Långsiktiga resultat av höftinterventioner för barn med cerebral pares (CHOP II)

Bakgrund: Barn med svår cerebral pares (CP) löper hög risk för progressiv höftförskjutning, förknippad med smärta och kontrakturer som stör många aspekter av vård, komfort och livskvalitet. Dessa barn genomgår många typer av ingrepp, vars optimala tidpunkt och effektivitet förblir oklart. Under 2014 finansierade CIHR CP Hip Outcomes Project (CHOP), en internationell multicenter prospektiv longitudinell kohortstudie av barn med svår (icke-ambulant) CP med tecken på höftförskjutning definierad som en Reimers migrationsprocent (MP) på minst 30 %. Studien utformades för att utvärdera den jämförande effektiviteten av olika behandlingsstrategier för att förebygga eller lindra symtom associerade med höftinstabilitet, med hjälp av det validerade Caregiver Priorities and Child Health Index of Life with Disabilities (CPCHILD) som det primära resultatmåttet på hälsorelaterad kvalitet of life © (HRQL) för denna population. 650 patienter inskrivna från 28 platser i 11 länder, följs aktivt och kommer att nå minst 2 års uppföljning i slutet av 2019. Detta projekt, unikt i skala och design, kommer att studera effekten av höftinstabilitet och dess hantering hos barn med svår CP med hjälp av ett meningsfullt resultatmått som utvecklats specifikt för detta ändamål. Även om CHOP kommer att definiera utfall vid 24 månader, förväntas resultaten inte förbli stabila medan barnet fortfarande växer. Startkohorten kommer att behöva följas upp tills skelettmognad för att spåra sina långsiktiga resultatbanor. Det internationella nätverket av utredare/platser och den infrastruktur som etablerats för CHOP kommer att underlätta den långsiktiga uppföljningen av deltagarna i denna studie. Dessutom kommer resultaten av CHOP att informera om utformningen av kapslade försök för att utvärdera effektiviteten av framtida insatser som syftar till att förbättra livskvaliteten för barn med allvarliga funktionshinder.

Studiens syfte Mål 1: Mät effektiviteten efter 24 månader av olika behandlingsstrategier för höftförskjutning hos barn med svår CP med CPCHILD som primärt resultatmått.

Syfte 2: Jämför frekvensen av återfall, återfall av symtom, ytterligare interventioner och andra långsiktiga komplikationer associerade med var och en av behandlingskohorterna.

Metoder

Studiedesign: Longitudinell multicenterkohortstudie av barn med svår (icke-ambulant) CP, i åldrarna 3 till 18 år med höft-MP ≥ 30 % inskrivna i en av 5 kohorter:

A. "Naturlig" historia eller vaksam väntan B. Seriella botulinumtoxininjektioner C. Enbart adduktor (+/- psoas) muskelfrisättningar D. Höftrekonstruktionskirurgi E. Bärgningshöftkirurgi Data som samlats in inkluderar demografi, prognostiska faktorer, inklusive samsjukliga tillstånd , föräldrarnas rapporter om HRQL mätt av CPCHILD och radiografiska mått på MP och acetabulärt index (AI). Det primära utfallsmåttet CPCHILD, såväl som MP & AI kommer att utvärderas var 12:e månad efter 24 månaders uppföljning sedan starten i CHOP. Kohorten på 650 barn som är inskrivna i grupperna B, C, D och E kommer att jämföras med varandra såväl som med deras respektive benägenhetsmatchade motsvarigheter till obehandlade barn (Grupp A), med upprepade åtgärder ANOCOVA vid 3 år, och årligen därefter fram till minst 5 års uppföljning eller skelettmognad.

Betydelse: CHOP I & II kommer att fastställa överlägsenheten av antingen profylaktiska eller reaktiva interventionsstrategier för höftförskjutning vid svår CP och ge motiveringar för höftövervakning.