Melfalan seguito da trapianto di cellule staminali periferiche nel trattamento di pazienti con mieloma multiplo

OBIETTIVI:

• Somministrare melfalan standard ad alte dosi in modo sicuro in un ambiente strettamente monitorato nei pazienti con mieloma multiplo responsivo.
• Determinare l'efficacia in termini di costi e tempi nella raccolta di sufficienti cellule staminali del sangue periferico (PBSC) per due terapie con melfalan ad alte dosi e trapianti di PBSC in questa popolazione di pazienti.

SCHEMA: I pazienti non in remissione ricevono 3-6 cicli di terapia di induzione della remissione consistente in un regime di antracicline/glucocorticoidi o glucocorticoidi ad alte dosi.

A 21-45 giorni dopo la terapia di induzione, i pazienti ricevono filgrastim (G-CSF) per via sottocutanea ogni giorno per 4 giorni, seguiti dalla raccolta giornaliera di cellule staminali del sangue periferico (PBSC) a partire dal giorno 4 e continuando fino al raggiungimento del numero target di cellule.

Da 5 giorni a 6 settimane dopo la raccolta delle PBSC, i pazienti ricevono alte dosi di melfalan EV nell'arco di 2 ore per 2 giorni consecutivi. A 36-48 ore dopo il completamento del melfalan, i pazienti ricevono un'infusione di PBSC seguita da G-CSF per via sottocutanea ogni giorno fino al ripristino della conta ematica.

Da 3 mesi a 5 anni dopo la terapia ad alto dosaggio e l'infusione di PBSC, i pazienti con evidenza di progressione della malattia ricevono un trattamento aggiuntivo con melfalan ad alto dosaggio seguito dall'infusione di PBSC come nel primo ciclo.

I pazienti vengono seguiti a 30-45 giorni, 6 mesi e successivamente ogni anno.

ACCUMULO PREVISTO: un totale di 60-120 pazienti verrà accumulato per questo studio nell'arco di 5 anni.