Melphalan gevolgd door perifere stamceltransplantatie bij de behandeling van patiënten met multipel myeloom

DOELSTELLINGEN:

• Dien standaard, hoge dosis melfalan veilig toe onder nauwlettend toezicht bij patiënten met responsief multipel myeloom.
• Bepaal de kosten- en tijdseffectiviteit bij het verzamelen van voldoende perifere bloedstamcellen (PBSC) voor twee therapieën met hoge doses melfalan en PBSC-transplantaties in deze patiëntenpopulatie.

OVERZICHT: Patiënten die niet in remissie zijn, krijgen 3-6 kuren remissie-inductietherapie bestaande uit ofwel een anthracycline/glucocorticoïd-regime of hoge doses glucocorticoïden.

21-45 dagen na de inductietherapie krijgen patiënten gedurende 4 dagen dagelijks subcutaan filgrastim (G-CSF), gevolgd door dagelijkse verzameling van perifere bloedstamcellen (PBSC), beginnend op dag 4 en doorgaand tot het beoogde aantal cellen is bereikt.

5 dagen tot 6 weken na het verzamelen van de PBSC krijgen patiënten gedurende 2 opeenvolgende dagen een hoge dosis melfalan IV gedurende 2 uur. 36-48 uur na voltooiing van melfalan krijgen patiënten dagelijks een infuus met PBSC gevolgd door G-CSF subcutaan totdat de bloedtellingen zich herstellen.

3 maanden tot 5 jaar na een hoge dosis therapie en PBSC-infusie krijgen patiënten met bewijs van ziekteprogressie een aanvullende behandeling met een hoge dosis melfalan gevolgd door PBSC-infusie zoals in de eerste kuur.

Patiënten worden gevolgd op 30-45 dagen, 6 maanden en daarna jaarlijks.

VERWACHTE ACCRUAL: Er zullen in totaal 60-120 patiënten worden opgebouwd voor deze studie over een periode van 5 jaar.