Mycofenolaat voor pulmonale sarcoïdose

Corticosteroïden zijn momenteel het favoriete medicijn voor de behandeling van pulmonale sarcoïdose. Corticosteroïden gaan echter gepaard met veel significante bijwerkingen. Om deze reden zou het gunstig zijn om een ​​alternatief middel voor corticosteroïden te vinden voor de behandeling van pulmonale sarcoïdose. Deze studie is een open-label studie van mycofenolaat voor nieuw ontstane pulmonale sarcoïdose. Patiënten komen in aanmerking voor deze studie als ze door biopsie bewezen pulmonale sarcoïdose hebben en een vitale capaciteit of FEV1 van minder dan 80% van de voorspelde waarde. Patiënten moeten bronchoscopie ondergaan waarbij niet alleen de diagnose van pulmonale sarcoïdose vereist is, maar bovendien worden cellen verkregen uit bronchoalveolaire lavage. Als bij de patiënten pulmonale sarcoïdose wordt vastgesteld, krijgen ze een aanvangsdosis van 500 mg tweemaal daags mycofenolaat gedurende 1 week. Als hun bloedbeeld niet wordt beïnvloed door deze dosis en ze geen significante symptomen hebben waarvan wordt gedacht dat ze verband houden met het geneesmiddel, wordt hun dosis verhoogd tot 1 g tweemaal daags voor de resterende 9 weken van het onderzoek (de totale duur van de studiegeneesmiddelbehandeling is 10 weken). ). De patiënten worden gevolgd met meerdere studiebezoeken. Bij deze bezoeken worden bloedtesten afgenomen om er zeker van te zijn dat er geen significante bijwerkingen van mycofenolaat zijn. Bovendien hebben de patiënten een anamnese en lichamelijk onderzoek om de klinische toestand van hun sarcoïdose te evalueren en bijwerkingen van mycofenolaat op te sporen. Na voltooiing van 10 weken mycofenolaattherapie ondergaan de patiënten een tweede bronchoscopie met bronchoalveolaire lavage om cellen voor analyse te verkrijgen. De patiënten worden geëvalueerd met spirometrie, metingen van kortademigheid (dyspnoe) en een kwaliteit van leven-schaal (SF36) tijdens opeenvolgende bezoeken tijdens hun studie. Het primaire eindpunt van de studie is verbeterde, ongewijzigde of slechtere FVC. Het is te hopen dat deze pilootstudie zal suggereren dat mycofenolaat een redelijke behandelingsoptie is voor nieuw ontstane pulmonale sarcoïdose.