Risultati a lungo termine degli interventi all'anca per i bambini con paralisi cerebrale (CHOP II)

Contesto: i bambini con grave paralisi cerebrale (CP) sono ad alto rischio di spostamento progressivo dell'anca, associato a dolore e contratture che interferiscono con molti aspetti della cura, del comfort e della qualità della vita. Questi bambini sono sottoposti a molti tipi di interventi, la cui tempistica ed efficacia ottimali rimangono poco chiare. Nel 2014, CIHR ha finanziato il CP Hip Outcomes Project (CHOP), uno studio di coorte longitudinale prospettico multicentrico internazionale di bambini con PC grave (non ambulante) con evidenza di spostamento dell'anca definito come percentuale di migrazione di Reimer (MP) di almeno 30%. Lo studio è stato progettato per valutare l'efficacia comparativa di diverse strategie di trattamento per prevenire o alleviare i sintomi associati all'instabilità dell'anca, utilizzando il questionario convalidato Caregiver Priorities and Child Health Index of Life with Disabilities (CPCHILD) come misura di esito primaria della qualità correlata alla salute of life © (HRQL) per questa popolazione. 650 pazienti arruolati da 28 centri in 11 paesi, sono attivamente seguiti e raggiungeranno almeno 2 anni di follow-up alla fine del 2019. Questo progetto, unico per scala e design, studierà l'impatto dell'instabilità dell'anca e la sua gestione nei bambini con PC grave utilizzando una misura di esito significativa che è stata sviluppata appositamente per questo scopo. Sebbene CHOP definirà i risultati a 24 mesi, non si prevede che i risultati rimangano stabili mentre il bambino è ancora in crescita. La coorte iniziale avrà bisogno di un follow-up fino alla maturità scheletrica per tracciare le traiettorie dei risultati a lungo termine. La rete internazionale di ricercatori/siti e l'infrastruttura stabilita per CHOP faciliteranno il follow-up a lungo termine dei partecipanti a questo studio. Inoltre, i risultati di CHOP informeranno la progettazione di studi nidificati per valutare l'efficacia di futuri interventi volti a migliorare la qualità della vita dei bambini con gravi disabilità.

Obiettivi dello studio Obiettivo 1: Misurare l'efficacia dopo 24 mesi di diverse strategie di trattamento per lo spostamento dell'anca nei bambini con PC grave utilizzando il CPCHILD come misura di esito primaria.

Obiettivo 2: confrontare i tassi di recidiva, ricaduta dei sintomi, ulteriori interventi e altre complicanze a lungo termine associate a ciascuna delle coorti di trattamento.

Metodi

Disegno dello studio: Studio di coorte longitudinale multicentrico di bambini con PC grave (non ambulante), di età compresa tra 3 e 18 anni con MP dell'anca ≥ 30% arruolati in una delle 5 coorti:

A. Storia "naturale" o vigile attesa B. Iniezioni seriali di tossina botulinica C. Rilasci del solo muscolo adduttore (+/- psoas) D. Chirurgia ricostruttiva dell'anca E. Chirurgia di salvataggio dell'anca I dati raccolti includono dati demografici, fattori prognostici, comprese le condizioni di comorbilità , rapporti dei genitori di HRQL misurati dal CPCHILD e misure radiografiche di MP e indice acetabolare (AI). La misura dell'esito primario CPCHILD, così come MP e AI saranno valutati ogni 12 mesi dopo il follow-up di 24 mesi dall'inizio in CHOP. La coorte di 650 bambini arruolati nei gruppi B, C, D ed E verrà confrontata tra loro e con le rispettive controparti abbinate per propensione di bambini non trattati (Gruppo A), utilizzando misure ripetute ANOCOVA a 3 anni e successivamente ogni anno fino a almeno 5 anni di follow-up o maturità scheletrica.

Significato: CHOP I e II stabiliranno la superiorità delle strategie di intervento profilattico o reattivo per lo spostamento dell'anca nella PC grave e forniranno una giustificazione per la sorveglianza dell'anca.