Aivovammaisten lasten lonkkainterventioiden pitkäaikaiset tulokset (CHOP II)

Tausta: Vaikeaa aivohalvausta (CP) sairastavilla lapsilla on suuri riski saada lonkkasiirtymä, joka liittyy kipuun ja kontraktuureihin, jotka häiritsevät monia hoitoa, mukavuutta ja elämänlaatua. Nämä lapset käyvät läpi monenlaisia ​​interventioita, joiden optimaalinen ajoitus ja tehokkuus jäävät epäselväksi. Vuonna 2014 CIHR rahoitti CP Hip Outcomes Project (CHOP) -projektia, joka on kansainvälinen monikeskus-prospektiivinen pitkittäinen kohorttitutkimus lapsilla, joilla on vaikea (ei-ambulantti) CP. Todisteet lonkkasiirtymästä määritellään vähintään Reimerin migraatioprosenttina (MP). 30 %. Tutkimus suunniteltiin arvioimaan eri hoitostrategioiden vertailevaa tehokkuutta lonkan epävakauden oireiden ehkäisemiseksi tai lievittämiseksi käyttämällä validoitua omaishoitajien prioriteetteja ja vammaisten lasten terveysindeksiä (CPCHILD) ensisijaisena terveyteen liittyvän laadun mittarina. elämän © (HRQL) tälle väestölle. 650 potilasta, jotka on otettu mukaan 28 toimipisteeseen 11 maassa, ovat aktiivisesti seurannassa ja saavuttavat vähintään 2 vuoden seurannan vuoden 2019 lopussa. Tämä mittakaavaltaan ja suunnittelultaan ainutlaatuinen projekti tutkii lonkan epävakauden vaikutuksia ja sen hallintaa vaikeasta CP-potilailla käyttämällä tarkoituksenmukaista tulosmittausta, joka on kehitetty erityisesti tätä tarkoitusta varten. Vaikka CHOP määrittelee tulokset 24 kuukauden iässä, tulosten ei odoteta pysyvän vakaina, kun lapsi vielä kasvaa. Aloituskohortti tarvitsee seurantaa luuston kypsyyteen asti voidakseen seurata pitkän aikavälin tuloskulkuaan. Kansainvälinen tutkijoiden/työpaikkojen verkosto ja CHOP:lle luotu infrastruktuuri helpottavat tähän tutkimukseen osallistuneiden pitkän aikavälin seurantaa. Lisäksi CHOP:n tulokset auttavat sisäkkäisten kokeiden suunnittelussa arvioimaan vakavasti vammaisten lasten elämänlaadun parantamiseen tähtäävien tulevien interventioiden tehokkuutta.

Tutkimuksen tavoitteet Tavoite 1: Mittaa eri hoitostrategioiden tehokkuutta 24 kuukauden jälkeen vaikeasta CP:stä kärsivillä lapsilla käyttämällä CPCHILD-mittaria ensisijaisena tulosmittana.

Tavoite 2: Vertaa kuhunkin hoitokohorttiin liittyvien uusiutumisen, oireiden uusiutumisen, lisätoimenpiteiden ja muiden pitkäaikaisten komplikaatioiden määrää.

menetelmät

Tutkimussuunnitelma: Monikeskuslainen pitkittäinen kohorttitutkimus lapsilla, joilla on vaikea (ei-ambulantti) CP, 3–18-vuotiaat ja joiden lonkan MP on ≥ 30 %, mukana johonkin viidestä kohortista:

A. "Luonnollinen" historia tai tarkkaavainen odottaminen B. Sarjaiset botuliinitoksiini-injektiot C. Adductor (+/- psoas) lihasten vapautuminen yksin D. Lonkan korjaava leikkaus E. Pelastava lonkkaleikkaus Kerätyt tiedot sisältävät demografisia tietoja, prognostisia tekijöitä, mukaan lukien samanaikaiset sairaudet , vanhempien raportit HRQL:stä CPCHILD:llä mitattuna sekä MP- ja acetabular index (AI) röntgenmittaukset. Ensisijainen tulosmitta CPCHILD sekä MP & AI arvioidaan 12 kuukauden välein 24 kuukauden seurannan jälkeen CHOP:n aloittamisesta. Ryhmiin B, C, D ja E ilmoitetun 650 lapsen kohorttia verrataan keskenään sekä vastaaviin hoitamattomien lasten (ryhmä A) vastaaviin vastineisiinsa käyttäen toistuvia ANOCOVA-mittauksia 3-vuotiaana ja sen jälkeen vuosittain, kunnes vähintään 5 vuotta seurantaa tai luuston kypsyyttä.

Merkitys: CHOP I & II vahvistaa joko profylaktisten tai reaktiivisten interventiostrategioiden paremman lonkan siirtymän vaikeassa CP:ssä ja perustelee lonkan seurantaa.