马法兰联合外周血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤患者

目标：

• 在反应性多发性骨髓瘤患者中，在密切监测的环境中安全地给予标准、高剂量美法仑。
• 确定为该患者群体中的两种高剂量美法仑疗法和 PBSC 移植收集足够外周血干细胞 (PBSC) 的成本和时间有效性。

大纲：未缓解的患者接受 3-6 个疗程的缓解诱导治疗，包括蒽环类药物/糖皮质激素方案或大剂量糖皮质激素。

在诱导治疗后 21-45 天，患者每天皮下注射非格司亭 (G-CSF)，持续 4 天，然后从第 4 天开始每天收集外周血干细胞 (PBSC)，一直持续到达到目标细胞数。

在收集 PBSC 后 5 天至 6 周，患者连续 2 天在 2 小时内接受高剂量美法仑 IV。 在美法仑完成后 36-48 小时，患者接受 PBSC 输注，然后每天皮下注射 G-CSF，直至血细胞计数恢复。

在高剂量治疗和 PBSC 输注后 3 个月至 5 年，有疾病进展证据的患者接受额外的高剂量美法仑治疗，然后与第一个疗程一样进行 PBSC 输注。

在 30-45 天、6 个月时对患者进行随访，之后每年随访一次。

预计应计：本研究将在 5 年内累积 60-120 名患者。