Dlouhodobé výsledky intervencí kyčle u dětí s dětskou mozkovou obrnou (CHOP II)

Východiska: Děti s těžkou dětskou mozkovou obrnou (DMO) jsou vystaveny vysokému riziku progresivního posunu kyčle spojeného s bolestí a kontrakturami, které narušují mnoho aspektů péče, pohodlí a kvality života. Tyto děti podstupují mnoho typů intervencí, jejichž optimální načasování a účinnost zůstává nejasná. V roce 2014 CIHR financovala projekt CP Hip Outcomes Project (CHOP), mezinárodní multicentrickou prospektivní longitudinální kohortovou studii dětí s těžkou (neambulantní) CP s průkazem posunu kyčle definovaného jako procento Reimerovy migrace (MP) nejméně 30 %. Studie byla navržena tak, aby vyhodnotila komparativní účinnost různých léčebných strategií k prevenci nebo zmírnění příznaků spojených s nestabilitou kyčle pomocí ověřeného dotazníku Priority pečovatele a indexu zdraví dítěte života s postižením (CPCHILD) jako primární výsledné měřítko kvality související se zdravím. života © (HRQL) pro tuto populaci. 650 pacientů zapsaných z 28 pracovišť v 11 zemích je aktivně sledováno a na konci roku 2019 dosáhnou minimálně dvouletého sledování. Tento projekt, jedinečný svým rozsahem a designem, bude studovat dopad nestability kyčle a její zvládání u dětí s těžkou CP pomocí smysluplného měřítka výsledků, které bylo vyvinuto speciálně pro tento účel. Ačkoli CHOP bude definovat výsledky ve 24. měsíci, neočekává se, že výsledky zůstanou stabilní, dokud dítě stále roste. Počáteční kohorta bude potřebovat sledování až do zralosti skeletu, aby bylo možné sledovat jejich dlouhodobé trajektorie výsledků. Mezinárodní síť výzkumníků/míst a infrastruktura vytvořená pro CHOP usnadní dlouhodobé sledování účastníků této studie. Kromě toho budou výsledky CHOP informovat o návrhu vnořených studií pro hodnocení účinnosti budoucích intervencí zaměřených na zlepšení kvality života dětí s těžkým postižením.

Cíle studie Cíl 1: Změřit po 24 měsících účinnost různých léčebných strategií pro posun kyčle u dětí s těžkou CP pomocí CPCHILD jako primárního měřítka výsledku.

Cíl 2: Porovnat míru recidivy, relapsu symptomů, dalších intervencí a dalších dlouhodobých komplikací spojených s každou z léčebných kohort.

Metody

Design studie: Multicentrická longitudinální kohortová studie dětí s těžkou (neambulantní) CP ve věku 3 až 18 let s MP kyčle ≥ 30 % zařazených do jedné z 5 kohort:

A. „Přirozená“ anamnéza nebo bdělé čekání B. Sériové injekce botulotoxinu C. Samotné uvolnění adduktoru (+/- psoas) D. Rekonstrukční chirurgie kyčle E. Záchranná operace kyčle Shromážděná data zahrnují demografické údaje, prognostické faktory, včetně souběžných chorob , rodičovské zprávy o HRQL měřené pomocí CPCHILD a radiografické měření MP a acetabulárního indexu (AI). Primární výsledné měřítko CPCHILD, stejně jako MP a AI, budou hodnoceny každých 12 měsíců po 24měsíčním sledování od zahájení v CHOP. Kohorta 650 dětí zařazených do skupin B, C, D a E bude porovnána mezi sebou navzájem, stejně jako s jejich protějšky neléčených dětí (skupina A), s použitím opakovaných měření ANOCOVA ve 3 letech a poté každoročně až do minimálně 5 let sledování nebo skeletální zralost.

Význam: CHOP I & II stanoví nadřazenost profylaktických nebo reaktivních intervenčních strategií pro posun kyčle u těžké CP a poskytne ospravedlnění pro sledování kyčle.