Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie kombinovaného deferasiroxu, vitaminu D a azacytidinu u vysoce rizikového MDS (GFM-EXVD-AZA)

9. ledna 2018 aktualizováno: Groupe Francophone des Myelodysplasies

Studie fáze I-II asociace deferasiroxu, vitamínu D a azacytidinu jako léčby vysoce rizikového MDS (IPSS Int-2 a High)

Určete bezpečnost a míru odpovědi asociace Deferasirox -Vitamin D - Azacitidin v léčbě vysoce rizikového MDS

Deferasirox Exjade:

Dávka Deferasiroxu bude přidělena podle hladiny feritinu. Eskalace dávky je naplánována během fáze I s 5 dalšími pacienty na skupinu.

Pro fázi II studie bude vyžadována maximální tolerovaná dávka Deferasiroxu.

První dávka bude přidělena podle hladiny feritinu u pacienta v době zařazení:

5 mg/kg/den, pokud je feritin >300 ng/ml a < 1000 ng/ml ve skupině 1 10 mg/kg/den, pokud je feritin ≥1000 ng/ml) ve skupině 2

Skupina 1: Feritin 300 až 1000 ng/ml:

  • kohorta 1: 5 mg/kg/d
  • kohorta 2: 10 mg/kg/den
  • kohorta 3: 15 mg/kg/d

Skupina 2: Feritin > 1000 ng/ml:

  • kohorta 1: 10 mg/kg/d
  • kohorta 2: 15 mg/kg/den

  • kohorta 3: 20 mg/kg/den

    V kohortě bude léčeno 5 pacientů. V nepřítomnosti toxicity (extrahematologická toxicita 3. nebo 4. stupně nebo hematologická 4. stupeň) bude do další kohorty zařazeno 5 dalších pacientů.

Deferasirox bude podáván jednou denně během celého období studie. Uvedose bude podáván jednou týdně po celou dobu studie (100 000 UI P.O).

Azacitidin bude podáván subkutánně v dávce 75 mg/m²/d, během 7 dnů, J1 až J7 každého cyklu (jeden cyklus je 28 dní)

Během fáze I a II bude Deferasirox vždy spojen s vitamínem D a azacitidinem

Pacienti budou dostávat 6 cyklů léčby (s výjimkou případů, kdy došlo k progresi, nepřijatelné toxicitě nebo vysazení pacientů). Po 3 a 6 cyklech bude provedeno vyhodnocení, aby se vyhodnotila účinnost léčby.

Po 3 cyklech léčby nebude provedena žádná úprava dávky deferasiroxu s výjimkou případu progrese). Po 6 cyklech budou pacienti s CR, PR, CR nebo HI léčeni stejnou dávkou Deferasiroxu až do progrese.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Deferasirox se bude podávat jednou denně ráno nalačno, 30 minut před jídlem.

Deferasirox bude zastaven, pokud hladina feritinu klesne pod 100 ng/ml, a může být znovu zahájen, pokud hladina feritinu vzroste na 200 ng/ml

Dávku uvedose lze upravit podle parametrů fosfokalcikového metabolismu a plazmatické hladiny vitaminu D3.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
50

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Gent, Belgie, 9000
        • Gent
  • Francie
      • Bayonne, Francie, 64100
        • Centre Hospitalier de la Cote Basque
      • Bobigny, Francie, 93009
        • Hôpital Avicenne
      • Boulogne sur Mer, Francie
        • Centre Hospitalier de Boulogne Sur Mer
      • Le MANS, Francie
        • CHU Le Mans
      • Lille, Francie, 59020
        • Hopital Saint Vincent de Paul
      • Limoges, Francie, 87042
        • CHU Limoges
      • Nancy, Francie, 54511
        • CHU Brabois
      • Nantes, Francie, 44093
        • CHU Nantes
      • Nantes, Francie
        • Centre Catherine de Sienne
      • Paris, Francie, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Francie, 75679
        • Hopital Cochin
      • Paris, Francie, 75743
        • Hôpital Necker
      • Poitiers, Francie, 86021
        • CHU Poitiers
      • Toulouse, Francie
        • IUCT Oncopole Toulouse

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Vysoce rizikové MDS, podle klasifikace OMS
  • Vysoce rizikové CMML (WBC < 13 G/L)
  • AREBT klasifikace FAB s méně než 30 % výbuchů
  • IPSS>=1,5 (int-2 a vysoké riziko)
  • Věk >=18 let
  • Stav výkonu<=2 (ECOG)
  • Bilirubin a transamináza < 1,5 x ULN
  • Normální funkce ledvin
  • Pacient není způsobilý pro alogenní transplantaci kmenových buněk
  • Pacienti mužského a ženského pohlaví musí během studie a minimálně 3 měsíce po léčbě studiem používat účinnou metodu antikoncepce.
  • Souhlaste s nutností použití kondomu, pokud máte sexuální aktivitu s těhotnou ženou nebo ženou ve fertilním věku. po celou dobu léčby, i při přerušení léčby a 3 měsíce po jejím ukončení
  • Mužský pacient: Souhlasíte s tím, že nebudete otěhotnět během léčby a studované farmakoterapie (včetně přerušení podávání dávek) a po dobu 3 měsíců po ukončení studované farmakoterapie
  • Souhlasíte s tím, že nebudete darovat sperma během studijní medikamentózní terapie a jeden týden po ukončení studované farmakoterapie.
  • Souhlaste s tím, že se před zahájením léčby dozvíte o postupech pro uchování spermií
  • Pacient bude schopen dodržovat plán studijní návštěvy a další požadavky protokolu

Kritéria vyloučení:

  • Aktivní infekce nebo nekontrolované onemocnění
  • Použití cytotoxických chemoterapeutických činidel nebo experimentálních činidel (činidel, která nejsou komerčně dostupná) pro léčbu MDS během 28 dnů. V případě použití cytotoxických chemoterapeutik nebo hypomethylačních činidel je vyžadováno vymytí 3 měsíců.
  • Aktivní rakovina nebo rakovina do jednoho roku před zařazením
  • Předchozí vápenatá urinární litiáza
  • Předchozí hyperparathyroidní primitivní onemocnění nebo nekontrolované
  • Hyperkalcémie, hyperfosforémie, hypervitaminóza D
  • Pacient již zařazen do jiné experimentální studie
  • Aktivní infekce HIV, hepatitidy B nebo C
  • Březí nebo kojící samice
  • Pacient není schopen (lékařský/psychiatrický) porozumět a podepsat písemný souhlas
  • Pacienti s hladinou feritinu nižší než 300 ng/ml
  • Pacient způsobilý pro alogenní transplantaci kmenových buněk

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: hladina feritinu >300 ng/ml a < 1000 ng/ml

Pacienti budou zařazeni do 2 skupin podle hladiny feritinu v době zařazení.

Pacienti s hladinou feritinu >300 ng/ml a < 1000 ng/ml budou zařazeni do skupiny 1.

Intervence: Deferasirox, vitamín D (100 000/týden) a azacitidin (75 mg/kg/den 1. den dnes 7)

5 pacientů v každé kohortě: Kohorta 1: Deferasirox: 5 mg/kg/d Kohorta 2: Deferasirox: 10 mg/kg/d Kohorta 3: Deferasirox: 15 mg/kg/den
Lék: Deferasirox, vitamín D a azacitidin
spojení deferasiroxu (skupina 1: 5-10-15/mg/kg/den podle skupiny s úrovní dávky), vitaminu D (100 000 U/týden) a azacitidinu (75 mg/kg/den den1-den7)
Ostatní jména:
  • Vidaza
  • Exjade
  • Vitamín D
EXPERIMENTÁLNÍ: hladina feritinu > 1000 ng/ml

Pacienti budou zařazeni do 2 skupin podle hladiny feritinu v době zařazení.

Pacienti s hladinou feritinu > 1000 ng/ml budou zařazeni do skupiny 2. Intervence: Deferasirox, vitamín D (100 000/týden) a azacitidin (75 mg/kg/den 1. den dnes 7)

5 pacientů v každé kohortě: Kohorta 1: Deferasirox: 10 mg/kg/d Kohorta 2: Deferasirox: 15 mg/kg/d Kohorta 3: Deferasirox: 20 mg/kg/den
Lék: Deferasirox, vitamín D a azacitidin
spojení deferasiroxu (skupina 1: 5-10-15/mg/kg/den podle skupiny s úrovní dávky), vitaminu D (100 000 U/týden) a azacitidinu (75 mg/kg/den den1-den7)
Ostatní jména:
  • Vidaza
  • Exjade
  • Vitamín D

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pro stanovení maximální tolerované dávky (MTD
Časové okno: 6 měsíců léčby
pacient bude hodnotitelný po alespoň jednom cyklu. Léčba bude podávána po dobu 6 měsíců a pacienti s odpovědí budou léčeni až do progrese nebo smrti
6 měsíců léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Groupe Francophone des Myelodysplasies

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Novartis

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Olivier Hermine, MD, Necker Hospital (Paris)
  • Ředitel studie: Pierre Fenaux, MD, Saint Louis Hospital (Paris)
  • Studijní židle: Felipe Suarez, MD, Necker Hospital (Paris)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. února 2013

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. února 2019

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. října 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. října 2012

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
31. října 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. ledna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. ledna 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GFM-EXVD-AZA-2011-005623-41

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MDS

Klinické studie na Deferasirox, vitamín D a azacitidin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení