Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av VX-659-kombinasjonsterapi hos CF-individer homozygote for F508del (F/F)

26. september 2019 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, kontrollert studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til VX-659-kombinasjonsterapi hos personer med cystisk fibrose som er homozygote for F508del-mutasjonen (F/F)

Denne studien vil evaluere effekten av VX-659 i trippelkombinasjon (TC) med tezacaftor (TEZ) og ivacaftor (IVA) hos personer med cystisk fibrose (CF) som er homozygote for F508del-mutasjonen (F/F).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
116

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australia
        • Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Forente stater, 60714
        • Advocate Children's Hospital- Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73211
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent'S University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irland
        • Cork University Hospital
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Sevilla, Spania
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Liverpool, Storbritannia
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Storbritannia
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Storbritannia
        • Wythenshawe Hospital
      • Penarth, Storbritannia
        • University Hospital Llandough
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologische Praxis Pasing

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Homozygot for F508del-mutasjonen (F/F)
  • Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) verdi ≥40 % og ≤90 % av anslått gjennomsnitt for alder, kjønn og høyde

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant cirrhose med eller uten portal hypertensjon
  • Lungeinfeksjon med organismer assosiert med en raskere nedgang i lungestatus
  • Solid organ eller hematologisk transplantasjon

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Aktiv komparator: TEZ/IVA
Etter en innkjøringsperiode på 4 uker med Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA), fikk deltakerne TEZ 100 milligram (mg)/IVA 150 mg som fastdosekombinasjon (FDC) tablett om morgenen og IVA 150 mg som mono tablett om kvelden i 4 uker i behandlingsperioden for trippelkombinasjon (TC).
Legemiddel: IVA
Deltakerne fikk IVA muntlig en gang daglig på kvelden.
Andre navn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Legemiddel: TEZ/IVA
Deltakerne fikk TEZ/IVA oralt en gang daglig om morgenen.
Andre navn:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Legemiddel: Placebo
Deltakerne fikk placebomatchet TEZ/IVA oralt en gang daglig om morgenen.
Legemiddel: Placebo
Deltakerne fikk placebo matchet med VX-659/TEZ/IVA oralt en gang daglig om morgenen.
Eksperimentell: VX-659/TEZ/IVA TC
Etter en innkjøringsperiode på 4 uker med TEZ/IVA, fikk deltakerne VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg som FDC-tabletter om morgenen og IVA 150 mg som monotablett om kvelden i 4 uker i TC-behandlingsperiode.
Legemiddel: VX-659/TEZ/IVA
Deltakerne fikk VX-659/TEZ/IVA oralt en gang daglig om morgenen.
Andre navn:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Legemiddel: IVA
Deltakerne fikk IVA muntlig en gang daglig på kvelden.
Andre navn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Legemiddel: Placebo
Deltakerne fikk placebomatchet TEZ/IVA oralt en gang daglig om morgenen.
Legemiddel: Placebo
Deltakerne fikk placebo matchet med VX-659/TEZ/IVA oralt en gang daglig om morgenen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline i uke 4
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Fra baseline i uke 4

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i svetteklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline i uke 4
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Fra baseline i uke 4
Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng
Tidsramme: Fra baseline ved uke 4
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
Fra baseline ved uke 4
Sikkerhet og tolerabilitet som vurdert antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet i TC-behandlingsperioden opptil 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet eller til fullføringen av studiedeltakelsesdatoen, avhengig av hva som inntreffer først (opptil uke 8)
Fra første dose av studiemedikamentet i TC-behandlingsperioden opptil 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet eller til fullføringen av studiedeltakelsesdatoen, avhengig av hva som inntreffer først (opptil uke 8)
Observert Pre-Dose Concentration (Ctrough) av VX-659, TEZ, TEZ Metabolite (M1-TEZ) og IVA
Tidsramme: Fra dag 1 og uke 4
Fra dag 1 og uke 4

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mai 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
26. september 2018

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
8. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
1. mars 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
7. mars 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
9. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
17. oktober 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. september 2019

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • VX17-659-103
  • 2017-004133-82 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger