van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in wekelijkse gemiddelde scores.
Basislijn en 6 maanden
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in wekelijkse gemiddelde score van dagelijkse slechtste vermoeidheidsscore zoals gemeten door de Brief Fatigue Inventory-Short Form (BFI-SF) NRS bij deelnemers met AIP
Tijdsspanne: Basislijn en 6 maanden
Deelnemers beoordeelden de dagelijkse score voor ergste vermoeidheid in een eDiary met behulp van de 11-punts BFI-SF NRS, waarbij 0 = geen vermoeidheid en 10 = ergste vermoeidheid. Dagelijkse eDiary-items werden gemiddeld tot een wekelijkse (d.w.z. 7 dagen) score. De verandering ten opzichte van de basislijn in wekelijkse gemiddelde scores wordt gedefinieerd als de wekelijkse gemiddelde score na de basislijn minus de basislijnscore. Lagere scores wijzen op een verbetering.
Basislijn en 6 maanden
AUC van de verandering vanaf baseline in wekelijkse gemiddelde score Dagelijkse slechtste misselijkheidsscore zoals gemeten door NRS bij deelnemers met AIP
Tijdsspanne: Basislijn en 6 maanden
Deelnemers beoordeelden de slechtste dagelijkse misselijkheidsscore in een eDiary met behulp van een 11-punts NRS, waarbij 0 = geen misselijkheid en 10 = ergste misselijkheid. Dagelijkse eDiary-items werden gemiddeld tot een wekelijkse (d.w.z. 7 dagen) score. De verandering ten opzichte van de basislijn in wekelijkse gemiddelde scores wordt gedefinieerd als de wekelijkse gemiddelde score na de basislijn minus de basislijnscore. Lagere scores wijzen op een verbetering. De AUC over 6 maanden werd berekend op basis van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in wekelijkse gemiddelde scores.
Basislijn en 6 maanden
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in wekelijkse gemiddelde score Dagelijkse slechtste misselijkheidsscore zoals gemeten door NRS bij deelnemers met AIP
Tijdsspanne: Basislijn en 6 maanden
Deelnemers beoordeelden de slechtste dagelijkse misselijkheidsscore in een eDiary met behulp van een 11-punts NRS, waarbij 0 = geen misselijkheid en 10 = ergste misselijkheid. Dagelijkse eDiary-items werden gemiddeld tot een wekelijkse (d.w.z. 7 dagen) score. De verandering ten opzichte van de basislijn in wekelijkse gemiddelde scores wordt gedefinieerd als de wekelijkse gemiddelde score na de basislijn minus de basislijnscore. Lagere scores wijzen op een verbetering.
Basislijn en 6 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in de Physical Component Summary (PCS) van de 12-Item Short Form Survey (SF-12) bij deelnemers met AIP
Tijdsspanne: Basislijn en 6 maanden
De SF-12 is een onderzoek dat is ontworpen voor gebruik bij patiënten met meerdere chronische aandoeningen. Deze schaal met 12 items kan worden gebruikt om de fysieke en mentale gezondheid van respondenten te beoordelen. 10 van de 12 vragen worden beantwoord op een 5-punts Likert-schaal en 2 worden beantwoord op een 3-punts Likert-schaal. De vragen worden vervolgens gescoord en gewogen in 2 subschalen, lichamelijke gezondheid en geestelijke gezondheid. Respondenten kunnen een score hebben die varieert van 0-100, waarbij 100 de beste score is en een hoge fysieke of mentale gezondheid aangeeft. Een verandering van 3 punten in de SF-12-score weerspiegelt een significant verschil. Een hogere score duidt op verbetering.
Basislijn en 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Alnylam Pharmaceuticals

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
16 november 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
31 januari 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
31 mei 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
7 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
7 november 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
9 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
22 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
17 april 2024

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 mei 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • ALN-AS1-003

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Toegang tot geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers die deze resultaten ondersteunen, wordt beschikbaar gesteld 12 maanden na voltooiing van het onderzoek en niet minder dan 12 maanden nadat het product en de indicatie zijn goedgekeurd in de VS en/of de EU.

Gegevens worden verstrekt afhankelijk van de goedkeuring van een onderzoeksvoorstel en de uitvoering van een overeenkomst voor het delen van gegevens. Verzoeken om inzage in gegevens kunnen worden ingediend via de website www.vivli.org.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen