Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ruxolitinib fosfat og azacytidin i behandling av pasienter med myelofibrose eller myelodysplastisk syndrom/myeloproliferativ neoplasma

26. mars 2026 oppdatert av: M.D. Anderson Cancer Center

Evaluering av kombinasjon av ruxolitinib og azacytidin som terapi for pasienter med myelofibrose og myelodysplastisk syndrom/myeloproliferativ neoplasma

Denne fase II studien studerer hvor godt ruxolitinib fosfat og azacytidin virker i behandling av pasienter med myelofibrose eller myelodysplastisk syndrom/myeloproliferativ neoplasma. Ruxolitinib-fosfat kan stoppe veksten av kreftceller ved å blokkere noen av enzymene som trengs for cellevekst. Legemidler som brukes i kjemoterapi, som azacytidin, virker på forskjellige måter for å stoppe veksten av kreftceller, enten ved å drepe cellene, ved å stoppe dem fra å dele seg eller ved å hindre dem i å spre seg. Å gi ruxolitinib fosfat og azacytidin kan være en effektiv behandling for myelofibrose eller myelodysplastisk syndrom/myeloproliferativ neoplasma.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. For å bestemme effektiviteten av kombinasjonen av RUX (ruxolitinib fosfat) med AZA (azacytidin) hos pasienter med myelofibrose (MF) (primær myelofibrose, post polycytemia vera myelofibrose eller post essensiell trombocytemi myelofibrose [PMF, post-PV MF, eller post - ET MF]) for å oppnå objektive forbedringer i sykdomsstatus.

II. For å bestemme effekten av kombinasjonen av RUX + AZA hos pasienter med myelodysplastiske syndromer/myeloproliferative neoplasmer (MDS/MPN) inkludert kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML), atypisk kronisk myeloid leukemi (breakpoint cluster region [BCR]-c-abl onkogen 1, ikke-reseptor tyrosinkinase [ABL1] negativ: aCML), og myelodysplastiske syndromer/myeloproliferative neoplasmer, uklassifiserbare (MDS/MPN-U), for å oppnå objektive forbedringer i sykdomsstatus.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. For å bestemme sikkerheten til kombinasjonen RUX + AZA hos pasienter med MF og MDS/MPN.

TERTIÆRE MÅL:

I. Å utforske tid til respons (TTR) og varighet av respons (DOR). II. Å utforske effekten av kombinasjonen på anemi og transfusjonsavhengighet hos pasienter med MF og MDS/MPN.

III. For å utforske virkningen av baseline mutasjonsprofil på International Working Group (IWG)-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (MRT) respons og total overlevelse hos pasienter med MF og MDS/MPN.

IV. For å utforske virkningen av baselineanemi på total overlevelse hos pasienter med MF og MDS/MPN.

OVERSIKT: Pasienter tildeles 1 av 2 behandlingsarmer.

ARM I (MF): Pasienter med MF får ruxolitinib fosfat oralt (PO) to ganger daglig (BID) på dag 1-28. Fra og med kurs 4 får pasienter også azacytidin subkutant (SC) eller intravenøst ​​(IV) i 5 dager. Behandlingen gjentas hver 28. dag i 15 kurer i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

ARM II (MDS/MPN): Pasienter med MDS/MPN får ruxolitinibfosfat og azacytidin som i arm I.

Etter avsluttet studiebehandling følges pasientene opp i 30 dager og inntil 5 år.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
121

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • M D Anderson Cancer Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med diagnosen primær myelofibrose (PM), post polycytemi vera myelofibrose (PPV MF) eller post essensiell trombocytemi myelofibrose (PET MF) som krever behandling, inkludert de som tidligere er behandlet og residiverende eller refraktær, eller hvis nylig diagnostisert, med middels eller høy risiko i henhold til International Working Group (IWG-MRT) kriterier
  • Pasienter med diagnosen myelodysplastisk syndrom/myeloproliferativ neoplasma, ikke klassifiserbar (MDS/MPN-U) som krever behandling
  • Forstå og frivillig signere et skjema for informert samtykke som er godkjent av Institutional Review Board (IRB)
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus 0 til 2
  • Direkte bilirubin på =< 2 mg/dL
  • Serumglutamatpyruvattransaminase (SGPT) =< 2,5 x øvre normalgrense (ULN) eller 5 x ULN hvis relatert til MF- eller MDS/MPN-assosiert leverinfiltrasjon
  • Hvis total bilirubin er =< 2, er det ikke nødvendig med fraksjonering for kvalifikasjonsbestemmelse
  • Kreatinin =< 2,5 mg/dL
  • Blodplater >= 50 x 10^9/L
  • Absolutt nøytrofiltall (ANC) >= 1,0 x 10^9/L

Ekskluderingskriterier:

  • For MF- og MDS/MPN-U-armene (arm 1 og 2), bruk av et hvilket som helst annet standardlegemiddel (unntatt hydroksyurea, anagrelid, vekstfaktorer, Revlimid, clofarabin, etc.) eller eksperimentelt medikament eller terapi innen 14 dager etter start av studieterapi
  • Pasienter tidligere behandlet med RUX eller AZA (gjelder kun for MF- og MDS/MPN-armene)
  • Enhver alvorlig psykologisk tilstand eller psykiatrisk sykdom som ville hindre forsøkspersonen fra å signere dokumentet med informert samtykke, etter etterforskerens mening
  • Drektige eller ammende kvinner
  • Fertile personer som ikke er villige til å ta passende forholdsregler (fra screening til oppfølging) for å unngå å bli gravid eller bli far til et barn; kvinner med ikke-fertil alder er definert som kvinner som a) er 55 år gamle med amenoré i 1 år ELLER b) er kirurgisk sterile i minst 3 måneder; for kvinner i fertil alder, eller for menn, må graviditet unngås ved å ta passende forholdsregler; disse forholdsreglene og prevensjonsmetodene bør kommuniseres til forsøkspersonene og deres forståelse bekreftes
  • Enhver tilstand som setter forsøkspersonen i uakseptabel risiko hvis han/hun skulle delta i studien eller forstyrrer evnen til å tolke data fra studien
  • Kjent positiv for humant immunsviktvirus (HIV) eller med kjent aktiv smittsom hepatitt, type A, B eller C
  • Pasienter med aktiv malignitet av annen type enn nødvendig for denne studien, er ikke kvalifisert med unntak av for tiden behandlet basalcelle, plateepitelkarsinom i huden eller karsinom "in situ" i livmorhalsen eller brystet; pasienter med maligniteter med indolent atferd som prostatakreft behandlet med stråling eller kirurgi kan bli registrert i studien så lenge de har en rimelig forventning om å ha blitt helbredet med den behandlingsmetoden som er mottatt

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Arm I (MF-pasienter)
Pasienter med MF får ruxolitinib fosfat PO BID på dag 1-28. Fra og med kurs 4 får pasienter også azacytidin SC eller IV i 5 dager. Behandlingen gjentas hver 28. dag i 15 kurer i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.
Annen: Laboratoriebiomarkøranalyse
Korrelative studier
Legemiddel: Azacitidin
Gitt SC eller IV
Andre navn:
  • 5 AZC
  • 5-AC
  • 5-Azacytidin
  • 5-AZC
  • Azacytidin
  • Azacytidin, 5-
  • Ladakamycin
  • Mylosar
  • U-18496
  • Vidaza
Legemiddel: Ruxolitinib fosfat
Gitt PO
Andre navn:
  • Jakafi
  • INCB-18424 Fosfat
Eksperimentell: Arm II (MDS/MPN-pasienter)
Pasienter med MDS/MPN får ruxolitinibfosfat og azacytidin som i arm I.
Annen: Laboratoriebiomarkøranalyse
Korrelative studier
Legemiddel: Azacitidin
Gitt SC eller IV
Andre navn:
  • 5 AZC
  • 5-AC
  • 5-Azacytidin
  • 5-AZC
  • Azacytidin
  • Azacytidin, 5-
  • Ladakamycin
  • Mylosar
  • U-18496
  • Vidaza
Legemiddel: Ruxolitinib fosfat
Gitt PO
Andre navn:
  • Jakafi
  • INCB-18424 Fosfat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Objektiv responsrate (fullstendig remisjon, delvis remisjon, klinisk forbedring) hos pasienter med myelofibrose
Tidsramme: Inntil 24 uker
Metoden til Thall, Simon og Estey vil bli brukt for futilitetsovervåking for denne studien. Den objektive svarprosenten vil bli estimert sammen med det Bayesianske 95 % troverdige intervallet.
Inntil 24 uker
Objektiv responsrate (fullstendig remisjon, delvis remisjon og hematologisk forbedring) hos pasienter med myelodysplastiske syndromer/myeloproliferative neoplasmer
Tidsramme: Inntil 24 uker
Metoden til Thall, Simon og Estey vil bli brukt for futilitetsovervåking for denne studien.
Inntil 24 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser definert som grad 3-4 klinisk relevant ikke-hematologisk toksisitet eller en alvorlig bivirkning som anses å være medikamentrelatert som vurdert av Common Terminology Criteria for Adverse Events versjon 4.0
Tidsramme: Inntil 30 dager etter avsluttet studiebehandling
Metoden til Thall, Simon og Estey vil bli brukt til toksisitetsovervåking for denne studien.
Inntil 30 dager etter avsluttet studiebehandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
M.D. Anderson Cancer Center

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Cancer Institute (NCI)

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Naval Daver, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
13. mars 2013

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
20. januar 2026

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
20. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
6. februar 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. februar 2013

Først lagt ut (Antatt)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
8. februar 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
31. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. mars 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 2012-0737 (Annen identifikator: M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2013-00704 (Registeridentifikator: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger