Langetermijnresultaten van heupinterventies voor kinderen met hersenverlamming (CHOP II)

Achtergrond: Kinderen met ernstige hersenverlamming (CP) lopen een hoog risico op progressieve heupverplaatsing, geassocieerd met pijn en contracturen die veel aspecten van zorg, comfort en kwaliteit van leven verstoren. Deze kinderen ondergaan veel soorten interventies, waarvan de optimale timing en effectiviteit onduidelijk blijven. In 2014 financierde CIHR het CP Hip Outcomes Project (CHOP), een internationale multicenter prospectieve longitudinale cohortstudie van kinderen met ernstige (niet-ambulante) CP met bewijs van heupverplaatsing gedefinieerd als een Reimer's migratiepercentage (MP) van ten minste 30%. De studie was opgezet om de vergelijkende effectiviteit te evalueren van verschillende behandelstrategieën om symptomen geassocieerd met heupinstabiliteit te voorkomen of te verlichten, met behulp van de gevalideerde Caregiver Priorities and Child Health Index of Life with Disabilities (CPCHILD) vragenlijst als de primaire uitkomstmaat van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van het leven © (HRQL) voor deze populatie. 650 patiënten, afkomstig uit 28 locaties in 11 landen, worden actief gevolgd en zullen eind 2019 ten minste 2 jaar worden gevolgd. Dit project, uniek in omvang en ontwerp, zal de impact van heupinstabiliteit en het beheer ervan bij kinderen met ernstige CP bestuderen met behulp van een zinvolle uitkomstmaat die speciaal voor dit doel is ontwikkeld. Hoewel CHOP de uitkomsten na 24 maanden zal bepalen, wordt niet verwacht dat de uitkomsten stabiel blijven zolang het kind nog in de groei is. Het aanvangscohort heeft follow-up nodig tot het skelet volwassen is om hun uitkomsttrajecten op lange termijn te volgen. Het internationale netwerk van onderzoekers/locaties en de infrastructuur die voor CHOP is opgezet, zullen de follow-up op lange termijn van de deelnemers aan deze studie vergemakkelijken. Bovendien zullen de resultaten van CHOP het ontwerp van geneste onderzoeken ondersteunen om de effectiviteit te evalueren van toekomstige interventies die gericht zijn op het verbeteren van de levenskwaliteit van kinderen met ernstige handicaps.

Onderzoeksdoelen Doel 1: Het meten van de effectiviteit na 24 maanden van verschillende behandelstrategieën voor heupverplaatsing bij kinderen met ernstige CP met behulp van de CPCHILD als primaire uitkomstmaat.

Doel 2: Vergelijk de frequenties van recidief, terugval van symptomen, aanvullende interventies en andere complicaties op langere termijn geassocieerd met elk van de behandelcohorten.

methoden

Onderzoeksopzet: Multicentrisch longitudinaal cohortonderzoek bij kinderen met ernstige (niet-ambulante) CP in de leeftijd van 3 tot 18 jaar met heup MP ≥ 30% ingeschreven in een van de 5 cohorten:

A. "Natuurlijke" anamnese of waakzaam afwachten B. Seriële botulinumtoxine-injecties C. Adductor (+/- psoas) spierafgifte alleen D. Reconstructieve heupoperatie E. Salvage heupoperatie De verzamelde gegevens omvatten demografische gegevens, prognostische factoren, waaronder comorbide aandoeningen , ouderlijke rapporten van HRQL zoals gemeten door de CPCHILD, en radiografische metingen van MP en acetabulaire index (AI). De primaire uitkomstmaat CPCHILD, evenals de MP & AI zullen elke 12 maanden worden beoordeeld na de follow-up van 24 maanden sinds de start in CHOP. Het cohort van 650 kinderen die zijn ingeschreven in groep B, C, D en E zal met elkaar worden vergeleken, evenals met hun respectieve gematchte tegenhangers van onbehandelde kinderen (groep A), met behulp van herhaalde metingen ANOCOVA na 3 jaar, en daarna jaarlijks tot ten minste 5 jaar follow-up of volwassenheid van het skelet.

Betekenis: CHOP I & II zullen de superioriteit van profylactische of reactieve interventiestrategieën voor heupverplaatsing bij ernstige CP vaststellen en een rechtvaardiging vormen voor heupsurveillance.