Evaluering af 3 forskellige doser af IV Busulfan (AAA)

Selvom sikkerheden ved stamcelletransplantationsproceduren er blevet væsentligt forbedret, er det et vigtigt spørgsmål at udforske yderligere forfining af intensiteten af ​​konditioneringen, især hos patienter med dårlig prognose, idet målet er at opretholde den meget gunstige sikkerhedsprofil og forbedre sygdomskontrollen . Dette er målet for vores fremtidige forsøg; vi sigter mod prospektivt at evaluere i et prospektivt multicenterforsøg effektiviteten af ​​forskellige konditioneringsregimer hos patienter med højrisiko myeloid malignitet.

Studiet er et fase II-forsøg, der randomiserer patienter mellem en prospektiv aktiv kontrolarm (BX2) og to eksperimentelle arme (BX3 og BX4). En standardgruppe blev holdt i dette kliniske forsøg for at undgå begrænsningerne induceret af sammenligningen med historiske kontroller i forbindelse med løbende forbedring af praksis. Hver forsøgsarm vil blive udført parallelt i overensstemmelse med et standard fase II forsøgsdesign.

Derudover vil dette forsøg knytte fire supplerende undersøgelser til det primære kliniske mål: 1/ en prospektiv vurdering af patienternes livskvalitet over en periode på 2 år 2/ en analyse af omkostningseffektiviteten af ​​proceduren, vurderet over en periode på 2 år 3/ en observationel busulfan farmakokinetisk undersøgelse 4/ en busulfan farmakogenomisk undersøgelse