Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование комбинированной терапии VX-659 у пациентов с муковисцидозом, гомозиготных по F508del (F/F)

26 сентября 2019 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, контролируемое исследование по оценке эффективности и безопасности комбинированной терапии VX-659 у субъектов с муковисцидозом, гомозиготных по мутации F508del (F/F)

В этом исследовании будет оцениваться эффективность VX-659 в тройной комбинации (TC) с тезакафтором (TEZ) и ивакафтором (IVA) у субъектов с муковисцидозом (CF), гомозиготных по мутации F508del (F/F).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
116

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Adelaide, Австралия
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Австралия
        • Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Австралия
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Австралия
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия
        • The Alfred Hospital
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Muenchen, Германия
        • Pneumologische Praxis Pasing
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия
        • St. Vincent'S University Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • Cork University Hospital
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Sevilla, Испания
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Liverpool, Соединенное Королевство
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Wythenshawe Hospital
      • Penarth, Соединенное Королевство
        • University Hospital Llandough
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Соединенные Штаты, 60714
        • Advocate Children's Hospital- Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73211
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Гомозиготность по мутации F508del (F/F)
  • Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) значение ≥40% и ≤90% от прогнозируемого среднего значения для возраста, пола и роста

Ключевые критерии исключения:

  • Клинически значимый цирроз с портальной гипертензией или без нее
  • Инфекция легких микроорганизмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса
  • Твердый орган или гематологическая трансплантация

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Активный компаратор: ТЭЗ/ИВА
После 4-недельного вводного периода приема Тезакафтора (TEZ)/Ивакафтора (IVA) участники получали TEZ 100 мг (мг)/IVA 150 мг в виде комбинированной таблетки с фиксированной дозой (FDC) утром и IVA 150 мг в виде монотерапии. таблетка вечером в течение 4 недель в период лечения тройной комбинацией (ТК).
Лекарство: ИВА
Участники получали IVA перорально один раз в день вечером.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Лекарство: ТЭЗ/ИВА
Участники получали TEZ/IVA перорально один раз в день утром.
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
  • тезакафтор/ивакафтор
Лекарство: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее TEZ/IVA, перорально один раз в день утром.
Лекарство: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее VX-659/TEZ/IVA, перорально один раз в день утром.
Экспериментальный: VX-659/ТЭЗ/ИВА ТС
После вводного периода в течение 4 недель с TEZ/IVA участники получали VX-659 240 мг/TEZ 100 мг/IVA 150 мг в виде таблеток FDC утром и IVA 150 мг в виде монотаблетки вечером в течение 4 недель в Срок лечения ТК.
Лекарство: VX-659/ТЭЗ/ИВА
Участники получали VX-659/TEZ/IVA перорально один раз в день утром.
Другие имена:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/тезакафтор/ивакафтор
Лекарство: ИВА
Участники получали IVA перорально один раз в день вечером.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Лекарство: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее TEZ/IVA, перорально один раз в день утром.
Лекарство: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее VX-659/TEZ/IVA, перорально один раз в день утром.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня на 4 неделе
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
От исходного уровня на 4 неделе

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение хлорида пота (SwCl)
Временное ограничение: От исходного уровня на 4 неделе
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
От исходного уровня на 4 неделе
Абсолютное изменение показателя респираторного домена по пересмотренному опроснику для муковисцидоза (CFQ-R)
Временное ограничение: От исходного уровня на 4 неделе
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
От исходного уровня на 4 неделе
Безопасность и переносимость по оценке числа участников с нежелательными явлениями (НЯ), возникшими на фоне лечения, и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата в период лечения ТС до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата или до даты завершения участия в исследовании, в зависимости от того, что наступит раньше (до 8 недели)
От первой дозы исследуемого препарата в период лечения ТС до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата или до даты завершения участия в исследовании, в зависимости от того, что наступит раньше (до 8 недели)
Наблюдаемая концентрация перед введением дозы (Ctrough) VX-659, TEZ, метаболита TEZ (M1-TEZ) и IVA
Временное ограничение: С 1-го дня и 4-й недели
С 1-го дня и 4-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 мая 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
26 сентября 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
8 октября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
1 марта 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
7 марта 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
9 марта 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
17 октября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
26 сентября 2019 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 сентября 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • VX17-659-103
  • 2017-004133-82 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками