Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beoordeling van CAI bij volwassenen met PWS.

5 januari 2021 bijgewerkt door: Magda Goralska, Medical University of Warsaw

Beoordeling van centrale bijnierinsufficiëntie bij volwassenen met het Prader-Willi-syndroom.

Inleiding: De prevalentie en klinische betekenis van centrale bijnierinsufficiëntie (CAI) bij volwassen patiënten met het Prader Willi-syndroom (PWS) blijft onduidelijk.

Doel: het bepalen van de prevalentie van CAI bij volwassenen met PWS en het analyseren van de effecten van substitutietherapie met hydrocortison (HCT) bij patiënten met verdenking op CAI.

Materiaal en methoden: Eenentwintig volwassen patiënten met PWS werden geëvalueerd. Op basis van piekcortisol na 30 minuten van de hoge dosis korte Synacthen-test (HDSST), werden de patiënten in drie groepen verdeeld: CAI (centrale bijnierinsufficiëntie) - piekcortisol <500nmol/L, gemiddeld (gedeeltelijk AI) - piekcortisol ≥500 nmol/L en <600 nmol/L en AS (bijnierinsufficiëntie) - piekcortisol ≥ 600 nmol/L. Bij patiënten met de diagnose CAI werd een HCT-vervangende behandeling gestart. Lichaamsgewicht, lichaamsvetpercentage, tekenen en symptomen van CAI werden geëvalueerd na 6 en 12 maanden behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Polen
- - Warsaw, Polen, 02-097
    - Central Clinical Hospital Medical University of Warsaw

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 26 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Opeenvolgende patiënten met PWS verwezen naar de Afdeling Endocrinologie Medische Universiteit van Warschau.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

PWS
leeftijd >=18 jaar

Uitsluitingscriteria:

leeftijd <18 jaar
GC-behandeling van ten minste 6 maanden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
De prevalentie van CAI bij volwassen PWS-patiënten op basis van HDSST. Tijdsspanne: Bij het eerste bezoek (vóór de HCT-behandeling).	De diagnose CAI was gebaseerd op de high-dose short Synacthen-test (HDSST). De volgende afkappunten werden gebruikt: CAI-groep (vermoedelijke CAI): • cortisol < 500 nmol/L op de 30e minuut AS-groep (bijnierinsufficiëntie - CAI uitgesloten): • cortisol ≥ 600 nmol/L op de 30e minuut Tussengroep • cortisol ≥500 nmol/L en <600 nmol/L op de 30e minuut	Bij het eerste bezoek (vóór de HCT-behandeling).
Symptomen van CAI vóór hydrocortisonsubstitutie: vermoeidheid Tijdsspanne: Vóór HCT-behandeling	Incidentie van de vermoeidheid in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Vóór HCT-behandeling
Symptomen van CAI na behandeling met hydrocorison van 6 maanden: vermoeidheid Tijdsspanne: Na 6 maanden HCT-behandeling	Incidentie van de vermoeidheid in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Na 6 maanden HCT-behandeling
Symptomen van CAI na behandeling met hydrocorison van 12 maanden: vermoeidheid Tijdsspanne: Na 12 maanden HCT-behandeling	Incidentie van de vermoeidheid in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Na 12 maanden HCT-behandeling
Symptomen van CAI vóór hydrocortisonsubstitutie: verlies van eetlust Tijdsspanne: Vóór HCT-behandeling	Incidentie van verlies van eetlust in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Vóór HCT-behandeling
Symptomen van CAI na behandeling met hydrocorison van 6 maanden: verlies van eetlust Tijdsspanne: Na 6 maanden HCT-behandeling	Incidentie van verlies van eetlust in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Na 6 maanden HCT-behandeling
Symptomen van CAI na behandeling met hydrocorison van 12 maanden: verlies van eetlust Tijdsspanne: Na 12 maanden HCT-behandeling	Incidentie van verlies van eetlust in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Na 12 maanden HCT-behandeling
Symptomen van CAI vóór hydrocortisonsubstitutie: spierzwakte Tijdsspanne: Vóór HCT-behandeling	Incidentie van de spierzwakte in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Vóór HCT-behandeling
Symptomen van CAI na 6 maanden hydrocortisonbehandeling: spierzwakte Tijdsspanne: Na 6 maanden HCT-behandeling	Incidentie van de spierzwakte in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Na 6 maanden HCT-behandeling
Symptomen van CAI na 12 maanden hydrocortisonbehandeling: spierzwakte Tijdsspanne: Na 12 maanden HCT-behandeling	Incidentie van de spierzwakte in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Na 12 maanden HCT-behandeling
Symptomen van CAI vóór hydrocortisonsubstitutie: myalgie Tijdsspanne: Vóór HCT-behandeling	Incidentie van myalgie in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Vóór HCT-behandeling
Symptomen van CAI na behandeling met hydrocorison van 6 maanden: myalgie Tijdsspanne: Na 6 maanden HCT-behandeling	Incidentie van myalgie in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Na 6 maanden HCT-behandeling
Symptomen van CAI na behandeling met hydrocorison van 12 maanden: myalgie Tijdsspanne: Na 12 maanden HCT-behandeling	Incidentie van myalgie in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Na 12 maanden HCT-behandeling
Symptomen van CAI vóór hydrocortisonsubstitutie: artralgie Tijdsspanne: Vóór HCT-behandeling	Incidentie van artralgie in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Vóór HCT-behandeling
Symptomen van CAI na behandeling met hydrocorison van 6 maanden: artralgie Tijdsspanne: Na 6 maanden HCT-behandeling	Incidentie van artralgie in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Na 6 maanden HCT-behandeling
Symptomen van CAI na behandeling met hydrocorison van 12 maanden: artralgie Tijdsspanne: Na 12 maanden HCT-behandeling	Incidentie van artralgie in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Na 12 maanden HCT-behandeling
Symptomen van CAI vóór hydrocortisonsubstitutie: gewichtsverlies Tijdsspanne: Vóór HCT-behandeling	Incidentie van het gewichtsverlies (>3 kg) in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Vóór HCT-behandeling
Symptomen van CAI na 6 maanden behandeling met hydrocorison: gewichtsverlies Tijdsspanne: Na 6 maanden HCT-behandeling	Incidentie van het gewichtsverlies (>3 kg) in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Na 6 maanden HCT-behandeling
Symptomen van CAI na behandeling met hydrocorison van 12 maanden: gewichtsverlies Tijdsspanne: Na 12 maanden HCT-behandeling	Incidentie van het gewichtsverlies (>3 kg) in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Na 12 maanden HCT-behandeling
Symptomen van CAI vóór hydrocortisonsubstitutie: misselijkheid Tijdsspanne: Vóór HCT-behandeling	Incidentie van misselijkheid in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Vóór HCT-behandeling
Symptomen van CAI na 6 maanden behandeling met hydrocorison: misselijkheid Tijdsspanne: Na 6 maanden HCT-behandeling	Incidentie van misselijkheid in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Na 6 maanden HCT-behandeling
Symptomen van CAI na behandeling met hydrocorison van 12 maanden: misselijkheid Tijdsspanne: Na 12 maanden HCT-behandeling	Incidentie van misselijkheid in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Na 12 maanden HCT-behandeling
Symptomen van CAI vóór hydrocortisonsubstitutie: braken Tijdsspanne: Vóór HCT-behandeling	Incidentie van braken in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Vóór HCT-behandeling
Symptomen van CAI na 6 maanden behandeling met hydrocorison: braken Tijdsspanne: Na 6 maanden HCT-behandeling	Incidentie van braken in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Na 6 maanden HCT-behandeling
Symptomen van CAI na behandeling met hydrocorison van 12 maanden: braken Tijdsspanne: Na 12 maanden HCT-behandeling	Incidentie van braken in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Na 12 maanden HCT-behandeling
Symptomen van CAI vóór hydrocortisonsubstitutie: buikpijn Tijdsspanne: Vóór HCT-behandeling	Incidentie van de buikpijn in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Vóór HCT-behandeling
Symptomen van CAI na 6 maanden behandeling met hydrocorison: buikpijn Tijdsspanne: Na 6 maanden HCT-behandeling	Incidentie van de buikpijn in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Na 6 maanden HCT-behandeling
Symptomen van CAI na behandeling met hydrocorison van 12 maanden: buikpijn Tijdsspanne: Na 12 maanden HCT-behandeling	Incidentie van de buikpijn in de CAI-, intermediate- en AS-groepen.	Na 12 maanden HCT-behandeling
BMI vóór hydrocortisonsubstitutie bij PWS-patiënten met CAI Tijdsspanne: Vóór HCT-behandeling	De meting van gewicht en lengte wordt gecombineerd om de BMI in kg/m^2 te rapporteren.	Vóór HCT-behandeling
BMI na 6 maanden hydrocortisonsubstitutie bij PWS-patiënten met CAI Tijdsspanne: Na 6 maanden HCT-behandeling	De meting van gewicht en lengte wordt gecombineerd om de BMI in kg/m^2 te rapporteren.	Na 6 maanden HCT-behandeling
BMI na 12 maanden hydrocortisonsubstitutie bij PWS-patiënten met CAI Tijdsspanne: Na 12 maanden HCT-behandeling	De meting van gewicht en lengte wordt gecombineerd om de BMI in kg/m^2 te rapporteren.	Na 12 maanden HCT-behandeling
Lichaamsvetpercentage vóór hydrocortisonsubstitutie bij PWS-patiënten met CAI Tijdsspanne: Vóór HCT-behandeling	Meting van het lichaamsvetpercentage met behulp van de bio-elektrische impedantiemethode.	Vóór HCT-behandeling
Lichaamsvetpercentage na 6 maanden hydrocortisonsubstitutie bij PWS-patiënten met CAI Tijdsspanne: Na 6 maanden HCT-behandeling	Meting van het lichaamsvetpercentage met behulp van de bio-elektrische impedantiemethode.	Na 6 maanden HCT-behandeling
Lichaamsvetpercentage na 12 maanden hydrocortisonsubstitutie bij PWS-patiënten met CAI Tijdsspanne: Na 12 maanden HCT-behandeling	Meting van het lichaamsvetpercentage met behulp van de bio-elektrische impedantiemethode.	Na 12 maanden HCT-behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Concentratie van ochtendcortisol Tijdsspanne: Bij het eerste bezoek (vóór de HCT-behandeling).	Resultaten van ochtendcortisol in de hele onderzoeksgroep.	Bij het eerste bezoek (vóór de HCT-behandeling).
Concentratie van ACTH Tijdsspanne: Bij het eerste bezoek (vóór de HCT-behandeling).	Resultaten van ACTH in de gehele onderzoeksgroep.	Bij het eerste bezoek (vóór de HCT-behandeling).
Concentratie van dihydroepiandrosteronsulfaat Tijdsspanne: Bij het eerste bezoek (vóór de HCT-behandeling).	Resultaten van dihydroepiandrosteronsulfaatmetingen in de gehele onderzoeksgroep.	Bij het eerste bezoek (vóór de HCT-behandeling).
Laboratoriumbevindingen - korte Synacthen-test Tijdsspanne: Bij het eerste bezoek (vóór de HCT-behandeling).	Resultaten van de korte Synacthen-test in de hele onderzoeksgroep.	Bij het eerste bezoek (vóór de HCT-behandeling).

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Medical University of Warsaw

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 mei 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

6 juni 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

6 juni 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 juni 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)