Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie naar CD19 CAR-T-therapie voor refractaire SLE

4 februari 2026 bijgewerkt door: Chongqing Precision Biotech Co., Ltd

Studie naar autologe CD19-gerichtte chimeer antigeenreceptor T (CAR-T) therapie voor refractair systemisch lupus erythematosus

Dit is een door een onderzoeker geïnitieerde studie die gericht is op het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van PTOC1-celleninjectie bij de behandeling van refractaire systemische lupus erythematosus.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Systemische lupus erythematosus (SLE) is een ernstige auto-immuunziekte die kan leiden tot uitgebreide schade aan meerdere organen en systemen, wat uiteindelijk resulteert in invaliditeit en zelfs overlijden.

Momenteel is de primaire behandeling voor SLE afhankelijk van glucocorticoiden en immunosuppressiva om symptomen te verlichten. Echter, door het ontbreken van een genezende behandeling, moeten patiënten doorgaans levenslang medicatie blijven gebruiken. In recente jaren zijn biologische middelen zoals belimumab en rituximab geïntroduceerd voor de behandeling van SLE, maar deze behandelingen kunnen auto-immuun B-cellen in het beenmerg niet volledig elimineren, wat leidt tot onbevredigende algemene resultaten. Bovendien kan het stoppen van deze medicijnen leiden tot terugval van de ziekte, en patiënten blijven geconfronteerd met de uitdagingen van levenslange medicatie en een ongeneeslijke ziekte.

CAR-T-therapie is een adoptieve celtherapie die gebruikmaakt van genetische modificatietechnologie om T-cellen te herprogrammeren en doelcellen die ziektegerelateerde antigenen tot expressie brengen te elimineren via antigeenspecifieke herkenning. Klinische studies hebben aangetoond dat CD19-gerichte CAR-T-cellen aanzienlijk therapeutisch potentieel hebben voor SLE. In vergelijking met traditionele CAR-T-cellen kan PTOC1-cellen-injectie, vertrouwend op een innovatief CAR-T-productiesysteem, in een extreem korte periode worden geproduceerd (met een bereidingstijd van slechts 10 minuten).

Het doel van deze studie is om de veiligheid en werkzaamheid van PTOC1-cellen-injectie bij de behandeling van refractaire SLE te beoordelen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

18

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
      • Chongqing, China
        • Werving
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Contact:
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥ 5 jaar, geen geslachtsbeperking;
  • Gediagnosticeerd met SLE volgens de classificatiecriteria van EULAR/ACR 2019, en nog steeds matige tot ernstige ziekteactiviteit ondanks ≥ 3 maanden hoge dosis glucocorticosteroïden (prednison ≥1mg/kg/d of andere equivalente hoeveelheid ander steroïd), gecombineerd met hydroxychloroquine, en minstens 2 immunosuppressiva of biologische middelen (inclusief cyclofosfamide, mycophenolaat mofetil, azathioprine, methotrexaat, cyclosporine, tacrolimus, sirolimus, leflunomide, telitacicept, belimumab en rituximab) of intolerant voor standaardbehandelingen;
  • SLEDAI-2K score ≥ 8 punten;

  • De functies van vitale organen moeten aan de volgende eisen voldoen:

    1. hartfunctie: linker ventrikel ejectiefractie (LVEF) ≥ 50%, zonder duidelijke afwijkingen op het elektrocardiogram (ECG);
    2. nierfunctie: eGFR ≥ 30 mL/min/1.73m2;
    3. leverfunctie: AST en ALT ≤ 3.0×ULN, totaal bilirubine ≤ 2.0×ULN;
    4. longfunctie: geen ernstige longafwijkingen; zuurstofverzadiging ≥ 92% onder niet-zuurstoftoedieningsomstandigheden.
  • Voldoen aan de criteria voor leukafese of intraveneuze bloedafname, en geen contra-indicatie voor leukafese;
  • Negatieve zwangerschapstest voor vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd, en akkoord met effectieve anticonceptiemaatregelen tot één jaar na infusie;
  • Deelnemer of zijn/haar voogden gaan akkoord met deelname aan de klinische studie en ondertekenen de geïnformeerde toestemmingsverklaring die aangeeft dat hij/zij het doel en de procedure van de klinische studie begrijpt en bereid is deel te nemen aan het onderzoek.

Exclusiecriteria:

  • Centraal zenuwstelsel (CZS) aandoeningen: aanwezigheid van CZS lupus symptomen die interventie vereisen binnen 60 dagen, inclusief epilepsie, verwardheid, cerebrovasculaire gebeurtenissen, enz.;
  • Aangeboren hartafwijking of ernstige aritmie voor screening: Inclusief multifocale en frequente supraventriculaire tachycardie, ventriculaire tachycardie, enz.; of gecompliceerd met matige tot grote pericardiale effusie, ernstige myocarditis, enz.; of patiënten met onstabiele vitale functies die vasopressoren nodig hebben om de bloeddruk te handhaven;
  • Aanwezigheid van actieve infecties die systemische behandeling vereisen of ongecontroleerde infecties binnen 3 maanden voorafgaand aan screening;
  • Onderworpen aan solide orgaantransplantatie of hematopoëtische stamceltransplantatie binnen 3 maanden voorafgaand aan screening; of graad 2 of hogere acute graft-versus-host ziekte (GVHD) binnen 2 weken voorafgaand aan screening;
  • Positief voor hepatitis B oppervlakte-antigeen (HBsAg) of hepatitis B kern-antilichaam (HBcAb) met perifeer bloed hepatitis B virus (HBV) DNA niveau boven het normale bereik; positief voor hepatitis C virus (HCV) antilichaam met perifeer bloed hepatitis C virus (HCV) RNA niveau boven het normale bereik; positief voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV) antilichaam; positief voor treponema pallidum antilichaam;
  • Geschiedenis van macrofaag activatie syndroom binnen 1 maand voorafgaand aan screening (behalve voor degenen waarbij de onderzoeker heeft vastgesteld dat veiligheidsrisico's zijn uitgesloten na behandeling);
  • Geschiedenis van eerdere CAR-T therapie (behalve voor degenen waarbij de onderzoeker heeft vastgesteld dat veiligheidsrisico's zijn uitgesloten na behandeling);
  • Aanwezigheid van actieve longtuberculose op het moment van screening;
  • Onderworpen aan enige vaccinatie binnen 4 weken voorafgaand aan screening;
  • Positief resultaat van bloedzwangerschapstest;
  • Een bevestigde diagnose van kwaadaardige ziekten zoals tumoren voorafgaand aan screening;
  • Deelname aan andere klinische studies binnen 3 maanden voorafgaand aan inschrijving;
  • Andere omstandigheden die de onderzoeker ongepast acht voor deelname aan deze studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PTOC1
Dit onderzoek was ontworpen als een open, eenarmig, single-center, dosisverkenningstrial.
Biologisch: PTOC1
Er werden drie dosisgroepen (1,5×10^5/kg, 5×10^5/kg, 1×10^6/kg) opgezet, waarbij vanaf de lage dosisgroep werd begonnen om de veilige en effectieve dosis te verkennen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De veiligheid van PTOC1-celtherapie bij patiënten met refractaire SLE [Veiligheid]
Tijdsspanne: 3 maanden
Typen, frequentie en ernst van bijwerkingen.
3 maanden
De veranderingen in SLEDAI-2K ten opzichte van de uitgangswaarde [effectiviteit]
Tijdsspanne: 6 maanden
De Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K) varieert van 0 tot 105 punten. Hoe hoger de score, hoe hoger de ziekteactiviteit.
6 maanden
De veranderingen in PGA ten opzichte van de uitgangswaarde [werkzaamheid]
Tijdsspanne: 6 maanden
Physician Global Assessment (PGA) is een continue visuele analoge schaal met scores van 0, 1, 2 en 3. "0" geeft geen ziekteactiviteit aan en "3" geeft de meest ernstige ziekteactiviteit aan.
6 maanden
De veranderingen in BILAG-2004 ten opzichte van baseline [werkzaamheid]
Tijdsspanne: 6 maanden
British Isles Lupus Assessment Group Index 2004 (BILAG-2004) bestaat uit 8 systemen, die elk worden beoordeeld als A, B, C en D. "A" geeft aan dat de aandoening zeer actief is en actieve behandeling vereist. "B" geeft aan dat de aandoening actief is en nauwlettende monitoring of symptomatische behandeling vereist. "C" duidt op een stabiele aandoening. "D" geeft aan dat het systeem niet betrokken is.
6 maanden
Het aantal patiënten met SRI-4 respons [effectiviteit]
Tijdsspanne: 3 maanden
De definitie van SRI-4 respons: SLEDAI-2K ≥ 4 punten verbetering; PGA <0,3 punten toename; BILAG 2004 zonder nieuwe A-score en niet meer dan 1 nieuwe B-score.
3 maanden
Het aantal patiënten met LLDAS [werkzaamheid]
Tijdsspanne: 6 maanden
De definitie van LLDAS: SLEDAI-2K ≤ 4 punten en geen ziekteactiviteit in de belangrijkste organen (nier, centraal zenuwstelsel, hart en longen), en geen vasculitis of koorts; geen nieuwe symptomen van ziekteactiviteit vergeleken met eerdere ziektebeoordelingen; PGA ≤ 1; serologische parameters niet vereist; met het toegestane gebruik van lage doses glucocorticosteroïden (prednisolon ≤ 7,5 mg/dag), en/of stabiele immunosuppressiva en biologics.
6 maanden
Het aantal patiënten met DORIS [werkzaamheid]
Tijdsspanne: 6 maanden
De definitie van DORIS: SLEDAI-2K = 0 punten; PGA < 0,5 punten; serologische parameters niet vereist; met het toegestane gebruik van antimalariamiddelen, lage doses glucocorticosteroïden (prednisolon ≤ 5 mg/dag), en/of stabiele immunosuppressiva en biologicals.
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cmax van PTOC1-cellen [PK-parameter]
Tijdsspanne: 3 maanden
De piekconcentratie (Cmax) van geamplificeerde PTOC1-cellen in perifeer bloed na infusie kan worden gemeten.
3 maanden
Tmax van PTOC1-cellen [PK-parameter]
Tijdsspanne: 3 maanden
De tijd die nodig is voor geamplificeerde PTOC1-cellen in perifeer bloed om de maximale concentratie (Tmax) te bereiken, kan worden gemeten.
3 maanden
AUC28d/90d van PTOC1-cellen [PK-parameter]
Tijdsspanne: 3 maanden
Het gebied onder de plasmakoncentratie-tijdcurve van 28 tot 90 dagen na infusie (AUC28d/90d) kan worden gemeten.
3 maanden
De mate van B-celdepletie [PD-parameter]
Tijdsspanne: 3 maanden
De mate van CD19+ B-cel uitputting op verschillende tijdstippen.
3 maanden
De concentratie van IL-6 [PD-parameter]
Tijdsspanne: 3 maanden
De serumconcentratie van CAR-T-therapie-gerelateerde cytokinen zoals IL-6 op verschillende tijdstippen.
3 maanden
De concentratie van CRP [PD-parameter]
Tijdsspanne: 3 maanden
De serumconcentratie van CAR-T-therapie-gerelateerde cytokinen zoals CRP op verschillende tijdstippen.
3 maanden
De concentratie van ferritine [PD-parameter]
Tijdsspanne: 3 maanden
De serumconcentratie van CAR-T-therapie-gerelateerde cytokinen zoals ferritine op verschillende tijdstippen.
3 maanden
Het aandeel van de belangrijkste B-celsubtypen
Tijdsspanne: 6 maanden
Het aandeel van de belangrijkste B-celsubtypen op elk bezoekmoment na infusie.
6 maanden
De correlatie tussen het aandeel van de belangrijkste B-celsubtypen en de vermindering van ziekteactiviteit
Tijdsspanne: 6 maanden
Het verband tussen het aandeel van de belangrijkste B-celsubtypen op elk bezoektijdstip na infusie en de vermindering van ziekteactiviteit ten opzichte van de basislijn.
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Chongqing Precision Biotech Co., Ltd

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 februari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PBC098

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren