Identificazione di risultati importanti per il paziente nel trapianto di polmone (PACRET)

Il trapianto polmonare (LT) è un trattamento eccezionale per i pazienti gravi. Si tratta di un processo lungo e i suoi risultati possono sembrare gravosi. La LT è oggetto di una fiorente ricerca: una ricerca su ClinicalTrials con i termini "Lung Transplant" recupera 85 studi in corso. Le misure di risultato (OM) vengono utilizzate per valutare l'impatto di un intervento durante uno studio prognostico. Devono essere scelti con cura, pertinenti, riproducibili e convalidati. È difficile per i ricercatori trovare un equilibrio tra questi OM, che dovrebbero essere oggettivi, affidabili, facilmente valutabili, e OM che sono importanti per il paziente (risultati importanti per il paziente - PIO) e si integrano nella loro vita quotidiana. L’emergenza del PIO si è verificata in molti campi (Dinglas Thorax 2018, Partridge Lancet 2004). Essi "riflettono ciò che sente il paziente, il suo stato funzionale o in quali condizioni sopravvive" (Wittes, Stat Med 1989) e coprono vari ambiti (dolore, mobilità, autonomia, qualità della vita, ecc.). Il ruolo del PIO nella LT non è mai stato valutato. Abbiamo condotto una revisione sistematica con l'obiettivo di descrivere il ruolo del PIO nella ricerca sulla LT, pubblicata nel 2019 (Weisenburger et al., Respir Med Res 2022). Almeno un PIO è stato utilizzato in 26 dei 51 studi inclusi, di cui solo 11 hanno valutato un PIO diverso dalla mortalità. Alcuni medici specializzati in trapianti sono ben consapevoli di questa lacuna (Lamas, NEJM 2018). Porre le preoccupazioni del paziente al centro è considerato un obiettivo essenziale nella cura del paziente e nella ricerca clinica, anche in LT. Il PIO potrebbe comprendere la mortalità e l’OM riportato dai pazienti (PROMS), ma potrebbe anche esserci un OM che noi, medici e ricercatori, non abbiamo considerato, che potrebbe essere cruciale per i pazienti. Raccogliere le opinioni dei pazienti sottoposti a trapianto di polmone, delle loro famiglie e degli operatori sanitari (medici e paramedici) coinvolti nella LT aiuterà a definire una serie di PIO nella LT. Questo lavoro propone un approccio originale per identificare il PIO in LT al fine di definire un "insieme di risultati principali", un insieme raccomandato di misure di risultato da utilizzare. Lo sviluppo di un “insieme di risultati fondamentali” che incorpori il PIO può essere raggiunto solo attraverso la partecipazione dei pazienti (Needham, AJRCCM 2017) in collaborazione con medici e ricercatori. Una metodologia simile a Delphi consente di stabilire tali criteri. Coinvolgere i pazienti e le loro famiglie pone le loro preoccupazioni al centro della ricerca che li riguarda. I due centri LT partecipanti si completano a vicenda in termini di reclutamento di pazienti (preferibilmente pazienti con broncopneumopatia cronica ostruttiva o pneumopatie fibrosanti presso l'ospedale Bichat; preferibilmente pazienti più giovani con fibrosi cistica presso l'ospedale Foch). Lo sviluppo di un "insieme di risultati fondamentali" guiderà la comunità di ricerca LT verso la selezione di OM rilevanti per pazienti e operatori sanitari. Tale lavoro coinvolgerebbe anche i pazienti e le loro famiglie, il che è importante nel campo della ricerca sulla LT. I nostri risultati potrebbero essere utilizzati per fornire raccomandazioni per la futura ricerca sulla LT e aiutare a standardizzare le misure di valutazione prognostica. I metodi per valutare la performance dei centri LT potrebbero essere rivisti e non basarsi esclusivamente sulla misurazione isolata della mortalità." Implementazione pratica: verrà condotta un'indagine Delphi. Questo metodo mira a raccogliere opinioni anonime da uno o più gruppi di esperti al fine di raggiungere un consenso su argomenti con definizioni incerte (Linstone et al. 2002; Fink et al. Am J Salute Pubblica 1984).

Questa metodologia è stata utilizzata, tra gli altri, per identificare importanti domini di valutazione per i sopravvissuti alla sindrome da distress respiratorio acuto e le loro famiglie (Dinglas, Thorax 2018).

Formazione di quattro pannelli:

• I pazienti sono stati seguiti in uno dei due centri partecipanti (Ospedale Bichat, Parigi; Ospedale Foch, Suresnes).
• Parenti (coniugi, partner o, se non disponibili, parenti di primo grado) di pazienti in uno dei centri partecipanti.
• Medici clinici e ricercatori dei centri LT, appartenenti al gruppo di trapianto polmonare della Società di Pneumologia della Lingua Francese o alla rete francofona di ricercatori.
• Operatori paramedici (infermieri, infermieri di pratica avanzata, infermieri di coordinamento dei trapianti, psicologi, fisioterapisti, ecc.) che lavorano in uno dei centri francesi o francofoni identificati.