Neurocognitieve en psychosociale resultaten bij pediatrische hersentumor- en bloedkankerpatiënten (PBT)

Achtergrond: De synergie tussen armoede, sociaal-culturele, psychosociale en biologische risicofactoren beïnvloedt neurocognitieve uitkomsten bij kinderen. In een LMIC zoals de onze, waar kinderen in een achterstandssituatie opgroeien, is het belangrijk dat het toekomstige potentieel en de productiviteit van het kind van belang zijn. Voor zover de onderzoekers weten beperkte informatie, zijn er geen gegevens over dit gebied uit Pakistan. Gegevens om de neurocognitieve en psychologische resultaten van kinderen tijdens deze kwetsbare periode te beoordelen en om interventies te ontwerpen die kunnen helpen verbeteren van deze studie, zullen de beoordeling van de richting en omvang van effecten mogelijk maken, kinderen met een hoog risico identificeren die baat zouden kunnen hebben bij individuele behandeling en, met deze kennis de steun van het gezin verbeteren Onderzoeksopzet en locatie Een prospectieve cohortstudie met een follow-up van 12 maanden. De studie zal worden uitgevoerd in het Aga Khan University Hospital (AKUH) en het Jinnah Post Graduate Medical Center (JPMC). De deelnemers worden geworven vanuit de klinieken neurochirurgie/oncologie.

Deelnemers aan de studie De deelnemers aan de studie zijn kinderen van 5 tot 21 jaar oud met nieuw gediagnosticeerde hersentumoren en bloedkanker in elk stadium, die geen enkele behandeling hebben ondergaan.

Steekproefstrategie Doelgerichte steekproeftechniek zal worden gebruikt voor het selecteren van de deelnemers. De doelgroep, dat wil zeggen kinderen met hersentumor en bloedkanker die geen kankerbehandeling hebben ondergaan, zal worden benaderd door een getrainde psycholoog.

Steekproefomvang: met een gemiddeld verschil in neurocognitieve uitkomst variërend van 15 tot 23 en verschil in standaarddeviatie variërend van 14 tot 27, van voorbehandeling tot 12 maanden na behandeling. En met een gemiddeld verschil in kwaliteit van leven variërend van 9 tot 16 en verschil standaarddeviatie variërend van 18 tot 19 . Met een power van 80% en significantieniveau van 5%. De onderzoekers berekenden de steekproefomvang echter met behulp van twee populatiegemiddelden om de gemiddelde neurocognitieve en psychologische scores van de twee groepen te vergelijken. Met een verwacht gemiddeld verschil van 6, een standaarddeviatie van 15 voor de twee groepen, een significantieniveau van 5% en een vermogen van 80%. Daarom zal de uiteindelijke steekproefomvang 80 patiënten zijn (40 pediatrische hersentumorpatiënten en 40 bloedkankerpatiënten), met een inflatie van 10% voor verlies voor follow-up

Gegevensverzameling De kinderen met hersentumor en bloedkanker zullen worden geworven vanuit de chirurgie/kinderoncologische klinieken AKUH. Er zal een screeningsinstrument worden toegediend om te controleren of de deelnemer aan het onderzoek in aanmerking komt voor het onderzoek. De Pediatric Quality of Life Inventory, het PedsQL-familie-informatieformulier zal door de ouders worden ingevuld en bevat demografische informatie die nodig is om de sociaaleconomische status (SES) van Hollingshead te berekenen. Er wordt ook informatie verzameld over; tumor- en behandelingsgerelateerde factoren, histopathologie, familiegeschiedenis, voedingsstatus, bloedverwantschap en perinatale risicofactoren en analyse van moleculaire expressie op een gestructureerde vragenlijst voor pediatrische hersentumorpatiënten en bloedkankerpatiënten

De neurocognitieve resultaten van de in aanmerking komende kinderen zullen worden beoordeeld door een psycholoog bij baseline, d.w.z. vóór de behandeling en 12 maanden na de behandeling. Het wordt beoordeeld door de Slosson Intelligence-tool Revised 3rd edition (SIT-R3) en Raven's Progressive Matrices (RPM). De voortgangssnelheid wordt beoordeeld door de Wechsler Intelligence Scale for children (WISC V) en de Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS-IV). )

Analyseplan De gegevens worden geanalyseerd met behulp van STATA versie 15. De resultaten worden gepresenteerd als gemiddelde en standaardfout/mediaan, interkwartielbereik (IQR) voor cognitieve uitkomsten, scores voor kwaliteit van leven (QoL) en scores voor financiële lasten. De scores voor de behandeling en 12 maanden na de behandeling zullen worden beoordeeld door middel van een gepaarde t-test/wilcoxon-tekenrangtest, indien van toepassing. Categorische variabelen worden gerapporteerd als frequentie en percentages en worden beoordeeld met chikwadraat/fisher exact-test. Er zal een correlatieanalyse worden uitgevoerd om de relatie tussen de neurocognitieve uitkomstscores van het kind en de KvL-scores en de KvL-scores van het kind met de KvL-scores van de ouders te beoordelen. Ongecorrigeerde en aangepaste bètacoëfficiënten met 95% BI zullen worden gerapporteerd met behulp van lineaire modellen met gemengde effecten (LMEM's) om de associatie van verschillende onafhankelijke factoren te bepalen, zoals kindfactoren (demografische factoren), ouderlijke factoren (opleidingsstatus, sociaaleconomische status, prenatale blootstelling/ infecties), tumor- en behandelingsgerelateerde factoren met de neurocognitieve uitkomsten en KvL. We zullen corrigeren voor de onafhankelijke variabelen en de associatie bepalen van factoren die een grotere daling van de uitkomsten veroorzaken door multivariabele Linear Mixed Effects-modellen (LMEM's). Ook worden plausibele interacties beoordeeld. Een p-waarde van < 0,05 wordt gedurende het hele onderzoek als significant beschouwd