Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Autologní transplantace kmenových buněk CD34+, CD133+ a CD271+ z kostní dřeně pro retinitis Pigmentosa

15. března 2020 aktualizováno: Stem Cells Arabia
Jednoramenná studie s jedním centrem k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti autologních purifikovaných populací kmenových buněk získaných z kostní dřeně u pacientů s retinitis Pigmentosa (BM-SC) po dobu 48 měsíců sledování.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Retinitis pigmentosa (RP) je dědičná porucha fotoreceptorových buněk v sítnici. Pacienti mohou ztratit zrak již od mládí nebo později v životě. V současné době je jako příčina tohoto stavu identifikováno více než 60 genů, z nichž jeden, RPE65, byl studován v několika studiích genové terapie pro Leberovu kongenitální amaurózu se slibnými výsledky. Dalším přístupem k léčbě RP je terapie kmenovými buňkami. Studie na zvířecích modelech RP ukázaly, že subretinální injekce mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z kostní dřeně může oddálit degenerativní změny fotoreceptorových buněk. Jedná se o jednoramennou studii s jediným centrem k posouzení bezpečnosti a účinnosti purifikovaných dospělých autologních kmenových buněk CD34+, CD133+ a CD271+ odvozených z kostní dřeně během 48měsíčního období sledování. Kombinace těchto tří buněčných typů byla založena na jejich různorodých schopnostech diferencovat se na specifické funkční typy buněk k regeneraci poškozené tkáně sítnice a dostupnosti klinického purifikačního systému (CliniMACS) a mikrokuliček k čištění cílových buněčných populací v klinicky schválených podmínkách. metody.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

50

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Jordán
      • Amman, Jordán, 11953
        • Stem Cells Arabia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 55 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s retinitis pigmentosa diagnostikovaní oftalmology
  • Zraková ostrost (měřená pomocí ETDRS) menší nebo rovna 20/70 a zorné pole pod 30° centrální u obou očí.
  • Nejlepší korigovaná zraková ostrost menší než 6/120 podle Snellenovy tabulky zrakové ostrosti

Kritéria vyloučení:

  • Jiné oční stavy, které by mohly maskovat interpretaci výsledků
  • Nelze se vrátit ke kontrole
  • Základní onemocnění včetně astmatu, srdečního selhání, infarktu myokardu, selhání jater, selhání ledvin
  • Těhotné a kojící ženy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kmenové buňky
Intravitreální injekce CD34+, CD133+, CD271+ kmenových buněk odvozených z kostní dřeně.
Biologický: Transplantace kmenových buněk
Do sklivcové dutiny budou injikovány kmenové buňky CD34+, CD133+, CD271+ pocházející z kostní dřeně v 1,0 ml normálního fyziologického roztoku.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
ETDRS Změna zrakové ostrosti
Časové okno: 12 měsíců od výchozího stavu
12 měsíců od výchozího stavu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Kvalita života: dotazník VFQ-25 (Visual Function Questionnaire-25)
Časové okno: 12 měsíců od výchozího stavu
12 měsíců od výchozího stavu
Barevné vidění: Test barev Ishihara
Časové okno: 12 měsíců od výchozího stavu
12 měsíců od výchozího stavu
Kontrastní citlivost: CSV-1000E
Časové okno: 12 měsíců od výchozího stavu
12 měsíců od výchozího stavu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stem Cells Arabia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2014

Primární dokončení (Očekávaný)

1. září 2020

Dokončení studie (Očekávaný)

1. března 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. února 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. března 2016

První zveřejněno (Odhad)

16. března 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. března 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. března 2020

Naposledy ověřeno

1. března 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SCA-RP1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa

Klinické studie na Transplantace kmenových buněk

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Qatar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit