Fase 2-studie ter evaluatie van apitegromab voor de behandeling van FSHD

Insluitingscriteria:

1. Mannelijke of vrouwelijke deelnemers, 18 tot 60 jaar oud op het moment van geïnformeerde toestemming.
2. Genetische diagnose van FSHD Type 1 of FSHD Type 2, bevestigd met de juiste documentatie van een geaccrediteerd laboratorium.
3. Klinische ernstscore van 1,5 tot 3,0 (Ricci-score; bereik 0 tot 5), inclusief, bij screening.
4. Baseline 10-meter loop/rentest tijd ≤5 seconden.

Uitsluitingscriteria:

1. Eerdere geschiedenis van een overgevoeligheidsreactie op een mAb of recombinant eiwit met een Fc-domein (bijv. een oplosbare receptor-Fc-fusie-eiwit), apitegromab, of hulpstoffen van apitegromab.
2. Behandeling met andere onderzoeksgeneesmiddelen in een klinische studie binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden, wat langer is, voorafgaand aan screening.
3. Eerdere behandeling met apitegromab, of met andere anti-myostatine therapieën, inclusief activine-receptorantagonisten.
4. Huidig of eerder gebruik van anabole steroïden, groeihormonen, glucagon-like peptide-1 receptoragonist of andere stoffen met bekende effecten op spieren.
5. Gebruik van therapieën met mogelijk significante spierverslappings effecten (bijv. androgenen, insuline-achtige groeifactor, groeihormoon, systemische beta-agonist, botulinumtoxine, of spierverslappers of spierversterkende supplementen) of mogelijk significante neuromusculaire effecten (bijv. acetylcholinesterase-remmers) binnen 60 dagen voorafgaand aan screening.
6. Gebruik van systemische of corticosteroïden binnen 60 dagen voorafgaand aan screening. Geïnhaleerde of topische steroïden zijn toegestaan.
7. Zwangere of borstvoeding gevende personen.
8. Contra-indicaties voor MRI die kunnen omvatten, maar niet beperkt zijn tot, bepaalde geïmplanteerde elektronische apparaten, cochleaire implantaten, metalen vreemde lichamen, vasculaire clips en metalen implantaten; of claustrofobie, contrastmiddelallergieën, onvermogen om stil te liggen, of externe medische apparaten die mogelijk niet verwijderd kunnen worden.

Geschiedenis van alcoholisme of illegaal drugsgebruik (drugs die illegaal zijn en niet zijn voorgeschreven).

Gebruik van medicatie die de stolling of plaatjesaggregatie belemmert of een geschiedenis of actieve stollingsstoornis heeft.

Elke acute of comorbiditeit die het welzijn van de deelnemer verstoort binnen 7 dagen voorafgaand aan screening, inclusief actieve systemische infectie, de behoefte aan acute behandeling, of klinische observatie om welke reden dan ook.