Het voorspellen van pathologische volledige respons op neoadjuvante chemotherapie bij borstkanker met behulp van machine learning-modellen.

Deze retrospectieve observationele studie werd uitgevoerd met behulp van een borstkankerregister met klinische en pathologische gegevens van patiënten die neoadjuvante chemotherapie ontvingen tussen januari 2010 en december 2025. Het doel van de studie was het ontwikkelen en valideren van een op machine learning gebaseerd voorspellend model voor pathologische complete respons (pCR) met behulp van routinematig beschikbare klinisch-pathologische variabelen.

Een initiële dataset bestaande uit 298 patiënten en 144 geregistreerde variabelen werd door borstoncologie-experts samengesteld om klinisch relevante voorspellers te identificeren. In totaal werden 20 gevestigde klinisch-pathologische variabelen geselecteerd, die demografische kenmerken, tumorstadiëring, biomarkerprofielen en behandeling-gerelateerde factoren vertegenwoordigen. Feature engineering-technieken, waaronder ordinale codering, one-hot codering en binaire mapping, werden toegepast om de dataset voor te bereiden voor modelontwikkeling. Ontbrekende waarden werden afgehandeld met behulp van mediane imputatie binnen een kruisvalidatiepijplijn om datalekken te voorkomen.

Feature selectie werd uitgevoerd met behulp van een hybride belangrijkheidsraamwerk dat wederzijdse informatieanalyse, SHAP-gebaseerde attributie van gradient boosting-modellen en L1-geregulariseerde logistische regressiecoëfficiënten integreert. Sequentiële evaluatie van featuresubsets identificeerde een optimale subset van 10 voorspellers voor modelontwikkeling.

Meerdere machine learning-algoritmen - waaronder logistische regressie, random forest, gradient boosting-modellen, support vector machines, k-nearest neighbors en ensemble learning-benaderingen - werden getraind en geëvalueerd met behulp van 5-voudige gestratificeerde kruisvalidatie. De uiteindelijke prestaties werden beoordeeld op onafhankelijke validatie- en holdout-datasets met behulp van ROC-AUC, precision-recall AUC, F1-score en Matthews correlatiecoëfficiënt.

De primaire uitkomst was pathologische complete respons na neoadjuvante chemotherapie. Drempeloptimalisatie werd uitgevoerd om een klinisch betekenisvolle waarschijnlijkheidsdrempel te identificeren die gevoeligheid en specificiteit in balans bracht voor het voorspellen van behandelingsrespons. Modelprestaties werden vergeleken met een prevalentie-aangepaste stochastische basislijn met behulp van Monte Carlo-simulatie om de voorspellende validiteit voorbij toeval te bevestigen.

Deze studie evalueert de haalbaarheid van het toepassen van klinisch-pathologie-gebaseerde machine learning-modellen om behandelingsrespons bij borstkanker te voorspellen en om geïndividualiseerde klinische besluitvorming in de neoadjuvante setting te ondersteunen.