Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

rTMS voor cerebellaire ataxie bij kinderen (rTMS CA)

2 oktober 2025 bijgewerkt door: Winnie Wan Yee Tso (Dr), The University of Hong Kong

Effecten van repetitieve transcraniële magnetische stimulatie (rTMS) bij pediatrische cerebellaire ataxie: een gerandomiseerde gecontroleerde studie

Een disfunctie van het cerebellum kan resulteren in cerebellaire ataxie (CA), doorgaans gekenmerkt door symptomen zoals bewegingscoördinatie, loopinstabiliteit, articulatiestoornis, oculomotorische problemen en slikproblemen. Kinderen die lijden aan pediatrische cerebellaire ataxie (PCA) lijden vaak aan een reeks motorische symptomen, die hun levenskwaliteit en psychosociaal welzijn beïnvloeden. Er werd geschat dat PCA wereldwijd 26/100.000 kinderen treft vanwege zowel genetische als verworven oorzaken. Epidemiologische gegevens over PCA ontbreken echter onder de bevolking van Hongkong.

PCA's omvatten een gevarieerde groep ontwikkelingsstoornissen van het cerebellum, gekenmerkt door een verminderd evenwicht en motorische coördinatie (bijvoorbeeld dysmetrie en tremor) bij het uitvoeren van willekeurige bewegingen. Klinische symptomen bij kinderen met PCA houden verband met de lokalisatie van de laesie - focale stoornis van de cerebellaire vermis leidt tot instabiliteit van de romp, titubatie van het hoofd en nystagmus; terwijl beschadigde hersenhelften van de kleine hersenen resulteren in een ataxie-gang (een wijdverspreide gang, die de neiging heeft naar de aangedane zijde te vallen). Deze klinische symptomen resulteren in functionele problemen op het gebied van evenwicht en lopen, reiken, grijpen en manipuleren, oculomotorische en spraakdomeinen. Afwijkingen van de motorische prikkelbaarheid zijn gemeld bij patiënten met cerebellaire laesies - de motorische drempel bleek verhoogd te zijn in de motorische cortex contralateraal aan een hemi-cerebellaire laesie.

Omdat er geen effectieve farmacologische behandelingen beschikbaar zijn, dient revalidatie als de primaire behandelingsbenadering. Hoewel adaptief leren wordt beïnvloed door cerebellaire laesies, is motorisch leren nog steeds mogelijk via oefeninterventies. Interventies kunnen bestaan ​​uit compenserende (het aanleren van strategieën om beperkingen te compenseren) of herstellende benaderingen (het verbeteren van functies door middel van training). Hoewel inspanningsinterventies zijn onderzocht als een potentiële therapeutische benadering voor pediatrische patiënten met cerebellaire laesies of degeneratie, ontbreekt het huidige bewijsmateriaal aan robuuste, hoogwaardige gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken (RCT's) om de werkzaamheid ervan te onderbouwen.

Uit bestaand bewijsmateriaal blijkt dat de output van het cerebellum naar verschillende corticale gebieden projecteert, waaronder de primaire motorische cortex (M1). CA-patiënten met laesies in structuren van de efferente route van het cerebellum vertonen verminderde remming in de motorische cortex. Selectieve modulatie van de efferente routes kan een aanvullend middel bieden om de corticale activiteit te moduleren, waardoor het motorische coördinatievermogen bij CA-patiënten wordt verbeterd. Met de ontwikkeling van niet-invasieve hersenstimulatietechnieken (NIBS) is er meer onderzoek gedaan naar het gebruik van NIBS als behandelingsmodaliteiten voor patiënten met CA. De meest gebruikte NIBS-technieken omvatten repetitieve transcraniële magnetische stimulatie (rTMS) en transcraniële gelijkstroomstimulatie (tDCS). Herhaalde transcraniële magnetische stimulatie (rTMS) maakt het mogelijk om de corticale prikkelbaarheid focaal te moduleren bij bewuste personen; Het is bekend dat laagfrequente stimulatie (bijvoorbeeld 1 Hz) de corticale prikkelbaarheid onderdrukt, terwijl hogere frequenties (> 5 Hz) facilitatie induceren. Deze veranderingen in prikkelbaarheid treden niet alleen op op de plaats van stimulatie, maar ook op andere verafgelegen onderling verbonden plaatsen van een netwerk. In bestaande onderzoeken bij volwassenen werden zowel de excitatoire stimulatie als de remmende stimulatiebenadering toegepast. Er wordt aangenomen dat pediatrische patiënten met cerebellaire laesies – veroorzaakt door een beroerte, tumor of genetische aandoeningen – dezelfde pathofysiologische basis delen als volwassenen. Met behulp van contra-laesionale remmende rTMS, França et al. toonde aan dat de interventie veilig en haalbaar is voor volwassen patiënten met CA, wat een vermindering van ataxische symptomen laat zien. Ondanks veelbelovende resultaten bij de volwassen bevolking is het nog steeds onduidelijk of rTMS atactische symptomen kan verlichten en de motorische prestaties bij kinderen met CA kan verbeteren.

Tot op heden zijn er geen onderzoeken gepubliceerd naar de effecten van rTMS op het verbeteren van ataxische symptomen bij kinderen met cerebellaire ataxie. Uit opkomend bewijsmateriaal blijkt echter het potentiële nut ervan. Met behulp van rTMS van 1 Hz om het cerebellaire halfrond ipsilateraal van de atactische kant te stimuleren, gecombineerd met spiegeltherapie, Cha et al. toonde aan dat er verbetering was in de functionele mobiliteit zoals gemeten met de 6-minuten looptest en de timed up and go test. Ter ondersteuning van de haalbaarheid van rTMS bij motorische revalidatie bij kinderen, ontdekte onze pilot-RCT (HKWC UW 23-492) dat contra-laesionale remmende rTMS over M1 in combinatie met motorische training veilig en effectief is bij het verbeteren van de motorische prestaties bij kinderen met hersenverlamming. Vergelijkende studies bij oudere volwassenen suggereren dat cerebellaire rTMS effectiever was dan M1 rTMS voor motorisch leren en de consolidatie, waarschijnlijk als gevolg van de unieke rol van het cerebellum bij de integratie en verwerking van multimodale sensorische input om de motorische planning te verfijnen. Deze bevindingen benadrukken het cerebellum als een veelbelovend neuromodulerend doelwit voor motorische revalidatie, wat verder onderzoek naar pediatrische cerebellaire ataxie rechtvaardigt.

Studie Overzicht

Gedetailleerde beschrijving

Om de onderzoekskloof aan te pakken, heeft onze studie tot doel laagfrequente rTMS te gebruiken over het contra-laesionale cerebellum bij kinderen met cerebellaire ataxie. We willen de vermindering van ataxische symptomen en de verbetering van de motorische prestaties zowel functioneel als met behulp van neuroimaging meten. Onze hypothese is dat laagfrequente rTMS, toegepast op het contra-laesionale cerebellum, zal leiden tot verminderde ataxische symptomen zoals gemeten aan de hand van ataxie-beoordelingsschalen, verbeterde motorische vaardigheden zoals gemeten aan de hand van motorische beoordelingsschalen, en tot verbetering van de structurele en functionele connectiviteit. Onze studie heeft tot doel laagfrequente stimulatie van het contra-laesionale cerebellum te gebruiken, wat een veiligere optie zal zijn omdat er geen stimulatie zal worden gegeven aan aangetaste hersengebieden met abnormale hersenveranderingen of littekens. Deze studie zal een prospectieve en gerandomiseerde gecontroleerde studie zijn en heeft tot doel het behandelingseffect, en de instandhouding van het behandelingseffect, te beoordelen van een 10-daags behandelparadigma bestaande uit: 1) contra-laesionale remmende rTMS en 2) motorische training na de behandeling bij het verminderen van ataxische symptomen bij kinderen met cerebellaire ataxie. Deze studie heeft ook tot doel de onderliggende neurofysiologische mechanismen te onderzoeken die verantwoordelijk zijn voor het rTMS-behandelingseffect.

De specifieke te testen hypothesen zijn onder meer:

  • rTMS gevolgd door motorische training zal ataxische symptomen, zoals weergegeven door ataxie-beoordelingsschalen (SARA en ICARS), in grotere mate verminderen dan alleen trainen bij kinderen met cerebellaire ataxie.
  • rTMS gevolgd door motorische training zal leiden tot een betere kwaliteit van leven (QoL) dan alleen trainen.
  • rTMS gevolgd door motorische training zal resulteren in een verhoogde corticale plasticiteit vergeleken met alleen training.
  • rTMS gevolgd door motorische training zal resulteren in microstructurele veranderingen in de hersenen, aangetoond door DKI vergeleken met alleen training.
  • rTMS gevolgd door motorische training zal resulteren in een verbetering van de structurele en functionele connectiviteit, aangetoond door DKI en fMRI in rusttoestand, vergeleken met alleen training.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Wan Yee Winnie Tso Professor, MBBS
  • Telefoonnummer: +85222554295
  • E-mail: wytso@hku.hk

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

    • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, China
        • The University of Hong Kong
        • Contact:
          • Wan Yee Winnie Tso Professor, MBBS
          • Telefoonnummer: +85222554295
          • E-mail: wytso@hku.hk
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten in de leeftijd ≥ 4 jaar - 18 jaar oud die aan de volgende criteria voldoen: 1) diagnose van cerebellaire ataxie op basis van klinische geschiedenis en neurologisch onderzoek; 2) cerebellaire laesie gezien door MRI; 3) IQ ≥ 50 om voldoende cognitieve capaciteit te garanderen voor het begrijpen en naleven van motortrainingprotocollen.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten worden uitgesloten als ze: 1) Sensorische ataxie hebben met etiologie waarbij de perifere zenuwen of de achterste kolommen van het ruggenmerg betrokken zijn, 2) Eventuele contra-indicaties voor rTMS, 3) Ernstige spasticiteit (gedefinieerd als een score van 4 op de Modified Ashworth Scale) en contracturen, 4) Oncontroleerbare epilepsie gedefinieerd als het optreden van aanvallen ondanks het gebruik van ten minste één anti-epilepticum. (AED) in een adequate dosis, 5) Voorgeschiedenis van Botulinetoxine Een injectie of gipsgieten van de bovenste ledematen in de afgelopen 6 maanden, en 6) Cerebellaire ataxie als gevolg van genetische aandoeningen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Interventionele rTMS-groep
De interventiegroep krijgt 1 Hz rTMS gedurende 15 minuten, gevolgd door 1,5 uur motorische training.
1 Hz rTMS gedurende 20 minuten, gevolgd door 1,5 uur motorische training.
Sham-vergelijker: Sham rTMS-groep
De schijngroep krijgt gedurende 20 minuten geen Hz rTMS, gevolgd door 1,5 uur motorische training.
Sham Hz rTMS gedurende 20 minuten, gevolgd door 1,5 uur motorische training.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De schaal voor beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA)
Tijdsspanne: Dag 10, 17 van de interventie en 2 maanden na de interventie.
een evaluatie-instrument voor patiënten met cerebellaire ataxie. Het bestaat uit de volgende items: gang, houding, zit, spraakstoornis, vingervolging, vinger-neustest, snel wisselende handbewegingen en hiel-scheenbeenverschuiving.
Dag 10, 17 van de interventie en 2 maanden na de interventie.
De Internationale Coöperatieve Ataxie Beoordelingsschaal (ICARS)
Tijdsspanne: Dag 10, 17 van de interventie en 2 maanden na de interventie.
een beoordelingsschaal voor de ernst van cerebellaire ataxie. ICARS bestaat uit 19 items verdeeld in vier subscores: houdings- en loopstoornissen, (ledematen)kinetische functies, spraakstoornissen en oculomotorische stoornissen.
Dag 10, 17 van de interventie en 2 maanden na de interventie.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De 10 meter looptest (10MWT)
Tijdsspanne: Dag 10, 17 van de interventie en 2 maanden na de interventie.
een beoordeling met goede betrouwbaarheid en validiteit om de motorische vaardigheden bij volwassenen en kinderen te meten.
Dag 10, 17 van de interventie en 2 maanden na de interventie.
De getimede up-and-go-test (TUG)
Tijdsspanne: Dag 10, 17 van de interventie en 2 maanden na de interventie.
een hulpmiddel dat oorspronkelijk is ontwikkeld voor kwetsbare volwassenen/ouderen om de tijd (in seconden) te meten die iemand nodig heeft om op te staan ​​uit een stoel, 3 meter te lopen, zich om te draaien, terug te lopen en te gaan zitten. Het is ook bewezen dat er goede psychometrische eigenschappen zijn om functionele mobiliteit bij kinderen en adolescenten te meten.
Dag 10, 17 van de interventie en 2 maanden na de interventie.
Bruininks-Oseretsky Test van motorische vaardigheid, tweede editie (BOT-2), subtests 4 en 7
Tijdsspanne: Dag 10, 17 van de interventie en 2 maanden na de interventie.
meet de bilaterale coördinatie en de coördinatie van de bovenste ledematen bij kinderen en adolescenten tussen 4 en 21 jaar.
Dag 10, 17 van de interventie en 2 maanden na de interventie.
De kinderbalansschaal (PBS)
Tijdsspanne: Dag 10, 17 van de interventie en 2 maanden na de interventie.
een maatstaf voor het evenwicht bij schoolgaande kinderen, aangepast ten opzichte van de Berg Balance Scale.
Dag 10, 17 van de interventie en 2 maanden na de interventie.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 oktober 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 maart 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 oktober 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 oktober 2025

Eerst geplaatst (Geschat)

8 oktober 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

8 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 oktober 2025

Laatst geverifieerd

1 oktober 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren