Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av kombinert deferasirox, vitamin D og azacytidin i høyrisiko MDS (GFM-EXVD-AZA)

9. januar 2018 oppdatert av: Groupe Francophone des Myelodysplasies

Fase I-II-studie av foreningen av Deferasirox, Vitamin D og Azacytidin som behandling av høyrisiko-MDS (IPSS Int-2 og høy)

Bestem sikkerhet og responsrate for assosiasjonen Deferasirox -Vitamin D - Azacitidine i behandling av høyrisiko MDS

Deferasirox Exjade:

Dosen av Deferasirox vil bli tildelt i henhold til ferritinnivået. Doseeskalering er planlagt i fase I, med 5 ekstra pasienter per gruppe.

Den maksimalt tolererte dosen av Deferasirox vil være nødvendig for fase II av studien.

Den første dosen vil bli tildelt i henhold til ferritinnivået til pasienten på tidspunktet for inkludering:

5 mg/kg/d hvis ferritinet er >300ng/ml og < 1000ng/ml i gruppe 1 10 mg/kg/d hvis ferritinet er ≥1000ng/ml) i gruppe 2

Gruppe 1: Ferritin 300 til 1000 ng/ml:

  • kohort 1: 5 mg/kg/d
  • kohort 2: 10 mg/kg/d
  • kohort 3: 15 mg/kg/d

Gruppe 2: Ferritin > 1000 ng/ml:

  • kohort 1: 10 mg/kg/d
  • kohort 2: 15 mg/kg/d

  • kohort 3: 20 mg/kg/d

    5 pasienter vil bli behandlet i kohort. Ved fravær av toksisitet (ekstrahematologisk toksisitet grad 3 eller 4 eller hematologisk grad 4), vil ytterligere 5 pasienter inkluderes i neste kohort.

Deferasirox vil bli administrert én gang daglig under hele studieperioden. Uvedose vil bli administrert en gang i uken i løpet av hele studieperioden (100.000 UI P.O).

Azacitidin vil bli administrert sc med 75 mg/m²/d, i løpet av 7 dager, J1 til J7 av hver syklus (én syklus er 28 dager)

Under fase I og II vil Deferasirox alltid være assosiert med vitamin D og azacitidin

Pasienter vil bli mottatt 6 behandlingssykluser (bortsett fra hvis progresjon, uakseptabel toksisitet eller seponering av pasienter oppstod) Etter 3 og 6 sykluser vil det bli gjort en evaluering for å evaluere effekten av behandlingen.

Ingen doseendring av deferasirox vil bli gjort etter 3 behandlingssykluser, bortsett fra ved progresjon). Etter 6 sykluser vil pasienter med CR, PR, marg CR eller HI bli behandlet med samme dose Deferasirox inntil progresjon.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Ukjent

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Deferasirox vil bli administrert en gang daglig om morgenen på tom mage, 30 minutter før måltid.

Deferasirox vil bli stoppet hvis ferritinnivået er under 100 ng/ml, og kan startes på nytt hvis ferritinnivået øker til 200 ng/ml

Uvedose-dosen kan justeres i henhold til fosfokalsiske metabolismeparametre og vitamin D3-nivået i plasma.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
50

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Gent
  • Frankrike
      • Bayonne, Frankrike, 64100
        • Centre Hospitalier de la Côte Basque
      • Bobigny, Frankrike, 93009
        • Hopital Avicenne
      • Boulogne sur Mer, Frankrike
        • Centre Hospitalier de Boulogne Sur Mer
      • Le MANS, Frankrike
        • CHU Le Mans
      • Lille, Frankrike, 59020
        • Hopital Saint Vincent de Paul
      • Limoges, Frankrike, 87042
        • CHU Limoges
      • Nancy, Frankrike, 54511
        • CHU Brabois
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • CHU Nantes
      • Nantes, Frankrike
        • Centre Catherine de Sienne
      • Paris, Frankrike, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Frankrike, 75679
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Frankrike, 75743
        • Hopital Necker
      • Poitiers, Frankrike, 86021
        • CHU Poitiers
      • Toulouse, Frankrike
        • IUCT Oncopole Toulouse

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Høyrisiko MDS, i henhold til OMS-klassifisering
  • Høyrisiko CMML (WBC < 13 G/L)
  • AREBT av FAB-klassifiseringen med mindre enn 30 % av sprengningene
  • IPSS>=1.5 (int-2 og høy risiko)
  • Alder >=18 år
  • Ytelsesstatus<=2 (ECOG)
  • Bilirubin og transaminase < 1,5 x ULN
  • Normal nyrefunksjon
  • Pasienten er ikke kvalifisert for allogen stamcelletransplantasjon
  • Mannlige og kvinnelige pasienter må bruke en effektiv prevensjonsmetode under studien og i minimum 3 måneder etter studiebehandlingen.
  • Enig behovet for bruk av kondom hvis du er engasjert i seksuell aktivitet med en gravid kvinne eller en kvinne i fertil alder. under hele behandlingsperioden, selv ved avbrudd i behandlingen og i 3 måneder etter avsluttet behandling
  • Mannlig pasient: Godta å ikke bli gravid under behandling og studiemedikamentell behandling (inkludert doseavbrudd) og i 3 måneder etter avsluttet studiemedikamentell behandling
  • Godta å ikke donere sæd under studiemedisinsk behandling og i en uke etter avsluttet studiemedisinsk behandling.
  • Godta å lære om prosedyrene for bevaring av sæd, før du starter behandlingen
  • Pasienten skal kunne overholde studiebesøksplanen og andre protokollkrav

Ekskluderingskriterier:

  • Aktiv infeksjon eller ukontrollert sykdom
  • Bruk av cytotoksiske kjemoterapeutiske midler eller eksperimentelle midler (midler som ikke er kommersielt tilgjengelige) for behandling av MDS innen 28 dager. Ved bruk av cytotoksiske kjemoterapeutiske midler eller hypometyleringsmidler er en vask på 3 måneder nødvendig.
  • Aktiv kreft eller kreft innen ett år før inkludering
  • Tidligere calcic urinary lithiasis
  • Tidligere hyperparathyroid primitiv sykdom eller ukontrollert
  • Hyperkalsemi, hyperfosforemi, hypervitaminose D
  • Pasienten er allerede inkludert i en annen eksperimentell studie
  • Aktiv infeksjon med HIV, hepatitt B eller C
  • Drektige eller ammende kvinner
  • Pasienten kan ikke (medisinsk/psykiatrisk) forstå og signere det skriftlige samtykket
  • Pasienter med et ferritinnivå mindre enn 300 ng/ml
  • Pasient som er kvalifisert for en allogen stamcelletransplantasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: ferritinnivå >300ng/ml og < 1000ng/ml

Pasienter vil bli inkludert i 2 grupper i henhold til ferritinnivået ved inklusjonstidspunktet.

Pasienter med ferritinnivået >300 ng/ml og < 1000 ng/ml vil bli inkludert i gruppe 1.

Intervensjoner: Deferasirox, Vitamin D (100 000/uke) og Azacitidin (75 mg/kg/dag Dag1 i dag 7)

5 pasienter i hver kohort: Kohort 1: Deferasirox: 5mg/kg/d Kohort 2: Deferasirox: 10mg/kg/d Kohort 3: Deferasirox: 15mg/kg/d
Legemiddel: Deferasirox, vitamin D og azacitidin
assosiasjon av Deferasirox (gruppe 1: 5-10-15/mg/kg/dag i henhold til dosenivågruppe), vitamin D (100000E/uke) og Azacitidin (75 mg/kg/dag dag1-dag7)
Andre navn:
  • Vidaza
  • Exjade
  • Vitamin d
EKSPERIMENTELL: ferritinnivå > 1000 ng/ml

Pasienter vil bli inkludert i 2 grupper i henhold til ferritinnivået ved inklusjonstidspunktet.

Pasienter med ferritinnivået > 1000ng/ml, vil bli inkludert i gruppe 2. Intervensjon: Deferasirox, Vitamin D (100000/uke) og Azacitidin (75 mg/kg/dag Dag1 i dag 7)

5 pasienter i hver kohort: Kohort 1: Deferasirox: 10mg/kg/d Kohort 2: Deferasirox: 15mg/kg/d Kohort 3: Deferasirox: 20mg/kg/d
Legemiddel: Deferasirox, vitamin D og azacitidin
assosiasjon av Deferasirox (gruppe 1: 5-10-15/mg/kg/dag i henhold til dosenivågruppe), vitamin D (100000E/uke) og Azacitidin (75 mg/kg/dag dag1-dag7)
Andre navn:
  • Vidaza
  • Exjade
  • Vitamin d

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å bestemme maksimal tolerert dose (MTD
Tidsramme: 6 måneders behandling
Pasienten vil være evaluerbar etter minst én syklus. Behandlingen vil bli administrert i løpet av 6 måneder og respondere vil bli behandlet inntil progresjon eller død
6 måneders behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Groupe Francophone des Myelodysplasies

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Novartis

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Olivier Hermine, MD, Necker Hospital (Paris)
  • Studieleder: Pierre Fenaux, MD, Saint Louis Hospital (Paris)
  • Studiestol: Felipe Suarez, MD, Necker Hospital (Paris)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. februar 2013

Primær fullføring (FORVENTES)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. februar 2019

Studiet fullført (FORVENTES)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
24. oktober 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
30. oktober 2012

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
31. oktober 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
10. januar 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
9. januar 2018

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • GFM-EXVD-AZA-2011-005623-41

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger