脑瘫儿童髋关节干预的长期结果 (CHOP II)

背景：患有严重脑瘫 (CP) 的儿童有进行性髋关节移位的高风险，与疼痛和挛缩相关，会影响护理、舒适度和生活质量的许多方面。 这些儿童接受了多种干预措施，但最佳时机和效果尚不清楚。 2014 年，CIHR 资助了 CP 髋关节结果项目 (CHOP)，这是一项针对严重（非移动）CP 儿童的国际多中心前瞻性纵向队列研究，其髋关节移位的证据定义为 Reimer 的迁移百分比 (MP) 至少为30%。 该研究旨在评估不同治疗策略在预防或缓解与髋关节不稳定相关的症状方面的比较有效性，使用经过验证的看护者优先事项和残疾儿童健康指数 (CPCHILD) 问卷作为健康相关质量的主要结果衡量标准该人群的生命 © (HRQL)。 来自 11 个国家 28 个地点的 650 名患者正在接受积极随访，并将在 2019 年底达到至少 2 年的随访。 这个项目在规模和设计上都是独一无二的，将使用专门为此目的开发的有意义的结果测量来研究髋关节不稳定的影响及其对患有严重 CP 的儿童的管理。 尽管 CHOP 将定义 24 个月时的结果，但预计结果不会在孩子仍在生长期间保持稳定。 初始队列需要随访直至骨骼成熟，以追踪他们的长期结果轨迹。 为 CHOP 建立的国际研究人员/站点网络和基础设施将促进本研究参与者的长期随访。 此外，CHOP 的结果将为嵌套试验的设计提供信息，以评估旨在改善严重残疾儿童生活质量的未来干预措施的有效性。

研究目标 目标 1：使用 CPCHILD 作为主要结果衡量指标，衡量严重 CP 儿童髋关节移位的不同治疗策略 24 个月后的有效性。

目标 2：比较与每个治疗队列相关的复发率、症状复发、额外干预和其他长期并发症。

方法

研究设计：针对 3 至 18 岁且髋关节 MP ≥ 30% 的严重（非移动）CP 儿童的多中心纵向队列研究纳入 5 个队列之一：

A. “自然”病史或观察等待 B. 系列肉毒杆菌毒素注射 C. 内收肌（+/- 腰大肌）单独松解 D. 髋关节重建手术 E. 挽救性髋关节手术 收集的数据包括人口统计学、预后因素，包括合并症，由 CPCHILD 测量的 HRQL 的父母报告，以及 MP 和髋臼指数 (AI) 的射线照相测量。 自 CHOP 开始以来的 24 个月随访后，将每 12 个月评估一次主要结果指标 CPCHILD 以及 MP 和 AI。 B、C、D 和 E 组的 650 名儿童将相互比较，并与未治疗儿童（A 组）的各自倾向匹配的对应对象进行比较，在 3 年时使用重复测量方差分析，此后每年一次，直到至少 5 年的随访或骨骼成熟。

意义：CHOP I 和 II 将确立预防性或反应性干预策略对严重 CP 髋关节移位的优越性，并为髋关节监测提供依据。