Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van VX-659 combinatietherapie bij CF-patiënten die homozygoot zijn voor F508del (F/F)

26 september 2019 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, gecontroleerde fase 3-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van VX-659-combinatietherapie bij proefpersonen met cystische fibrose die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie (F/F)

Deze studie zal de werkzaamheid evalueren van VX-659 in drievoudige combinatie (TC) met tezacaftor (TEZ) en ivacaftor (IVA) bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie (F/F).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

116

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Adelaide, Australië
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australië
        • Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Australië
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Australië
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië
        • The Alfred Hospital
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Muenchen, Duitsland
        • Pneumologische Praxis Pasing
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • St. Vincent'S University Hospital
      • Dublin, Ierland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Ierland
        • Cork University Hospital
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Sevilla, Spanje
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Wythenshawe Hospital
      • Penarth, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospital Llandough
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Verenigde Staten, 60714
        • Advocate Children's Hospital- Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73211
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Homozygoot voor de F508del-mutatie (F/F)
  • Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) waarde ≥40% en ≤90% van voorspeld gemiddelde voor leeftijd, geslacht en lengte

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante cirrose met of zonder portale hypertensie
  • Longinfectie met organismen geassocieerd met een snellere achteruitgang van de longstatus
  • Vaste orgaan- of hematologische transplantatie

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: TEZ/IVA
Na een inloopperiode van 4 weken met Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA), kregen de deelnemers 's ochtends TEZ 100 milligram (mg)/IVA 150 mg als tablet met vaste dosiscombinatie (FDC) en IVA 150 mg als monotherapie. tablet 's avonds gedurende 4 weken in de drievoudige combinatie (TC) behandelperiode.
Geneesmiddel: IVA
Deelnemers kregen IVA eenmaal daags 's avonds oraal toegediend.
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor
Geneesmiddel: TEZ/IVA
Deelnemers ontvingen TEZ/IVA eenmaal daags oraal in de ochtend.
Andere namen:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Geneesmiddel: Placebo
De deelnemers kregen placebo-gematcht TEZ/IVA oraal eenmaal daags in de ochtend.
Geneesmiddel: Placebo
De deelnemers kregen oraal eenmaal daags 's ochtends een placebo dat overeenkwam met VX-659/TEZ/IVA.
Experimenteel: VX-659/TEZ/IVA TC
Na een inloopperiode van 4 weken met TEZ/IVA kregen de deelnemers VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg als FDC-tabletten in de ochtend en IVA 150 mg als monotablet in de avond gedurende 4 weken in de TC behandelperiode.
Geneesmiddel: VX-659/TEZ/IVA
De deelnemers kregen VX-659/TEZ/IVA eenmaal daags 's ochtends oraal toegediend.
Andere namen:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Geneesmiddel: IVA
Deelnemers kregen IVA eenmaal daags 's avonds oraal toegediend.
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor
Geneesmiddel: Placebo
De deelnemers kregen placebo-gematcht TEZ/IVA oraal eenmaal daags in de ochtend.
Geneesmiddel: Placebo
De deelnemers kregen oraal eenmaal daags 's ochtends een placebo dat overeenkwam met VX-659/TEZ/IVA.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 4
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Vanaf baseline in week 4

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering in zweetchloride (SwCl)
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 4
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
Vanaf baseline in week 4
Absolute verandering in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 4
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met cystic fibrosis. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen, scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Vanaf baseline in week 4
Veiligheid en verdraagbaarheid als beoordeeld aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in de TC-behandelingsperiode tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of tot de voltooiing van de deelname aan het onderzoek, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (tot week 8)
Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in de TC-behandelingsperiode tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of tot de voltooiing van de deelname aan het onderzoek, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (tot week 8)
Waargenomen pre-dosisconcentratie (Ctrough) van VX-659, TEZ, TEZ Metabolite (M1-TEZ) en IVA
Tijdsspanne: Vanaf dag 1 en week 4
Vanaf dag 1 en week 4

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 mei 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 september 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

8 oktober 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 maart 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 maart 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 maart 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 oktober 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 september 2019

Laatst geverifieerd

1 september 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX17-659-103
  • 2017-004133-82 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op VX-659/TEZ/IVA

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kosovo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren