PK studie Melphalan HCL a Alkeran pro injekční podání MA u pacientů s MM po autologní transplantaci

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti se symptomatickým MM vyžadující léčbu při diagnóze nebo kdykoli poté.
• Pacienti s MM, kteří se kvalifikovali pro terapii ASCT a kteří podstoupili vhodnou primární indukční terapii pro transplantaci.
• Dospělí pacienti (≥ 18 let), kterým je v době transplantace 70 let nebo méně; pacienti starší 70 let se mohou kvalifikovat případ od případu, pokud pacient splňuje místní institucionální kritéria pro příjem celkové dávky melfalanu 200 mg/m2 jako přípravný režim a pokud to schválí lékařský monitor.
• Pacienti s adekvátním autologním štěpem, který je definován jako nemanipulovaný kryokonzervovaný štěp kmenových buněk periferní krve obsahující alespoň 2 × 106 CD34+ buněk/kg na základě hmotnosti pacienta.

• Pacienti s adekvátní funkcí orgánů měřenou pomocí:

  • Srdeční: ejekční frakce levé komory v klidu > 40 % (dokumentováno během 12 týdnů před dnem -3).
  • Jaterní: Bilirubin < 2 × horní hranice normy (ULN) a ALT/AST < 3 × ULN.
  • Renální: Clearance kreatininu >40 ml/min (měřeno nebo vypočteno/odhadnuto).
  • Plicní: DLCO, FEV1, FVC >50 % předpokládané hodnoty (upraveno na Hgb) nebo saturace O2 > 92 % na vzduchu v místnosti (dokumentováno během 12 týdnů před dnem -3)

Kritéria vyloučení:

• Pacienti, kteří od diagnózy nikdy nepokročili za 1. stadium MM.
• Pacienti, kteří dříve podstoupili více než jednu transplantaci autologních kmenových buněk.
• Pacienti s plazmatickou leukémií.
• Pacienti s MM a systémovou AL amyloidózou.
• Stav výkonu ECOG ≥2.
• Pacienti s nekontrolovanou hypertenzí.
• Pacienti s aktivní bakteriální, virovou nebo plísňovou infekcí.
• Pacienti s předchozími malignitami kromě resekovaného bazaliomu nebo léčeného cervikálního karcinomu in situ. Rakovina léčená s léčebným záměrem před > 5 lety bude povolena. Rakovina léčená s léčebným záměrem před < 5 lety nebude povolena, pokud nebude schválena lékařským monitorem.
• Pacientky, které jsou těhotné (pozitivní ß-HCG) nebo kojí.
• Pacientky ve fertilním věku, které nejsou ochotny používat adekvátní antikoncepční techniky během studie léčby přípravkem Melphalan HCl pro injekci (bez propylenglykolu) a 1 měsíc po ní.
• Pacienti séropozitivní na HIV.
• Pacienti, kteří nejsou ochotni poskytnout informovaný souhlas.
• Pacienti, kteří dostávají jinou souběžnou protinádorovou léčbu (včetně chemoterapie, ozařování, hormonální léčby nebo imunoterapie, ale s výjimkou kortikosteroidů) během 21 dnů před ASCT nebo plánují podstoupit kteroukoli z těchto léčeb před propuštěním ze studie.
• Pacienti, kteří se současně účastní jakékoli jiné klinické studie.
• Pacienti, kteří jsou přecitlivělí nebo netolerují jakoukoli složku lékové formy studie.