Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van VX-659 combinatietherapie bij CF-patiënten die homozygoot zijn voor F508del (F/F)

26 september 2019 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, gecontroleerde fase 3-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van VX-659-combinatietherapie bij proefpersonen met cystische fibrose die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie (F/F)

Deze studie zal de werkzaamheid evalueren van VX-659 in drievoudige combinatie (TC) met tezacaftor (TEZ) en ivacaftor (IVA) bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie (F/F).

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
116

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Adelaide, Australië
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australië
        • Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Australië
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Australië
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië
        • The Alfred Hospital
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Muenchen, Duitsland
        • Pneumologische Praxis Pasing
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • St. Vincent'S University Hospital
      • Dublin, Ierland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Ierland
        • Cork University Hospital
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Sevilla, Spanje
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Wythenshawe Hospital
      • Penarth, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospital Llandough
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Verenigde Staten, 60714
        • Advocate Children's Hospital- Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73211
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Homozygoot voor de F508del-mutatie (F/F)
  • Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) waarde ≥40% en ≤90% van voorspeld gemiddelde voor leeftijd, geslacht en lengte

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante cirrose met of zonder portale hypertensie
  • Longinfectie met organismen geassocieerd met een snellere achteruitgang van de longstatus
  • Vaste orgaan- of hematologische transplantatie

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Actieve vergelijker: TEZ/IVA
Na een inloopperiode van 4 weken met Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA), kregen de deelnemers 's ochtends TEZ 100 milligram (mg)/IVA 150 mg als tablet met vaste dosiscombinatie (FDC) en IVA 150 mg als monotherapie. tablet 's avonds gedurende 4 weken in de drievoudige combinatie (TC) behandelperiode.
Geneesmiddel: IVA
Deelnemers kregen IVA eenmaal daags 's avonds oraal toegediend.
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor
Geneesmiddel: TEZ/IVA
Deelnemers ontvingen TEZ/IVA eenmaal daags oraal in de ochtend.
Andere namen:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Geneesmiddel: Placebo
De deelnemers kregen placebo-gematcht TEZ/IVA oraal eenmaal daags in de ochtend.
Geneesmiddel: Placebo
De deelnemers kregen oraal eenmaal daags 's ochtends een placebo dat overeenkwam met VX-659/TEZ/IVA.
Experimenteel: VX-659/TEZ/IVA TC
Na een inloopperiode van 4 weken met TEZ/IVA kregen de deelnemers VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg als FDC-tabletten in de ochtend en IVA 150 mg als monotablet in de avond gedurende 4 weken in de TC behandelperiode.
Geneesmiddel: VX-659/TEZ/IVA
De deelnemers kregen VX-659/TEZ/IVA eenmaal daags 's ochtends oraal toegediend.
Andere namen:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Geneesmiddel: IVA
Deelnemers kregen IVA eenmaal daags 's avonds oraal toegediend.
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor
Geneesmiddel: Placebo
De deelnemers kregen placebo-gematcht TEZ/IVA oraal eenmaal daags in de ochtend.
Geneesmiddel: Placebo
De deelnemers kregen oraal eenmaal daags 's ochtends een placebo dat overeenkwam met VX-659/TEZ/IVA.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 4
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Vanaf baseline in week 4

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering in zweetchloride (SwCl)
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 4
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
Vanaf baseline in week 4
Absolute verandering in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 4
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met cystic fibrosis. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen, scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Vanaf baseline in week 4
Veiligheid en verdraagbaarheid als beoordeeld aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in de TC-behandelingsperiode tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of tot de voltooiing van de deelname aan het onderzoek, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (tot week 8)
Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in de TC-behandelingsperiode tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of tot de voltooiing van de deelname aan het onderzoek, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (tot week 8)
Waargenomen pre-dosisconcentratie (Ctrough) van VX-659, TEZ, TEZ Metabolite (M1-TEZ) en IVA
Tijdsspanne: Vanaf dag 1 en week 4
Vanaf dag 1 en week 4

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 mei 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
26 september 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
8 oktober 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
1 maart 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
7 maart 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
9 maart 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
17 oktober 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
26 september 2019

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 september 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • VX17-659-103
  • 2017-004133-82 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen