Długoterminowe wyniki interwencji stawu biodrowego u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym (CHOP II)

Wprowadzenie: Dzieci z ciężkim mózgowym porażeniem dziecięcym (MPD) są narażone na wysokie ryzyko postępującego przemieszczenia stawu biodrowego, związanego z bólem i przykurczami, które wpływają na wiele aspektów opieki, komfortu i jakości życia. Dzieci te poddawane są wielu rodzajom interwencji, których optymalny czas i skuteczność pozostają niejasne. W 2014 roku CIHR sfinansował projekt CP Hip Outcomes Project (CHOP), międzynarodowe, wieloośrodkowe, prospektywne, podłużne badanie kohortowe dzieci z ciężkim (niechodzącym) MPD z dowodami przemieszczenia stawu biodrowego zdefiniowanymi jako odsetek migracji wg Reimera (MP) wynoszący co najmniej 30%. Badanie zostało zaprojektowane w celu oceny porównawczej skuteczności różnych strategii leczenia w zapobieganiu lub łagodzeniu objawów związanych z niestabilnością stawu biodrowego, przy użyciu zatwierdzonego kwestionariusza Priorytety Opiekunów i Indeks Zdrowia Dziecka Życia z Niepełnosprawnością (CPCHILD) jako głównego wyniku oceny jakości związanej ze zdrowiem życia © (HRQL) dla tej populacji. 650 pacjentów zarejestrowanych z 28 ośrodków w 11 krajach jest aktywnie obserwowanych i pod koniec 2019 r. osiągnie co najmniej 2-letni okres obserwacji. Ten projekt, unikalny pod względem skali i projektu, będzie badał wpływ niestabilności stawu biodrowego i jego leczenia u dzieci z ciężkim porażeniem mózgowym przy użyciu miarodajnej miary wyników opracowanej specjalnie w tym celu. Chociaż CHOP określi wyniki po 24 miesiącach, nie oczekuje się, że wyniki pozostaną stabilne, dopóki dziecko wciąż rośnie. Kohorta początkowa będzie wymagała obserwacji aż do osiągnięcia dojrzałości szkieletowej, aby śledzić ich długoterminowe trajektorie wyników. Międzynarodowa sieć badaczy/ośrodków oraz infrastruktura utworzona dla CHOP ułatwią długoterminową obserwację uczestników tego badania. Ponadto wyniki projektu CHOP posłużą do projektowania zagnieżdżonych prób oceniających skuteczność przyszłych interwencji mających na celu poprawę jakości życia dzieci ze znacznym stopniem niepełnosprawności.

Cele badania Cel 1: Zmierzyć po 24 miesiącach skuteczność różnych strategii leczenia przemieszczenia stawu biodrowego u dzieci z ciężkim porażeniem mózgowym, stosując CPCHILD jako główną miarę wyniku.

Cel 2: Porównanie częstości nawrotów, nawrotów objawów, dodatkowych interwencji i innych długoterminowych powikłań związanych z każdą z kohort leczenia.

Metody

Projekt badania: Wieloośrodkowe, podłużne badanie kohortowe dzieci z ciężkim (niechodzącym) CP w wieku od 3 do 18 lat z MPD stawu biodrowego ≥ 30% włączonych do jednej z 5 kohort:

A. „Naturalna” historia lub obserwacja B. Seryjne wstrzyknięcia toksyny botulinowej C. Samo uwalnianie mięśni przywodzicieli (+/- lędźwiowych) D. Chirurgia rekonstrukcyjna stawu biodrowego E. Operacja ratunkowa stawu biodrowego Zebrane dane obejmują dane demograficzne, czynniki prognostyczne, w tym choroby współistniejące , raporty rodziców dotyczące HRQL mierzonej za pomocą CPCHILD oraz pomiary radiograficzne MP i wskaźnika panewki (AI). Podstawowa miara wyniku CPCHILD, jak również MP i AI będą oceniane co 12 miesięcy po 24 miesiącach obserwacji od rozpoczęcia leczenia w CHOP. Kohorta 650 dzieci zapisanych do grup B, C, D i E zostanie porównana między sobą, a także z ich odpowiednimi odpowiednikami dzieci nieleczonych (grupa A) z dopasowanymi skłonnościami, przy użyciu powtarzanych pomiarów ANOCOVA w wieku 3 lat, a następnie co roku do co najmniej 5 lat obserwacji lub dojrzałości szkieletu.

Znaczenie: CHOP I i II ustali wyższość profilaktycznych lub reaktywnych strategii interwencyjnych w przypadku przemieszczenia stawu biodrowego w ciężkim porażeniem mózgowym i dostarczy uzasadnienia dla nadzoru stawu biodrowego.