Studio farmacocinetico su Melphalan HCL e Alkeran per l'iniezione di condizionamento MA in pazienti affetti da MM con trapianto autologo

Criterio di inclusione:

• Pazienti con MM sintomatico che richiedono trattamento alla diagnosi o in qualsiasi momento successivo.
• Pazienti con MM che si qualificano per la terapia ASCT che hanno ricevuto un'appropriata terapia di induzione primaria per il trapianto.
• Pazienti adulti (≥ 18 anni) di età pari o inferiore a 70 anni al momento del trapianto; i pazienti di età superiore a 70 anni possono qualificarsi caso per caso se il paziente soddisfa i criteri istituzionali locali per ricevere una dose totale di melfalan di 200 mg/m2 come regime di condizionamento e se approvato dal Medical Monitor.
• Pazienti con un innesto autologo adeguato definito come innesto di cellule staminali del sangue periferico non manipolato, crioconservato, contenente almeno 2 × 106 cellule CD34+/kg in base al peso del paziente.

• Pazienti con funzionalità organica adeguata misurata da:

  • Cardiaco: frazione di eiezione ventricolare sinistra a riposo >40% (documentata entro 12 settimane prima del giorno -3).
  • Epatico: bilirubina <2 × il limite superiore della norma (ULN) e ALT/AST <3 × ULN.
  • Renale: clearance della creatinina >40 ml/minuto (misurata o calcolata/stimata).
  • Polmonare: DLCO, FEV1, FVC >50% del valore previsto (corretto per Hgb) o saturazione di O2 >92% in aria ambiente (documentata entro 12 settimane prima del giorno -3)

Criteri di esclusione:

• Pazienti che non sono mai avanzati oltre lo stadio 1 MM dalla diagnosi.
• Pazienti che hanno ricevuto in precedenza più di un trapianto autologo di cellule staminali.
• Pazienti con leucemia plasmacellulare.
• Pazienti con MM e amiloidosi AL sistemica.
• Performance status ECOG ≥2.
• Pazienti con ipertensione non controllata.
• Pazienti con un'infezione batterica, virale o fungina attiva.
• Pazienti con precedenti tumori maligni ad eccezione del carcinoma basocellulare resecato o del carcinoma cervicale trattato in situ. Sarà consentito il cancro trattato con intento curativo> 5 anni prima. Il cancro trattato con intento curativo <5 anni prima non sarà consentito se non approvato dal monitor medico.
• Pazienti di sesso femminile in gravidanza (ß-HCG positivo) o in allattamento.
• Pazienti di sesso femminile in età fertile che non sono disposte a utilizzare adeguate tecniche contraccettive durante e per 1 mese dopo il trattamento in studio con Melfalan HCl per iniezione (privo di glicole propilenico).
• Pazienti sieropositivi per HIV.
• Pazienti che non sono disposti a fornire il consenso informato.
• - Pazienti che ricevono altre terapie antitumorali concomitanti (incluse chemioterapia, radiazioni, trattamento ormonale o immunoterapia, ma esclusi i corticosteroidi) entro 21 giorni prima dell'ASCT o che pianificano di ricevere uno di questi trattamenti prima della dimissione dallo studio.
• Pazienti che partecipano contemporaneamente a qualsiasi altro studio clinico.
• Pazienti ipersensibili o intolleranti a qualsiasi componente della formulazione del farmaco in studio.