Evaluatie van 3 verschillende doses IV Busulfan (AAA)

Hoewel de veiligheid van de stamceltransplantatieprocedure sterk is verbeterd, is het verder verfijnen van de intensiteit van de conditionering een belangrijk punt om te onderzoeken, vooral bij patiënten met een slechte prognose, met als doel het zeer gunstige veiligheidsprofiel te behouden en de ziektebestrijding te verbeteren . Dit is het doel van onze prospectieve proef; we streven ernaar om in een prospectieve multicenter-studie de werkzaamheid van verschillende conditioneringsregimes prospectief te evalueren bij patiënten met myeloïde maligniteiten met een hoog risico.

De studie is een fase II-studie waarbij patiënten worden gerandomiseerd tussen een prospectieve actieve controle-arm (BX2) en twee experimentele armen (BX3 en BX4). In deze klinische proef werd een standaardgroep gehouden om de beperkingen te vermijden die worden veroorzaakt door de vergelijking met historische controles in de context van continu verbeterende praktijk. Elke experimentele arm zal parallel worden uitgevoerd volgens een standaard fase II-proefontwerp.

Bovendien zal deze studie vier ondersteunende studies koppelen aan de belangrijkste klinische doelstelling: 1/ een prospectieve beoordeling van de kwaliteit van leven van de patiënten over een periode van 2 jaar 2/ een analyse van de kosteneffectiviteit van de procedure, beoordeeld over een periode van 2 jaar 3/ een observationele farmacokinetische studie van busulfan 4/ een farmacogenomische studie van busulfan