Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

CD19 CAR-T terápia vizsgálata refrakter SLE esetén

2026. február 4. frissítette: Chongqing Precision Biotech Co., Ltd

Autológ CD19-célzott chimérikus antigén receptor T (CAR-T) terápia refrakteris rendszeri lupus erythematosus esetén

Ez egy kutató által kezdeményezett vizsgálat, amely a PTOC1 sejtek injekciójának biztonságosságát és hatékonyságát értékeli a refrakteris szisztémás lupus erythematosus kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A szisztémás lupus erythematosus (SLE) súlyos autoimmun betegség, amely több szervben és rendszerben is kiterjedt károsodást okozhat, ami végül rokkantsághoz és akár halálhoz is vezethet.

Jelenleg az SLE elsődleges kezelése glükokortikoidokra és immunszupresszánsokra támaszkodik a tünetek enyhítése érdekében. Azonban a gyógyító kezelés hiánya miatt a betegeknek általában életük végéig gyógyszereket kell szedniük. Az elmúlt években bevezették a belimumab és a rituximab biológiai szerek alkalmazását az SLE kezelésében, de ezek a kezelések nem képesek teljesen kiirtani az autoimmun B-sejteket a csontvelőben, ami összességében nem kielégítő eredményekhez vezet. Ezen túlmenően ezeknek a gyógyszereknek a abbahagyása a betegség visszaeséséhez vezethet, és a betegek továbbra is szembesülnek az élethosszig tartó gyógyszeres kezelés és a gyógyíthatatlan betegség kihívásaival.

A CAR-T terápia egy adoptív sejtterápia, amely genetikai módosító technológiát használ a T-sejtek újraprogramozására és a betegséggel kapcsolatos antigéneket kifejező célsejtek elpusztítására antigén-specifikus felismerés révén. Klinikai tanulmányok kimutatták, hogy a CD19 célzott CAR-T sejtek jelentős terápiás potenciállal rendelkeznek az SLE esetében. A hagyományos CAR-T sejtekkel összehasonlítva a PTOC1 sejtek Injekció, egy innovatív CAR-T gyártási rendszerre támaszkodva, rendkívül rövid idő alatt előállítható (az előkészítési idő mindössze 10 perc).

Jelen vizsgálat célja a PTOC1 sejtek Injekció biztonságosságának és hatékonyságának felmérése a refrakter SLE kezelésében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

18

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Chongqing, Kína
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • Életkor ≥ 5 év, nincs nemi korlátozás;
  • SLE diagnózis a 2019-es EULAR/ACR osztályozási kritériumok szerint, és továbbra is közepes vagy súlyos betegségaktivitás annak ellenére, hogy ≥ 3 hónapig magas dózisú glükokortikoidot (prednizon ≥1 mg/kg/nap vagy más szteroid egyenértékű mennyiségét), hidroxiklorokinnal kombinálva, valamint legalább 2 immunuszuppresszánst vagy biológiai terápiás szert (beleértve a ciklofoszfamidot, mikofenolát mofetilt, azatioprint, metotrexátot, ciklosporint, takrolimuszt, sirolimuszt, leflunomidot, telitaciceptet, belimumabot és rituximabot) kapott, vagy intoleráns a szokásos kezelésekkel szemben;
  • SLEDAI-2K pontszám ≥ 8 pont;

  • A létfontosságú szervek funkciójának meg kell felelnie a következő követelményeknek:

    1. szívfunkció: bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) ≥ 50%, elektrokardiogramon (EKG) nincs jelentős eltérés;
    2. vesefunkció: eGFR ≥ 30 mL/perc/1,73 m²;
    3. májfunkció: AST és ALT ≤ 3,0×ULN, teljes bilirubin ≤ 2,0×ULN;
    4. tüdőfunkció: nincs súlyos tüdőkárosodás; vér oxigénszaturáció ≥ 92% oxigénpótlás nélküli körülmények között.
  • Megfelel a leukaferezis vagy intravénás vérmintavétel kritériumainak, és nincs ellenjavallata a leukaferezisre;
  • Negatív terhességi teszt a gyermekvállalásra képes női résztvevőknél, és vállalják a hatékony fogamzásgátlási intézkedések alkalmazását az infúzió után egy évig;
  • A résztvevő vagy gyámja hozzájárul a klinikai vizsgálatban való részvételhez, és aláírja a tájékoztatott beleegyezési nyilatkozatot, amely jelzi, hogy megértette a klinikai vizsgálat célját és eljárását, és hajlandó részt venni a vizsgálatban.

Kizárási kritériumok:

  • Központi idegrendszeri (CNS) betegségek: CNS lupus tünetek jelenléte, amely beavatkozást igényel 60 napon belül, beleértve az epilepsziát, zavartságot, cerebrovasculáris eseményeket stb.;
  • Veleszületett szívbetegség vagy súlyos szívritmuszavar a szűrés előtt: többfókuszú és gyakori kamrai fölötti tachycardia, kamrai tachycardia stb. beletartozik; vagy közepes vagy nagy méretű pericardialis effúzióval, súlyos myocarditisszel stb. szövődmény; vagy instabil létfontosságú jelekkel rendelkező betegek, akiknek vazopresszorokra van szükségük a vérnyomás fenntartásához;
  • Aktív fertőzések jelenléte, amelyek szisztémás kezelést igényelnek, vagy kontrollálatlan fertőzések a szűrés előtti 3 hónapban;
  • Szilárd szervátültetést vagy hematopoetikus őssejt-transzplantációt kapott a szűrés előtti 3 hónapban; vagy 2-es vagy annál magasabb fokú akut graft-versus-host betegség (GVHD) a szűrés előtti 2 héten belül;
  • Pozitív hepatitis B felszíni antigén (HBsAg) vagy hepatitis B mag antigén (HBcAb) perifériás vér hepatitis B vírus (HBV) DNS szintje meghaladja a normál tartományt; pozitív hepatitis C vírus (HCV) antitest perifériás vér hepatitis C vírus (HCV) RNS szintje meghaladja a normál tartományt; pozitív humán immunhiány vírus (HIV) antitest; pozitív treponema pallidum antitest;
  • Makrofág aktivációs szindróma anamnézise a szűrés előtti 1 hónapban (kivéve azokat, akiknél a vizsgálóvezető úgy ítélte meg, hogy a kezelés után a biztonsági kockázatok kizárhatók);
  • Korábbi CAR-T terápia anamnézise (kivéve azokat, akiknél a vizsgálóvezető úgy ítélte meg, hogy a kezelés után a biztonsági kockázatok kizárhatók);
  • Aktív tüdőtuberkulózis jelenléte a szűrés időpontjában;
  • Bármilyen védőoltást kapott a szűrés előtti 4 héten belül;
  • Pozitív vér terhességi teszt eredmény;
  • Rosszindulatú betegségek, például daganatok megerősített diagnózisa a szűrés előtt;
  • Részt vett más klinikai vizsgálatokban a bevonás előtti 3 hónapban;
  • Egyéb körülmények, amelyeket a vizsgálóvezető nem megfelelőnek ítél a vizsgálatban való részvételhez.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: PTOC1
Ez a vizsgálat nyílt, egykarú, egyközpontos, dóziskutatási vizsgálatként lett tervezve.
Biológiai: PTOC1
Három dóziscsoportot (1,5×10⁵/kg, 5×10⁵/kg, 1×10⁶/kg) állítottak fel, az alacsony dózisú csoporttól kezdve haladva a biztonságos és hatékony dózis feltárása érdekében.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A PTOC1 sejtterápia biztonságossága refrakter SLE-s betegekben [Biztonság]
Időkeret: 3 hónap
A mellékhatások típusai, gyakorisága és súlyossága.
3 hónap
A SLEDAI-2K változása a kiindulási állapothoz képest [hatékonyság]
Időkeret: 6 hónap
A Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K) 0 és 105 pont között mozog.
Minél magasabb a pontszám, annál magasabb a betegség aktivitása.
6 hónap
A PGA változása a kiindulási értékhez képest [hatékonyság]
Időkeret: 6 hónap
A Physician Global Assessment (PGA) egy folyamatos vizuális analóg skála 0, 1, 2 és 3 pontszámokkal. A "0" nem jelöl betegségaktivitást, a "3" pedig a legsúlyosabb betegségaktivitást jelzi.
6 hónap
A BILAG-2004 változásai a kiinduláshoz képest [hatékonyság]
Időkeret: 6 hónap
A British Isles Lupus Assessment Group Index 2004 (BILAG-2004) 8 rendszerből áll, amelyek mindegyike A, B, C és D fokozatúra osztható. Az "A" azt jelzi, hogy az állapot nagyon aktív és aktív kezelést igényel. "B" azt jelzi, hogy az állapot aktív és szoros megfigyelést vagy tüneti kezelést igényel. "C" stabil állapotot jelez. "D" azt jelzi, hogy a rendszer nincs érintve.
6 hónap
A betegek száma SRI-4 válasszal [hatékonyság]
Időkeret: 3 hónap
Az SRI-4 válasz definíciója: SLEDAI-2K ≥ 4 pontos javulás; PGA <0,3 pont növekedés; BILAG 2004 nincs új A fokozatú pontszám és legfeljebb 1 új B fokozatú pontszám.
3 hónap
Az LLDAS-sel rendelkező betegek száma [hatékonyság]
Időkeret: 6 hónap
Az LLDAS definíciója: SLEDAI-2K ≤ 4 pont és nincs betegségtevékenység a főbb szervekben (vese, központi idegrendszer, szív és tüdő), és nincs vasculitis vagy láz; nincsenek új betegségtevékenység tünetek az előző betegségértékelésekhez képest; PGA ≤ 1; szerológiai paraméterek nem szükségesek; a kis dózisú glükokortikoidok (prednizolon ≤ 7,5 mg/nap) és/vagy stabil immunszuppresszív és biológiai szerek megengedett használatával.
6 hónap
A DORIS-szal rendelkező betegek száma [hatékonyság]
Időkeret: 6 hónap
A DORIS definíciója: SLEDAI-2K = 0 pont; PGA < 0,5 pont; szerológiai paraméterek nem szükségesek; antimaláriák, alacsony dózisú glükokortikoidok (prednizolon ≤ 5 mg/nap) és/vagy stabil immunszuppresszív és biológiai szerek használatával.
6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
PTOC1 sejtek Cmax értéke [PK paraméter]
Időkeret: 3 hónap
Az infúzió után a perifériás vérben lévő amplifikált PTOC1 sejtek csúcskoncentrációja (Cmax) mérhető.
3 hónap
PTOC1 sejtek Tmax értéke [PK paraméter]
Időkeret: 3 hónap
A perifériás vérben található amplifikált PTOC1 sejtek maximális koncentrációhoz (Tmax) való eléréséhez szükséges idő mérhető.
3 hónap
PTOC1 sejtek AUC28d/90d [PK paraméter]
Időkeret: 3 hónap
Az infúzió utáni 28. és 90. nap közötti plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület (AUC28d/90d) mérhető.
3 hónap
A B-sejtek eltávolításának mértéke [PD paraméter]
Időkeret: 3 hónap
A CD19+ B-sejtek kiirtásának mértéke különböző időpontokban.
3 hónap
Az IL-6 [PD paraméter] koncentrációja
Időkeret: 3 hónap
A CAR-T terápiához kapcsolódó citokinek, például az IL-6 szérumkoncentrációja különböző időpontokban.
3 hónap
A CRP [PD paraméter] koncentrációja
Időkeret: 3 hónap
A CAR-T terápiával kapcsolatos citokinek, például a CRP szérumkoncentrációja különböző időpontokban.
3 hónap
A ferritin koncentrációja [PD paraméter]
Időkeret: 3 hónap
A CAR-T terápiához kapcsolódó citokinek, például a ferritin szérumkoncentrációja különböző időpontokban.
3 hónap
A fő B-sejt altípusok aránya
Időkeret: 6 hónap
A fő B-sejt altípusok aránya az infúzió utáni minden egyes vizsgálati időpontban.
6 hónap
A fő B-sejt altípusok aránya és a betegségaktivitás csökkenése közötti összefüggés
Időkeret: 6 hónap
Az infúzió utáni minden egyes vizsgálati időpontban a fő B-sejt altípusok arányának és a betegség aktivitásának a kiindulási értékhez viszonyított csökkenésének a korrelációja.
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Chongqing Precision Biotech Co., Ltd

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2026. február 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. április 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. február 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 4.

Első közzététel (Tényleges)

2026. február 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. február 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 4.

Utolsó ellenőrzés

2026. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PBC098

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel