Identificatie van belangrijke patiëntresultaten bij longtransplantatie (PACRET)

Longtransplantatie (LT) is een uitzonderlijke behandeling voor ernstige patiënten. Het is een langdurig proces en de uitkomsten ervan kunnen lastig lijken. LT is het onderwerp van bloeiend onderzoek: een zoekopdracht op ClinicalTrials met de termen 'Lung Transplant' levert 85 lopende onderzoeken op. Uitkomstmaten (OM) worden gebruikt om de impact van een interventie tijdens een prognostisch onderzoek te beoordelen. Ze moeten zorgvuldig worden gekozen, relevant, reproduceerbaar en gevalideerd. Het is een uitdaging voor onderzoekers om een ​​evenwicht te vinden tussen deze OM, die objectief, betrouwbaar en gemakkelijk evalueerbaar moeten zijn, en OM die belangrijk zijn voor de patiënt (patiëntbelangrijke uitkomsten - PIO) en geïntegreerd kunnen worden in hun dagelijks leven. De opkomst van PIO heeft op veel gebieden plaatsgevonden (Dinglas Thorax 2018, Partridge Lancet 2004). Ze 'weerspiegelen wat de patiënt voelt, zijn functionele toestand, of onder welke omstandigheden hij overleeft' (Wittes, Stat Med 1989) en bestrijken verschillende domeinen (pijn, mobiliteit, autonomie, kwaliteit van leven, enz.). De rol van PIO bij LT is nooit geëvalueerd. We hebben een systematische review uitgevoerd met als doel de rol van PIO in LT-onderzoek te beschrijven, gepubliceerd in 2019 (Weisenburger et al., Respir Med Res 2022). In 26 van de 51 geïncludeerde onderzoeken werd ten minste één PIO gebruikt, waarvan er slechts 11 een andere PIO evalueerden dan de sterfte. Sommige transplantatieartsen zijn zich terdege bewust van deze kloof (Lamas, NEJM 2018). Het centraal stellen van de zorgen van de patiënt wordt beschouwd als een essentiële doelstelling in de patiëntenzorg en het klinisch onderzoek, inclusief in LT. PIO zou sterfte en door patiënten gerapporteerde OM (PROMS) kunnen omvatten, maar er zou ook OM kunnen zijn waar wij, artsen en onderzoekers, niet aan hebben gedacht, wat cruciaal zou kunnen zijn voor patiënten. Het verzamelen van de meningen van longtransplantatiepatiënten, hun families en zorgverleners (artsen en paramedici) die betrokken zijn bij LT zal helpen bij het definiëren van een reeks PIO's in LT. Dit werk stelt een originele aanpak voor om PIO in LT te identificeren om zo een 'kernuitkomstset' te definiëren, een aanbevolen reeks te gebruiken uitkomstmaten. De ontwikkeling van een 'kernuitkomstenset' waarin PIO is opgenomen, kan alleen worden bereikt door de deelname van patiënten (Needham, AJRCCM 2017) in samenwerking met artsen en onderzoekers. Een Delphi-achtige methodologie maakt het mogelijk dergelijke criteria vast te stellen. Door patiënten en hun families te betrekken, worden hun zorgen centraal gesteld in onderzoek dat hen aangaat. De twee deelnemende LT-centra vullen elkaar aan wat betreft de rekrutering van patiënten (bij voorkeur patiënten met chronische obstructieve bronchopneumopathie of fibroserende pneumopathieën in het Bichat-ziekenhuis; bij voorkeur jongere patiënten met cystische fibrose in het Foch-ziekenhuis). De ontwikkeling van een 'kernuitkomstenset' zal de LT-onderzoeksgemeenschap begeleiden bij de selectie van relevante OM voor patiënten en zorgverleners. Bij dergelijk werk zouden ook patiënten en hun families betrokken zijn, wat belangrijk is op het gebied van LT-onderzoek. Onze resultaten kunnen worden gebruikt om aanbevelingen te doen voor toekomstig LT-onderzoek en om prognostische evaluatiemaatregelen te helpen standaardiseren. De methoden voor het beoordelen van de prestaties van LT-centra zouden kunnen worden herzien en niet alleen kunnen vertrouwen op de geïsoleerde meting van sterfte." Praktische implementatie: Er zal een Delphi-enquête worden uitgevoerd. Deze methode heeft tot doel anonieme meningen te verzamelen van een of meer groepen experts om zo consensus te bereiken over onderwerpen met onzekere definities (Linstone et al. 2002; Fink et al. Am J Volksgezondheid 1984).

Deze methodologie is onder meer gebruikt om belangrijke evaluatiedomeinen te identificeren voor overlevenden van het acute ademnoodsyndroom en hun families (Dinglas, Thorax 2018).

Vorming van vier panelen:

• Patiënten volgden in een van de twee deelnemende centra (Bichat-ziekenhuis, Parijs; Foch-ziekenhuis, Suresnes).
• Familieleden (echtgenoten, partners of, indien niet beschikbaar, familieleden in de eerste graad) van patiënten in een van de deelnemende centra.
• Artsen en onderzoekers van LT-centra, behorend tot de longtransplantatiegroep van de French Language Pneumology Society of het Franstalige netwerk van onderzoekers.
• Paramedische zorgverleners (verpleegkundigen, gevorderde praktijkverpleegkundigen, verpleegkundigen voor de coördinatie van transplantaties, psychologen, fysiotherapeuten, enz.) die werkzaam zijn in een van de Franstalige of geïdentificeerde Franstalige centra.