Screening en natuurlijke historie: primaire laterale sclerose en aanverwante aandoeningen
Objectief:
De doelstellingen van dit protocol zijn:
het ontwikkelen en onderhouden van een opslagplaats van klinisch gekarakteriseerde patiënten met primaire laterale sclerose voor toekomstige onderzoeksprotocollen,
om de natuurlijke geschiedenis van neurodegeneratieve aandoeningen met corticospinale neurondegeneratie te karakteriseren,
om voorgestelde etiologieën, risicofactoren en biomarkers voor de ontwikkeling van deze aandoeningen en voor ziekteprogressie te onderzoeken
Studiepopulatie:
240 patiënten met progressieve spasticiteit die op volwassen leeftijd begint met een diagnose van primaire laterale sclerose of gerelateerde stoornis van de bovenste motorneuronen
Ontwerp:
Patiënten die door artsen zijn verwezen voor primaire laterale sclerose, ondergaan bij het eerste bezoek een screeningsevaluatie. Het screeningsbezoek omvat beoordeling van externe medische dossiers, neurologisch onderzoek en diagnostische tests om mogelijke oorzaken van spasticiteit vast te stellen. Patiënten die voldoen aan de klinische criteria voor primaire laterale sclerose door anamnese of onderzoek zullen worden gevolgd om de natuurlijke geschiedenis van deze aandoening vast te stellen. Metingen van de motorische en cognitieve functie zullen worden uitgevoerd bij baseline- en vervolgbezoeken om de klinische progressie te volgen. Magnetische resonantiebeeldvorming zal worden uitgevoerd om te bepalen of beeldvormingsveranderingen in de loop van de tijd optreden. Patiënten geïdentificeerd in dit protocol die in aanmerking komen voor andere onderzoeksprotocollen zullen worden uitgenodigd om deel te nemen aan aanvullende protocollen.
Uitkomstmaten:
Klinische progressie zal worden gedocumenteerd door metingen van vingertikken, getimede manier van lopen, spraak. De associatie tussen klinische progressie en MRI-metingen zal worden beoordeeld als een secundaire uitkomst....
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Objectief:
De doelstellingen van dit protocol zijn:
- het ontwikkelen en onderhouden van een opslagplaats van klinisch gekarakteriseerde patiënten met primaire laterale sclerose voor toekomstige onderzoeksprotocollen,
- om de natuurlijke geschiedenis van neurodegeneratieve aandoeningen met corticospinale neurondegeneratie te karakteriseren,
- om voorgestelde etiologieën, risicofactoren en biomarkers voor de ontwikkeling van deze aandoeningen en voor ziekteprogressie te onderzoeken
Studiepopulatie:
240 patiënten met progressieve spasticiteit die op volwassen leeftijd begint met een diagnose van primaire laterale sclerose of gerelateerde stoornis van de bovenste motorneuronen
Ontwerp:
Patiënten die door artsen zijn verwezen voor primaire laterale sclerose, ondergaan bij het eerste bezoek een screeningsevaluatie. Het screeningsbezoek omvat beoordeling van externe medische dossiers, neurologisch onderzoek en diagnostische tests om mogelijke oorzaken van spasticiteit vast te stellen. Patiënten die voldoen aan de klinische criteria voor primaire laterale sclerose door anamnese of onderzoek zullen worden gevolgd om de natuurlijke geschiedenis van deze aandoening vast te stellen. Metingen van de motorische en cognitieve functie zullen worden uitgevoerd bij baseline- en vervolgbezoeken om de klinische progressie te volgen. Magnetische resonantiebeeldvorming zal worden uitgevoerd om te bepalen of beeldvormingsveranderingen in de loop van de tijd optreden. Er kunnen bloedmonsters worden verzameld voor het meten van mogelijke etiologieën van PLS, inclusief risicofactorgenen. Patiënten geïdentificeerd in dit protocol die in aanmerking komen voor andere onderzoeksprotocollen zullen worden uitgenodigd om deel te nemen aan aanvullende protocollen.
Uitkomstmaten:
Klinische progressie zal worden gedocumenteerd door metingen van vingertikken, getimede manier van lopen, spraak. De associatie tussen klinische progressie en MRI-metingen zal worden beoordeeld als een secundaire uitkomst.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
- INSLUITINGSCRITERIA:
- Leeftijd 18 jaar of ouder
- Begin van progressieve spasticiteit op volwassen leeftijd
- Geen familiegeschiedenis van een vergelijkbare aandoening
- In staat om toestemming te geven of met een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger die toestemming kan geven
UITSLUITINGSCRITERIA:
- Geschiedenis van beroerte, hersenverlamming, traumatisch hersenletsel of andere bekende etiologie van spasticiteit
- Niet-neurologische aandoeningen die spierstijfheid veroorzaken, zoals fasciitis of reumatologische aandoeningen
- Aandoeningen waarbij pijn het vermogen om spieren te bewegen beperkt, zoals fibromyalgie of complexe regionale pijnsyndromen
- Diepgaande zwakte van vrijwillige beweging
- Onvermogen om naar NIH te reizen
- Antistolling zal een uitsluiting zijn voor naald-EMG-onderzoeken
- Geïmplanteerde apparaten of metaalfragmenten in de hersenen of het ruggenmerg zijn een uitsluiting voor MRI-scanning
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Ander
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
|---|
|
Het primaire resultaat van dit protocol is het documenteren van de natuurlijke geschiedenis van klinische progressie in PLS, gedefinieerd als de verandering in klinische metingen van bewegingssnelheid in de loop van de tijd: vingertikken, getimede gang en tijd om een standaardpassage te lezen.
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Mary Kay Floeter, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Leclerc KM, Landry FJ. Benign nocturnal leg cramps. Current controversies over use of quinine. Postgrad Med. 1996 Feb;99(2):177-8, 181-4.
- Bentley S. Exercise-induced muscle cramp. Proposed mechanisms and management. Sports Med. 1996 Jun;21(6):409-20. doi: 10.2165/00007256-199621060-00003.
- Auger RG. AAEM minimonograph #44: diseases associated with excess motor unit activity. Muscle Nerve. 1994 Nov;17(11):1250-63. doi: 10.1002/mus.880171103.
- Clark MG, Smallwood Shoukry R, Huang CJ, Danielian LE, Bageac D, Floeter MK. Loss of functional connectivity is an early imaging marker in primary lateral sclerosis. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2018 Nov;19(7-8):562-569. doi: 10.1080/21678421.2018.1517180. Epub 2018 Oct 9.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Studie voltooiing
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 010145
- 01-N-0145
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .