Digitale Gezondheidstechnologieën voor Progressieve Supranucleaire Paralyse en Dementie met Lewy-lichaampjes

PSP is een ernstige en snel progressieve frontotemporale lobaire degeneratie (FTLD)-syndroom dat effectieve behandeling mist en leidt tot een snelle aanvang van dementie, invaliditeit en uiteindelijk overlijden. Dementie met Lewy-lichaampjes (DLB) is het op een na meest voorkomende type neurodegeneratieve dementie na de ziekte van Alzheimer dat de dagelijkse functie ernstig beïnvloedt en de levensduur verkort. Milde cognitieve stoornis met Lewy-lichaampjes (MCI-LB) is een eerdere fase waar cognitieve stoornis merkbaar is, maar niet significant interfereert met het leven in de mate zoals gezien bij DLB. Zowel PSP als DLB veroorzaken significante motorische stoornis, resulterend in progressief verlies van onafhankelijkheid in activiteiten van het dagelijks leven, zoals eten, aankleden en schrijven. Ondanks ongeveer 200 lopende klinische onderzoeken in PSP en DLB, zijn er geen door de FDA goedgekeurde behandelingen voor FTLD-syndromen (inclusief PSP) of DLB. Een van de belangrijkste uitdagingen in de ontwikkeling van nieuwe effectieve therapieën voor DLB-syndromen is het gebrek aan gevalideerde instrumenten en biomarkers om ziektegerelateerde ernst, ziekteprogressie en het effect van therapeutische interventies te meten. Klinische metingen van PSP en DLB, grotendeels gebaseerd op kwantitatieve variaties op het neurologisch onderzoek, hebben suboptimale gevoeligheid voor verandering en relevantie voor klinische betekenis in het leven van patiënten. Sinds 2019 hebben BioSensics, MGH en JHU samengewerkt om een op afstand bewakingsoplossing voor FTLD-syndromen te ontwikkelen met behulp van draagbare sensoren en een reeks digitale beoordelingen. De oplossing gebruikt PAMSys, een door de FDA vermelde Klasse II hangersensor voor het bewaken van fysieke activiteit, houding en loopparameters tijdens activiteiten van het dagelijks leven, waar de onderzoekers de haalbaarheid hebben aangetoond van het gebruik van PAMSys voor het volgen van ambulante verandering in PSP. In dit project zullen de onderzoekers PAMSys hanger, PAMSys ULM polssensoren en PAMSys Gait enkelsensoren gebruiken om uitgebreide bewaking van bovenste en onderste ledemaatfunctie in PSP en DLB mogelijk te maken. Zij zullen de nauwkeurigheid (analytische validatie) van PAMSys, PAMSys ULM en PAMSys Gait sensoren in PSP en DLB aantonen. Digitale spraak, fijne motorische controle en cognitieve beoordelingsgegevens zullen ook worden verzameld van de deelnemers met behulp van een studie-tablet. Bovendien zal een proof-of-concept studie worden uitgevoerd om de haalbaarheid en betrouwbaarheid aan te tonen van het bewaken van motorische functie in PSP en DLB met behulp van de draagbare sensoren. Klinisch kan de voorgestelde oplossing worden gebruikt om gevoeligere benaderingen te ontwikkelen om de respons van een individu op nieuwe therapieën te volgen. Dergelijke oplossingen kunnen de detectie van subtiele veranderingen in beweging, ambulatie en motorische functie mogelijk maken terwijl ze specifieke geïndividualiseerde inzichten bieden in de klinische fase van de ziekte. Bovendien, door te testen of ziekte-uitkomsten op afstand kunnen worden gemeten in de huizen van patiënten, zal dit project een cruciale stap voorwaarts zijn voor zowel onderzoek als klinische zorg die zowel financiële als tijds kosten voor patiënten, clinici, onderzoekers en farmaceutische bedrijven betekenisvol zou kunnen verminderen.