Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Autologe beenmerg-afgeleide CD34+, CD133+ en CD271+ stamceltransplantatie voor retinitis pigmentosa

15 maart 2020 bijgewerkt door: Stem Cells Arabia
Een single-arm, single-center studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van autoloog gezuiverde populaties van uit beenmerg afgeleide stamcellen bij patiënten met Retinitis Pigmentosa (BM-SC's) gedurende een follow-upperiode van 48 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Retinitis pigmentosa (RP) is een erfelijke aandoening van de fotoreceptorcellen in het netvlies. Patiënten kunnen gezichtsvermogen verliezen sinds ze jong waren of later in hun leven. Momenteel zijn er meer dan 60 genen geïdentificeerd als de oorzaak van deze aandoening, waarvan er één, RPE65, is bestudeerd in verschillende gentherapie-onderzoeken voor Leber congenitale amaurosis met veelbelovende resultaten. Een andere behandelingsbenadering voor RP is stamceltherapie. Studies in diermodellen van RP hebben aangetoond dat subretinale injectie van uit beenmerg afgeleide mesenchymale stamcellen degeneratieve veranderingen van fotoreceptorcellen kan vertragen. Dit is een single-arm, single-center studie om de veiligheid en werkzaamheid te beoordelen van gezuiverde volwassen autologe beenmerg-afgeleide CD34+, CD133+ en CD271+ stamcellen gedurende een follow-upperiode van 48 maanden. De combinatie van deze drie celtypen was gebaseerd op hun verschillende mogelijkheden om te differentiëren in specifieke functionele celtypen om beschadigd netvliesweefsel te regenereren, en de beschikbaarheid van een zuiveringssysteem van klinische kwaliteit (CliniMACS) en microbeads om de doelcelpopulaties te zuiveren in klinisch goedgekeurde cellen. methoden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Jordanië
      • Amman, Jordanië, 11953
        • Stem Cells Arabia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 55 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Retinitis pigmentosa-patiënten gediagnosticeerd door oogartsen
  • Gezichtsscherpte (gemeten met ETDRS) kleiner dan of gelijk aan 20/70 en gezichtsveld onder 30° centraal in beide ogen.
  • Beste gecorrigeerde gezichtsscherpte minder dan 6/120 volgens Snellen-gezichtsscherptegrafiek

Uitsluitingscriteria:

  • Andere oogaandoeningen die de interpretatie van de resultaten kunnen maskeren
  • Kan niet terugkeren voor opvolging
  • Onderliggende ziekten waaronder astma, hartfalen, hartinfarct, leverfalen, nierfalen
  • Zwangere en zogende vrouwen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Stamcellen
Intravitreaal Injectie van uit beenmerg afgeleide CD34+, CD133+, CD271+ stamcellen.
Biologisch: Stamceltransplantatie
Beenmerg-afgeleide CD34+, CD133+, CD271+ stamcellen in 1,0 ml normale zoutoplossing zullen in de glasvochtholte worden geïnjecteerd.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
ETDRS Verandering van gezichtsscherpte
Tijdsspanne: 12 maanden vanaf baseline
12 maanden vanaf baseline

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Kwaliteit van leven: vragenlijst VFQ-25 (Vragenlijst visuele functie-25)
Tijdsspanne: 12 maanden vanaf baseline
12 maanden vanaf baseline
Kleurvisie: Ishihara-kleurentest
Tijdsspanne: 12 maanden vanaf baseline
12 maanden vanaf baseline
Contrastgevoeligheid: CSV-1000E
Tijdsspanne: 12 maanden vanaf baseline
12 maanden vanaf baseline

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Stem Cells Arabia

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2014

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 september 2020

Studie voltooiing (Verwacht)

1 maart 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 februari 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 maart 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

16 maart 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 maart 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 maart 2020

Laatst geverifieerd

1 maart 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SCA-RP1

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren