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Studio della terapia CAR-T CD19 per il lupus eritematoso sistemico refrattario

4 febbraio 2026 aggiornato da: Chongqing Precision Biotech Co., Ltd

Studio della Terapia con Cellule T del Recettore Chimerico dell'Antigene (CAR-T) Autologhe Mirate a CD19 per il Lupus Eritematoso Sistemico Refrattario

Questo è uno studio clinico promosso da investigatore volto a valutare la sicurezza e l'efficacia dell'iniezione di cellule PTOC1 nel trattamento del lupus eritematoso sistemico refrattario.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il lupus eritematoso sistemico (LES) è una grave malattia autoimmune che può causare danni estesi a più organi e sistemi, portando infine a disabilità e persino alla morte.

Attualmente, il trattamento principale per il LES si basa su glucocorticoidi e immunosoppressori per alleviare i sintomi. Tuttavia, a causa dell'assenza di una cura definitiva, i pazienti devono generalmente continuare la terapia farmacologica indefinitamente. Negli ultimi anni, sono stati introdotti agenti biologici come il belimumab e il rituximab per il trattamento del LES, ma questi trattamenti non possono eliminare completamente le cellule B autoimmuni nel midollo osseo, portando a risultati complessivi insoddisfacenti. Inoltre, l'interruzione di questi farmaci può causare una recidiva della malattia, e i pazienti continuano ad affrontare le sfide di una terapia farmacologica a vita e di una malattia incurabile.

La terapia CAR-T è una terapia cellulare adottiva che utilizza la tecnologia di modificazione genetica per riprogrammare le cellule T ed eliminare le cellule bersaglio che esprimono antigeni correlati alla malattia attraverso il riconoscimento antigene-specifico. Studi clinici hanno dimostrato che le cellule CAR-T mirate al CD19 hanno un significativo potenziale terapeutico per il LES. Rispetto alle tradizionali cellule CAR-T, l'iniezione di cellule PTOC1, basata su un innovativo sistema di produzione CAR-T, può essere prodotta in un periodo di tempo estremamente breve (con un tempo di preparazione di soli 10 minuti).

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia dell'iniezione di cellule PTOC1 nel trattamento del LES refrattario.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

18

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Chongqing, Cina
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Età ≥ 5 anni, senza limitazioni di genere;
  • Diagnosi di LES secondo i criteri di classificazione EULAR/ACR 2019, e ancora in attività di malattia da moderata a grave nonostante ≥ 3 mesi di glucocorticoidi ad alte dosi (prednisone ≥1mg/kg/d o altro equivalente di altro steroide), combinati con idrossiclorochina, e almeno 2 immunosoppressori o biologici (inclusi ciclofosfamide, micofenolato mofetile, azatioprina, metotrexato, ciclosporina, tacrolimus, sirolimus, leflunomide, telitacicept, belimumab e rituximab) o intolleranza ai trattamenti standard;
  • Punteggio SLEDAI-2K ≥ 8 punti;

  • Le funzioni degli organi vitali devono soddisfare i seguenti requisiti:

    1. funzione cardiaca: frazione di eiezione ventricolare sinistra (FEVS) ≥ 50%, senza anomalie evidenti all'elettrocardiogramma (ECG);
    2. funzione renale: eGFR ≥ 30 mL/min/1.73m²;
    3. funzione epatica: AST e ALT ≤ 3.0×ULN, bilirubina totale ≤ 2.0×ULN;
    4. funzione polmonare: nessuna lesione polmonare grave; saturazione di ossigeno nel sangue ≥ 92% in condizioni senza supplementazione di ossigeno.
  • Soddisfare i criteri per la leucoaferesi o il prelievo di sangue endovenoso, e nessuna controindicazione per la leucoaferesi;
  • Test di gravidanza negativo per le partecipanti in età fertile, e accordo di adottare misure contraccettive efficaci fino a un anno dopo l'infusione;
  • Il partecipante o i suoi tutori acconsentono a partecipare alla sperimentazione clinica e firmano il modulo di consenso informato indicando di comprendere lo scopo e le procedure della sperimentazione clinica e di essere disposti a partecipare allo studio.

Criteri di esclusione:

  • Malattie del sistema nervoso centrale (SNC): presenza di sintomi di lupus del SNC che richiedono intervento entro 60 giorni, inclusi epilessia, confusione, eventi cerebrovascolari, ecc.;
  • Cardiopatia congenita o aritmia grave prima dello screening: inclusa tachicardia sopraventricolare multifocale e frequente, tachicardia ventricolare, ecc.; o complicata da versamento pericardico da moderato a grande, miocardite grave, ecc.; o pazienti con segni vitali instabili che richiedono vasopressori per mantenere la pressione sanguigna;
  • Presenza di infezioni attive che richiedono trattamento sistemico o infezioni non controllate entro 3 mesi prima dello screening;
  • Aver ricevuto trapianto di organi solidi o trapianto di cellule staminali ematopoietiche entro 3 mesi prima dello screening; o aver avuto malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) acuta di grado 2 o superiore entro 2 settimane prima dello screening;
  • Positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o anticorpo contro il core dell'epatite B (HBcAb) con livello di DNA del virus dell'epatite B (HBV) nel sangue periferico che supera il range normale; positivo per anticorpo contro il virus dell'epatite C (HCV) con livello di RNA del virus dell'epatite C (HCV) nel sangue periferico che supera il range normale; positivo per anticorpo contro il virus dell'immunodeficienza umana (HIV); positivo per anticorpo contro il treponema pallido;
  • Storia di sindrome da attivazione macrofagica entro 1 mese prima dello screening (eccetto quelli per i quali lo sperimentatore ha determinato che i rischi di sicurezza sono esclusi dopo il trattamento);
  • Storia di precedente terapia CAR-T (eccetto quelli per i quali lo sperimentatore ha determinato che i rischi di sicurezza sono esclusi dopo il trattamento);
  • Presenza di tubercolosi polmonare attiva al momento dello screening;
  • Aver ricevuto qualsiasi vaccinazione entro 4 settimane prima dello screening;
  • Risultato positivo del test di gravidanza nel sangue;
  • Diagnosi confermata di malattie maligne come tumori prima dello screening;
  • Partecipazione ad altre sperimentazioni cliniche entro 3 mesi prima dell'arruolamento;
  • Altre circostanze che lo sperimentatore ritiene inappropriate per la partecipazione a questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PTOC1
Questo studio è stato concepito come uno studio aperto, a braccio singolo, monocentrico, di esplorazione del dosaggio.
Biologico: PTOC1
Sono stati costituiti tre gruppi di dosaggio (1,5×10^5/kg, 5×10^5/kg, 1×10^6/kg), partendo dal gruppo a basso dosaggio per risalire ed esplorare la dose sicura ed efficace.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La sicurezza della terapia cellulare PTOC1 nei pazienti con LES refrattario [Sicurezza]
Lasso di tempo: 3 mesi
Tipi, frequenza e gravità degli eventi avversi.
3 mesi
Le variazioni dello SLEDAI-2K rispetto al basale [efficacia]
Lasso di tempo: 6 mesi
L'Indice di Attività della Malattia del Lupus Eritematoso Sistemico 2000 (SLEDAI-2K) varia da 0 a 105 punti.
Più alto è il punteggio, maggiore è l'attività della malattia.
6 mesi
Le variazioni nel PGA rispetto al basale [efficacia]
Lasso di tempo: 6 mesi
La valutazione globale del medico (PGA) è una scala analogica visiva continua con punteggi 0, 1, 2 e 3. "0" indica assenza di attività di malattia e "3" indica l'attività di malattia più grave.
6 mesi
I cambiamenti nel BILAG-2004 rispetto al basale [efficacia]
Lasso di tempo: 6 mesi
L'Indice del Gruppo di Valutazione del Lupus delle Isole Britanniche 2004 (BILAG-2004) è composto da 8 sistemi, ciascuno dei quali è classificato come A, B, C e D. "A" indica che la condizione è altamente attiva e richiede un trattamento attivo. "B" indica che la condizione è attiva e richiede un monitoraggio ravvicinato o un trattamento sintomatico. "C" indica una condizione stabile. "D" indica che il sistema non è coinvolto.
6 mesi
Il numero di pazienti con risposta SRI-4 [efficacia]
Lasso di tempo: 3 mesi
Definizione di risposta SRI-4: miglioramento di SLEDAI-2K ≥ 4 punti; aumento di PGA <0,3 punti; BILAG 2004 senza nuovi punteggi di grado A e non più di 1 nuovo punteggio di grado B.
3 mesi
Il numero di pazienti con LLDAS [efficacia]
Lasso di tempo: 6 mesi
La definizione di LLDAS: SLEDAI-2K ≤ 4 punti e nessuna attività di malattia negli organi principali (reni, sistema nervoso centrale, cuore e polmoni), e nessuna vasculite o febbre; nessun nuovo sintomo di attività di malattia rispetto alle precedenti valutazioni della malattia; PGA ≤ 1; parametri sierologici non richiesti; con l'uso consentito di glucocorticoidi a basso dosaggio (prednisolone ≤ 7,5 mg/giorno), e/o immunosoppressori e farmaci biologici stabili.
6 mesi
Il numero di pazienti con DORIS [efficacia]
Lasso di tempo: 6 mesi
La definizione di DORIS: SLEDAI-2K = 0 punti; PGA < 0,5 punti; parametri sierologici non richiesti; con l'uso consentito di antimalarici, glucocorticoidi a basso dosaggio (prednisolone ≤ 5 mg/giorno) e/o immunosoppressori e biologici stabili.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cmax delle cellule PTOC1 [parametro PK]
Lasso di tempo: 3 mesi
La concentrazione massima (Cmax) delle cellule PTOC1 amplificate nel sangue periferico dopo l'infusione può essere misurata.
3 mesi
Tmax delle cellule PTOC1 [parametro PK]
Lasso di tempo: 3 mesi
Il tempo necessario affinché le cellule PTOC1 amplificate nel sangue periferico raggiungano la concentrazione massima (Tmax) può essere misurato.
3 mesi
AUC28d/90d delle cellule PTOC1 [parametro PK]
Lasso di tempo: 3 mesi
L'area sotto la curva della concentrazione plasmatica-tempo da 28 a 90 giorni dopo l'infusione (AUC28d/90d) può essere misurata.
3 mesi
Il grado di deplezione delle cellule B [parametro PD]
Lasso di tempo: 3 mesi
Il grado di deplezione delle cellule B CD19+ in diversi momenti temporali.
3 mesi
La concentrazione di IL-6 [PD parameter]
Lasso di tempo: 3 mesi
La concentrazione sierica di citochine correlate alla terapia CAR-T come l'IL-6 in diversi momenti temporali.
3 mesi
La concentrazione di CRP [parametro PD]
Lasso di tempo: 3 mesi
La concentrazione sierica di citochine correlate alla terapia CAR-T come la CRP in diversi punti temporali.
3 mesi
La concentrazione di ferritina [parametro PD]
Lasso di tempo: 3 mesi
La concentrazione sierica di citochine correlate alla terapia CAR-T come la ferritina in diversi momenti temporali.
3 mesi
La proporzione dei principali sottotipi di cellule B
Lasso di tempo: 6 mesi
La proporzione dei principali sottotipi di cellule B in ogni momento della visita dopo l'infusione.
6 mesi
La correlazione tra la proporzione dei principali sottotipi di cellule B e la riduzione dell'attività della malattia
Lasso di tempo: 6 mesi
La correlazione tra la proporzione dei principali sottotipi di cellule B in ogni momento di visita dopo l'infusione e la riduzione dell'attività di malattia rispetto al basale.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chongqing Precision Biotech Co., Ltd

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

11 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PBC098

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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