PK-studie van Melphalan HCL & Alkeran voor injectie van MA-conditionering bij MM-patiënten met autologe transplantatie

Inclusiecriteria:

• Patiënten met symptomatische MM die behandeling nodig hebben bij diagnose of op enig moment daarna.
• Patiënten met MM die in aanmerking komen voor ASCT-therapie en die geschikte primaire inductietherapie voor transplantatie hebben gekregen.
• Volwassen patiënten (≥ 18 jaar oud) die 70 jaar of jonger zijn op het moment van transplantatie; patiënten ouder dan 70 jaar kunnen per geval in aanmerking komen als de patiënt voldoet aan de lokale institutionele criteria om een ​​totale dosis melfalan van 200 mg/m2 te krijgen als conditioneringsregime en als dit is goedgekeurd door de Medical Monitor.
• Patiënten met een adequaat autoloog transplantaat, gedefinieerd als een niet-gemanipuleerd, gecryopreserveerd, perifeer bloedstamceltransplantaat dat ten minste 2 × 106 CD34+-cellen/kg bevat op basis van het gewicht van de patiënt.

• Patiënten met een adequate orgaanfunctie zoals gemeten door:

  • Cardiaal: linkerventrikelejectiefractie in rust >40% (gedocumenteerd binnen 12 weken voorafgaand aan dag -3).
  • Lever: Bilirubine <2 × de bovengrens van normaal (ULN) en ALT/AST <3 × ULN.
  • Nier: creatinineklaring >40 ml/min (gemeten of berekend/geschat).
  • Pulmonaal: DLCO, FEV1, FVC >50% van voorspelde waarde (gecorrigeerd voor Hgb) of O2-verzadiging > 92% op kamerlucht (gedocumenteerd binnen 12 weken voorafgaand aan Dag -3)

Uitsluitingscriteria:

• Patiënten die sinds de diagnose nooit verder zijn gekomen dan fase 1 MM.
• Patiënten die eerder meer dan één autologe stamceltransplantatie hebben ondergaan.
• Patiënten met plasmacelleukemie.
• Patiënten met MM en systemische AL-amyloïdose.
• ECOG-prestatiestatus ≥2.
• Patiënten met ongecontroleerde hypertensie.
• Patiënten met een actieve bacteriële, virale of schimmelinfectie.
• Patiënten met eerdere maligniteiten behalve gereseceerd basaalcelcarcinoom of behandeld cervicaal carcinoom in situ. Kanker die >5 jaar eerder curatief is behandeld, is toegestaan. Kanker die <5 jaar eerder met curatieve intentie is behandeld, wordt niet toegestaan, tenzij goedgekeurd door de medische toezichthouder.
• Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn (positieve ß-HCG) of borstvoeding geven.
• Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd die geen geschikte anticonceptietechnieken willen gebruiken tijdens en gedurende 1 maand na de studiebehandeling met Melphalan HCl voor injectie (propyleenglycolvrij).
• Patiënten die seropositief zijn voor HIV.
• Patiënten die geen geïnformeerde toestemming willen geven.
• Patiënten die gelijktijdig andere antikankertherapie krijgen (inclusief chemotherapie, bestraling, hormonale behandeling of immunotherapie, maar exclusief corticosteroïden) binnen 21 dagen voorafgaand aan de ASCT, of die van plan zijn een van deze behandelingen te ondergaan voorafgaand aan het ontslag uit de studie.
• Patiënten die gelijktijdig deelnemen aan een ander klinisch onderzoek.
• Patiënten die overgevoelig of intolerant zijn voor een bestanddeel van de formulering van het onderzoeksgeneesmiddel.