Langsigtede resultater af hofteinterventioner til børn med cerebral parese (CHOP II)

Baggrund: Børn med svær cerebral parese (CP) har høj risiko for progressiv hofteforskydning, forbundet med smerter og kontrakturer, der forstyrrer mange aspekter af pleje, komfort og livskvalitet. Disse børn gennemgår mange typer af interventioner, hvor den optimale timing og effektivitet forbliver uklar. I 2014 finansierede CIHR CP Hip Outcomes Project (CHOP), et internationalt multicenter prospektivt longitudinelt kohortestudie af børn med svær (ikke-ambulant) CP med tegn på hofteforskydning defineret som en Reimers migrationsprocent (MP) på mindst 30 %. Undersøgelsen var designet til at evaluere den komparative effektivitet af forskellige behandlingsstrategier til at forebygge eller lindre symptomer forbundet med hofteinstabilitet, ved at bruge det validerede Caregiver Priorities and Child Health Index of Life with Disabilities (CPCHILD) som det primære resultatmål for sundhedsrelateret kvalitet. of life © (HRQL) for denne befolkning. 650 patienter, der er indskrevet fra 28 steder i 11 lande, følges aktivt og vil nå mindst 2 års opfølgning i slutningen af ​​2019. Dette projekt, som er unikt i skala og design, vil studere virkningen af ​​hofte-ustabilitet og dens håndtering hos børn med svær CP ved hjælp af et meningsfuldt resultatmål, der er udviklet specifikt til dette formål. Selvom CHOP vil definere resultater efter 24 måneder, forventes resultaterne ikke at forblive stabile, mens barnet stadig vokser. Startkohorten vil have brug for opfølgning indtil skeletmodenhed for at spore deres langsigtede resultatforløb. Det internationale netværk af efterforskere/sites og den infrastruktur, der er etableret for CHOP, vil lette den langsigtede opfølgning af deltagerne i denne undersøgelse. Derudover vil resultaterne af CHOP informere udformningen af ​​indlejrede forsøg for at evaluere effektiviteten af ​​fremtidige interventioner rettet mod at forbedre livskvaliteten for børn med alvorlige handicap.

Studiemål Mål 1: Mål efter 24 måneders effektivitet af forskellige behandlingsstrategier for hofteforskydning hos børn med svær CP ved at bruge CPCHILD som det primære resultatmål.

Mål 2: Sammenlign hyppigheden af ​​recidiv, tilbagefald af symptomer, yderligere interventioner og andre længerevarende komplikationer forbundet med hver af behandlingskohorterne.

Metoder

Studiedesign: Langsgående kohortestudie af multicenter af børn med svær (ikke-ambulant) CP, i alderen 3 til 18 år med hofte-MP ≥ 30 % tilmeldt en af ​​5 kohorter:

A. "Naturlig" historie eller vagtsom ventetid B. Serielle botulinumtoksin-injektioner C. Adduktor (+/- psoas) muskelfrigivelser alene D. Hofte-rekonstruktiv kirurgi E. Bjærgningshoftekirurgi Data indsamlet omfatter demografi, prognostiske faktorer, herunder co-morbide tilstande , forældrerapporter om HRQL målt af CPCHILD og radiografiske målinger af MP og acetabulært indeks (AI). Det primære resultatmål CPCHILD samt MP & AI vil blive vurderet hver 12. måned efter 24 måneders opfølgning siden starten i CHOP. Kohorten på 650 børn indskrevet i gruppe B, C, D og E vil blive sammenlignet med hinanden såvel som med deres respektive tilbøjelighedsmatchede modstykker af ubehandlede børn (Gruppe A), ved brug af gentagne foranstaltninger ANOCOVA ved 3 år og derefter årligt indtil mindst 5 års opfølgning eller skeletmodenhed.

Betydning: CHOP I & II vil fastslå overlegenheden af ​​enten profylaktiske eller reaktive interventionsstrategier for hofteforskydning ved svær CP og give begrundelse for hofteovervågning.