Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vurdering af CAI hos voksne med PWS.

5. januar 2021 opdateret af: Magda Goralska, Medical University of Warsaw

Vurdering af central binyrebarkinsufficiens hos voksne med Prader-Willi syndrom.

Introduktion: Prævalensen og den kliniske betydning af central binyrebarkinsufficiens (CAI) hos voksne patienter med Prader Willi Syndrome (PWS) er stadig uklar.

Formål: At vurdere forekomsten af ​​CAI hos voksne med PWS og at analysere virkningerne af substitutionsterapi med hydrocortison (HCT) hos patienter med mistanke om CAI.

Materiale og metoder: Enogtyve voksne patienter med PWS blev evalueret. Baseret på peak cortisol efter 30 minutter af den høje dosis korte Synacthen-test (HDSST), blev patienterne opdelt i tre grupper: CAI (central binyrebarkinsufficiens) - peak cortisol <500nmol/L, intermediær (partiel AI) - peak cortisol ≥500 nmol/L og <600 nmol/L og AS (adrenal sufficiens) - peak cortisol ≥ 600 nmol/L. Hos patienter med diagnosticeret CAI blev HCT-erstatningsbehandling påbegyndt. Kropsvægt, kropsfedtprocent, tegn og symptomer på CAI blev evalueret efter 6 og 12 måneders behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

21

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Central Clinical Hospital Medical University of Warsaw

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 26 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Konsekutive patienter med PWS, henvist til Department of Endocrinology Medical University of Warszawa.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • PWS
  • alder >=18 år

Ekskluderingskriterier:

  • alder <18 år
  • GC-behandling senest 6 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten af ​​CAI hos voksne PWS-patienter baseret på HDSST.
Tidsramme: Ved første besøg (før HCT-behandling).

Diagnosen CAI var baseret på højdosis korte Synacthen-testen (HDSST). Følgende skæringspunkter blev brugt:

  1. CAI-gruppe (mistænkt CAI):

    • kortisol < 500 nmol/L i det 30. minut

  2. AS-gruppe (adrenal tilstrækkelig - CAI ekskluderet):

    • kortisol ≥ 600 nmol/L i det 30. minut

  3. Mellemgruppe • kortisol ≥500 nmol/L og <600 nmol/L i det 30. minut
Ved første besøg (før HCT-behandling).
Symptomer på CAI før hydrocortisonsubstitution: træthed
Tidsramme: Før HCT-behandling
Forekomst af træthed i CAI-, mellem- og AS-grupperne.
Før HCT-behandling
Symptomer på CAI efter 6 måneders hydrocorisonbehandling: træthed
Tidsramme: Efter 6 måneders HCT-behandling
Forekomst af træthed i CAI-, mellem- og AS-grupperne.
Efter 6 måneders HCT-behandling
Symptomer på CAI efter 12 måneders hydrocorisonbehandling: træthed
Tidsramme: Efter 12 måneders HCT-behandling
Forekomst af træthed i CAI-, mellem- og AS-grupperne.
Efter 12 måneders HCT-behandling
Symptomer på CAI før hydrocortisonsubstitution: tab af appetit
Tidsramme: Før HCT-behandling
Forekomst af tab af appetit i CAI-, intermediate- og AS-grupperne.
Før HCT-behandling
Symptomer på CAI efter 6 måneders hydrocorisonbehandling: tab af appetit
Tidsramme: Efter 6 måneders HCT-behandling
Forekomst af tab af appetit i CAI-, intermediate- og AS-grupperne.
Efter 6 måneders HCT-behandling
Symptomer på CAI efter 12 måneders hydrocorisonbehandling: tab af appetit
Tidsramme: Efter 12 måneders HCT-behandling
Forekomst af tab af appetit i CAI-, intermediate- og AS-grupperne.
Efter 12 måneders HCT-behandling
Symptomer på CAI før hydrocortisonsubstitution: muskelsvaghed
Tidsramme: Før HCT-behandling
Forekomst af muskelsvaghed i CAI-, intermediate- og AS-grupperne.
Før HCT-behandling
Symptomer på CAI efter 6 måneders hydrocortisonbehandling: muskelsvaghed
Tidsramme: Efter 6 måneders HCT-behandling
Forekomst af muskelsvaghed i CAI-, intermediate- og AS-grupperne.
Efter 6 måneders HCT-behandling
Symptomer på CAI efter 12 måneders hydrocortisonbehandling: muskelsvaghed
Tidsramme: Efter 12 måneders HCT-behandling
Forekomst af muskelsvaghed i CAI-, intermediate- og AS-grupperne.
Efter 12 måneders HCT-behandling
Symptomer på CAI før hydrocortisonsubstitution: myalgi
Tidsramme: Før HCT-behandling
Forekomst af myalgi i CAI-, mellem- og AS-grupperne.
Før HCT-behandling
Symptomer på CAI efter 6 måneders hydrocorisonbehandling: myalgi
Tidsramme: Efter 6 måneders HCT-behandling
Forekomst af myalgi i CAI-, mellem- og AS-grupperne.
Efter 6 måneders HCT-behandling
Symptomer på CAI efter 12 måneders hydrocorisonbehandling: myalgi
Tidsramme: Efter 12 måneders HCT-behandling
Forekomst af myalgi i CAI-, mellem- og AS-grupperne.
Efter 12 måneders HCT-behandling
Symptomer på CAI før hydrocortisonsubstitution: artralgi
Tidsramme: Før HCT-behandling
Forekomst af artralgi i CAI-, intermediær- og AS-grupperne.
Før HCT-behandling
Symptomer på CAI efter 6 måneders hydrocorisonbehandling: artralgi
Tidsramme: Efter 6 måneders HCT-behandling
Forekomst af artralgi i CAI-, intermediær- og AS-grupperne.
Efter 6 måneders HCT-behandling
Symptomer på CAI efter 12 måneders hydrocorisonbehandling: artralgi
Tidsramme: Efter 12 måneders HCT-behandling
Forekomst af artralgi i CAI-, intermediær- og AS-grupperne.
Efter 12 måneders HCT-behandling
Symptomer på CAI før hydrocortisonsubstitution: vægttab
Tidsramme: Før HCT-behandling
Forekomst af vægttab (>3 kg) i CAI-, intermediate- og AS-grupperne.
Før HCT-behandling
Symptomer på CAI efter 6 måneders hydrocorisonbehandling: vægttab
Tidsramme: Efter 6 måneders HCT-behandling
Forekomst af vægttab (>3 kg) i CAI-, intermediate- og AS-grupperne.
Efter 6 måneders HCT-behandling
Symptomer på CAI efter 12 måneders hydrocorisonbehandling: vægttab
Tidsramme: Efter 12 måneders HCT-behandling
Forekomst af vægttab (>3 kg) i CAI-, intermediate- og AS-grupperne.
Efter 12 måneders HCT-behandling
Symptomer på CAI før hydrocortisonsubstitution: kvalme
Tidsramme: Før HCT-behandling
Forekomst af kvalme i CAI-, intermediate- og AS-grupperne.
Før HCT-behandling
Symptomer på CAI efter 6 måneders hydrocorisonbehandling: kvalme
Tidsramme: Efter 6 måneders HCT-behandling
Forekomst af kvalme i CAI-, intermediate- og AS-grupperne.
Efter 6 måneders HCT-behandling
Symptomer på CAI efter 12 måneders hydrocorisonbehandling: kvalme
Tidsramme: Efter 12 måneders HCT-behandling
Forekomst af kvalme i CAI-, intermediate- og AS-grupperne.
Efter 12 måneders HCT-behandling
Symptomer på CAI før hydrocortisonsubstitution: opkastning
Tidsramme: Før HCT-behandling
Forekomst af opkastninger i CAI-, intermediate- og AS-grupperne.
Før HCT-behandling
Symptomer på CAI efter 6 måneders hydrocorisonbehandling: opkastning
Tidsramme: Efter 6 måneders HCT-behandling
Forekomst af opkastninger i CAI-, intermediate- og AS-grupperne.
Efter 6 måneders HCT-behandling
Symptomer på CAI efter 12 måneders hydrocorisonbehandling: opkastning
Tidsramme: Efter 12 måneders HCT-behandling
Forekomst af opkastninger i CAI-, intermediate- og AS-grupperne.
Efter 12 måneders HCT-behandling
Symptomer på CAI før hydrocortisonsubstitution: mavesmerter
Tidsramme: Før HCT-behandling
Forekomst af mavesmerter i CAI-, intermediate- og AS-grupperne.
Før HCT-behandling
Symptomer på CAI efter 6 måneders hydrocorisonbehandling: mavesmerter
Tidsramme: Efter 6 måneders HCT-behandling
Forekomst af mavesmerter i CAI-, intermediate- og AS-grupperne.
Efter 6 måneders HCT-behandling
Symptomer på CAI efter 12 måneders hydrocorisonbehandling: mavesmerter
Tidsramme: Efter 12 måneders HCT-behandling
Forekomst af mavesmerter i CAI-, intermediate- og AS-grupperne.
Efter 12 måneders HCT-behandling
BMI før hydrocortisonsubstitution hos PWS-patienter med CAI
Tidsramme: Før HCT-behandling
Måling af vægt og højde vil blive kombineret for at rapportere BMI i kg/m^2.
Før HCT-behandling
BMI efter 6 måneders hydrocortisonsubstitution hos PWS-patienter med CAI
Tidsramme: Efter 6 måneders HCT-behandling
Måling af vægt og højde vil blive kombineret for at rapportere BMI i kg/m^2.
Efter 6 måneders HCT-behandling
BMI efter 12 måneders hydrocortisonsubstitution hos PWS-patienter med CAI
Tidsramme: Efter 12 måneders HCT-behandling
Måling af vægt og højde vil blive kombineret for at rapportere BMI i kg/m^2.
Efter 12 måneders HCT-behandling
Kropsfedtprocent før hydrocortisonsubstitution hos PWS-patienter med CAI
Tidsramme: Før HCT-behandling
Måling af kropsfedtprocenten ved hjælp af bioelektrisk impedansmetode.
Før HCT-behandling
Kropsfedtprocent efter 6 måneders hydrocortisonsubstitution hos PWS-patienter med CAI
Tidsramme: Efter 6 måneders HCT-behandling
Måling af kropsfedtprocenten ved hjælp af bioelektrisk impedansmetode.
Efter 6 måneders HCT-behandling
Kropsfedtprocent efter 12 måneders hydrocortisonsubstitution hos PWS-patienter med CAI
Tidsramme: Efter 12 måneders HCT-behandling
Måling af kropsfedtprocenten ved hjælp af bioelektrisk impedansmetode.
Efter 12 måneders HCT-behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Koncentration af morgenkortisol
Tidsramme: Ved første besøg (før HCT-behandling).
Resultater af morgenkortisol i hele undersøgelsesgruppen.
Ved første besøg (før HCT-behandling).
Koncentration af ACTH
Tidsramme: Ved første besøg (før HCT-behandling).
Resultater af ACTH i hele undersøgelsesgruppen.
Ved første besøg (før HCT-behandling).
Koncentration af dihydroepiandrosteronsulfat
Tidsramme: Ved første besøg (før HCT-behandling).
Resultater af dihydroepiandrosteronsulfatmålinger i hele undersøgelsesgruppen.
Ved første besøg (før HCT-behandling).
Laboratoriefund - kort Synacthen-test
Tidsramme: Ved første besøg (før HCT-behandling).
Resultater af den korte Synacthen-test i hele studiegruppen.
Ved første besøg (før HCT-behandling).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Medical University of Warsaw

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. maj 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. juni 2020

Studieafslutning (Faktiske)

6. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. juni 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

8. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. januar 2021

Sidst verificeret

1. januar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAIPWS

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner